Становище от Retina International

Цюрих, 23-ти ноември, 2018 –

Ретина Интернешънъл – глобалната платформа, включваща в състава си 43 ръководени от пациенти организации от всички континенти подкрепящи проучванията на дегенеративните заболявания на ретината, в това число и на наследствените ретинални дистрофии – НРД, приветства новината, че Европейската агенция по лекарствата (EMA) е одобрила voretigene neparvovec (търговско наименование: Luxturna) – генна терапия на би-алелния RPE65, форма на Вродена Амароза на Лебер (Leber’s Congenital Amaurosis LCA). Luxturna е одобрена за приложение при деца и възрастни със загуба на зрението причинено от наследствено заболяване на ретината (НРД), резултат на мутация и на двете копия (biallelic) на ген RPE65 и които също така притежават и достатъчно жизнеспособни клетки.

 

Генът RPE65 функционира като “дава инструкции” за производството на ензим, (протеин, който осъществява химични реакции) който е изключително важен за нормалното зрение. При хора с (biallelic) RPE65, мутационна дистрофия на ретината, се забелязва прогресивна загуба на зрение. Luxturna действа като предоставя нормалното копие на ген RPE65 директно до клетките на ретината чрез инжекция. В следствие, клетките на ретината произвеждат нормален протеин, който преобразува светлината в ретината в електрически сигнал и възвръща зрението. Счита се, че това е еднократно лечение, което следва да бъде извършено от специализиран очен хирург.

 

Въпреки становището на Европейската агенция по лекарствата (EMA) в Европа и на Агенцията за контрол на храните и лекарствата (FDA) в САЩ, че Luxturna е одобрена, безопасна и ефективна терапия, това не значи, че тя е вече достъпна на пазара в Европа. Следващата стъпка за достъп са действията на местно ниво. Националните агенции в някои страни ще вземат решение дали да одобрят заплащането на лечението с публични средства чрез оценка на здравните технологии или чрез подобни методи.

 

Кристина Фасер, президент на Retina International относно одобрението - Retina International приветства днешната новина, за одобрението от страна на Европейската агенция по лекарствата (EMA) на Luxturna за лечение на Biallelic LCA, RPE65.  Тя споделя, че днес е значим ден за общността свързана с ретината като цяло, тъй като това е първото лечение за форма на наследствена мутационна дистрофия на ретината. Предстои още работа преди това - потенциално успешно лечение да достигне до пациенти в Европа. Много от страните в Европа ще задействат Оценка на здравните технологии, свързани с продукта, за да оценят дали терапията е разходно-ефективна. Това най-вероятно ще отнеме време. Като организация, която представлява пациентите по цял свят с наследствена дегенеративна болест на ретината, Retina International призовава националните агенции да вземат предвид, че симптомите са дегенеративни. Това значи, че времето е критичен фактор, за да може пациентите да получат достъп до лечение, което би могло да промени техния живот и този на близките и семействата им.


За повече информация, моля свържете се с: avril.daly@retina-international.org  или влезте в www.retina-international.org.