Нови хоризонти за лечение на наследствени заболявания на ретината

Генната терапия предлага възможността за излекуване на заболявания като пигментен ретинит. Положителните резултати, които доведоха до одобрението на Luxturna от американската администрация по храните и лекарствата (FDA) за лечение на вродена амавроза на Leber, причинена от мутации на RPE65, създадоха оптимистична атмосфера в изследователската, клиничната и пациентската общност. Въпреки този първи успех, трябва да разберем, че това не е „лечение за всички проблеми“.

 

През 2017 г. FDA одобри първото лечение с генна терапия. Успоредно с това привличат внимание и други подходи. В момента се тестват различни методи за доставяне (адено-асоцииран вирус, лентивирус), места за инжектиране (субретинални, интравитреални, супрахороидални) и методологии (заместване на ген, заглушаване, редактиране).

 

Генната терапия е развиваща се област в медицината и офталмологията. Успехът и приложението и зависи от няколко фактора, които са специфични за лечението на заболяването. Засега се знае, че това е сравнително безопасен подход и се очаква напредъка на текущите продължаващи клинични изпитвания.

 

Пълната статия от journals може да прочетете тук