Генна терапия постига устойчиви благоприятни резултати за лечение на LHON за период над 3 години

Леберовата наследствена оптична невропатия (LHON) е рядко и наследствено състояние на ретината, което възниква при митохондриите; „клетката“ не успява да произведе достатъчно енергия за поддържане на нормалната си активност. Тази липса може да доведе до дегенерация и смърт на ганглионните клетки на ретината (RGC), които са отговорни за предаването на визуална информация от очите до мозъка, така, че чрез изображения да се формира заобикалящата ни среда. Загубата на зрение поради LHON не причинява болка в очите, но е тревожно преживяване, тъй като централното зрение може да се влоши доста бързо, като остава само периферното.

Скорошни резултати от дългосрочно проучване за CLIN06 показва, че хората, които са получили инжекция с генна терапия GenSight Biologics: LUMEVOQ са постигнали устойчиви резултати по отношение както на ефективността, така и на безопасността при лечението на LHON за период от три години.

Общо 61 лица са били включени в CLIN06, като за две години след лечението, се наблюдава подобрение в коригираната зрителна острота (BCVA), а Три години след инжектирането, зрителната острота BCVA се е повишила до още по-високи нива. Тези доказателства показват, че подобряването на зрителната функция при хора, живеещи с LHON, се постига и се поддържа с единична доза до три години след лечението.

Според д-р Марк Л. Мостър, Neuro-Ophthalmology, Wills Eye Hospital, професор по неврология и офталмология в Университета Томас Джеферсън, Филаделфия, главен изследовател в изпитанията RESCUE, REVERSE и CLIN06. Тези резултати са добри за LHON и дават допълнителна надежда за подобряване на живота на пациентите с това заболяване.

По отношение на безопасността на лечението не са регистрирани сериозни нежелани ефекти сред пациентите, лекувани с LUMEVOQ. Освен това констатациите за безопасност на три години са в съответствие с предишни показания, което води до заключението, че LUMEVOQ се понася добре.

Резултатите от това дългосрочно проучване показват потенциала LUMEVOQ да се използва като терапия за LHON поради способността му да постига благоприятни резултати, които се поддържат и се понасят добре в рамките на три години чрез еднократно лечение интервенция.

 

Оригиналната статия прочетете тук