Лекарството на компанията е предназначено да намали натрупването на токсини, които причиняват загуба на зрение.
Базираната в Сан Диего биофармацевтична компания Belite Bio включва пациенти в юношеска възраст (между 12 и 18 години) с болестта на Stargardt в DRAGON, клинично изпитване Фаза 3 за Tinlarebant, нововъзникващо перорално лекарство, предназначено да забави прогресията на заболяването и загубата на зрение.
Компанията е инициирала фаза 3 клинично изпитване в САЩ, Обединеното кралство, Германия, Белгия, Швейцария, Хонг Конг, Тайван и Австралия. Приблизително 60 пациенти са одобрени за включване в проучването. За да участват, субектите трябва да са били клинично диагностицирани с болест на Stargardt и да имат поне една идентифицирана мутация в гена ABCA4.
Tinlarebant е предназначен да инхибира протеин, известен като ретинол-свързващ протеин 4 (RBP4), за да намали усвояването на витамин А от ретината, като по този начин намалява производството и натрупването на токсични странични продукти на витамин А, които са отличителният белег на болестта на Stargardt.
Болестта на Stargardt е водещата причина за наследствена макулна дегенерация, засягаща приблизително 30 000 души в САЩ и десетки хиляди други по света. Състоянието причинява загуба на централно зрение и обикновено се диагностицира при деца и млади възрастни.
Belite Bio планира да започне клинично изпитване фаза 2/3 за Tinlarebant през 4-тото тримесечие на 2022 г.
Източник: www.fightingblindness.org
