Beacon Therapeutics обявява положителни данни от фаза 2 на проучването DAWN на laru-zova при X‑свързан пигментен ретинит

Beacon Therapeutics представи 12‑месечни данни за безопасност и ефикасност от фаза 2 на своето проучване DAWN, което оценява водещата генна терапия на компанията – ларупаретиген зовапарвовек (laru‑zova) – при пациенти с XLRP. Данните бяха представени на годишната среща на Асоциацията за изследвания в областта на зрението и офталмологията (ARVO), проведена през месец май 2026 г. в Денвър, Колорадо.

Резултатите показват, че laru‑zova като цяло се понася добре до 12‑ия месец и води до устойчиви подобрения в ключови показатели за зрителната функция, включително зрителна острота при ниска осветеност (LLVA) и средна макулна чувствителност, измерена чрез микропериметрия. Тези резултати са в съответствие с 9‑месечните данни, докладвани по‑рано.

„Новите данни продължават да демонстрират безопасността и поносимостта на laru‑zova, както и устойчиви подобрения в ключови зрителни показатели“, заяви Даниел Чунг, главен медицински директор на Beacon Therapeutics. „Докато изграждаме един от най‑значимите набори от доказателства за генна терапия при очни заболявания, тези резултати допълнително подкрепят клиничното развитие на laru‑zova и подчертават потенциала ѝ като терапевтична опция за хората с XLRP. Оставаме на път да представим основните данни от нашето ключово проучване VISTA през втората половина на годината и очакваме да продължим развитието на тази важна програма в тясно сътрудничество с пациентите и регулаторните органи.“

XLRP е наследствено заболяване на ретината, което води до прогресивна загуба на зрение и слепота, като към момента няма одобрени терапии. Най‑често се причинява от мутации в гена RPGR и засяга около 10% от пациентите с пигментен ретинит. Laru‑zova е потенциална най‑добра в класа си генна терапия, създадена да възстанови функцията на пръчиците и конусчетата чрез доставяне на функционално копие на RPGRORF15, което кодира пълната дължина на протеина.

Ключови акценти от данните на DAWN:

• Laru‑zova продължава да показва добър профил на безопасност. Нежеланите реакции, свързани с лечението, са предимно леки до умерени и най‑често се дължат на хирургичната процедура и кортикостероидния режим.

• Наблюдават се устойчиви подобрения в LLVA спрямо изходното ниво при участниците, проследени до 12‑ия месец.

• 50% от пациентите, получили висока доза, постигат подобрение от поне 2 реда (10+ букви), а 25% – подобрение от поне 3 реда (15+ букви).

• 67% от пациентите, получили ниска доза, постигат подобрение от поне 2 реда.

• Данните показват устойчиво подобрение в средната чувствителност при микропериметрия спрямо изходното ниво.

Beacon оценява тези показатели и в текущото пилотно проучване VISTA, което изследва laru‑zova при XLRP. Записването в проучването приключи през юни 2025 г., а резултатите се очакват през втората половина на 2026 г. Източник: globenewswire.com