Първо лечение приложено на пациент във фаза 1 на изпитване при хороидеремия

Първи пациент е получил изследователска генна терапия в фаза 1 клинично проучване, проведено от 4D молекулярни терапевтици за лечение на хороидеремия.

Хороидеремията е рядко и наследствено заболяване на ретината (IRD), което се причинява от дегенерация на светлочувствителните фоторецепторни клетки в ретината и може да причини нощна слепота в ранните си стадии, когато клетките на фоторецепторите на пръчиците умират. С течение на времето зрителното поле се стеснява и прогресира до тунелно зрение и слепота, като обикновено се появява в късна зряла възраст. Като се има предвид, че понастоящем не съществува лечение за Choroideremia, това изследване показва много обещания за разработването на безопасна и ефективна терапия.

4D-110 е нова генна терапия, която е проектирана да осигури функционален CHM ген за заместване на дефектното или мутирало копие, причиняващо Choroideremia, и се доставя в ретината чрез интравитреална инжекция. Очаква се 15 пациенти, живеещи с Choroideremia, да бъдат включени в това проучване фаза 1, което ще оцени безопасността, поносимостта и биологичната активност на еднократната инжекция, както и промените във визуалната функция и дегенерацията на ретината.

Главният изследовател доктор Дейвид Бърч, коментира значението на това изследване, като заявява; „При липса на одобрени понастоящем терапии за пациенти, засегнати от Choroideremia, генната терапия представлява обещаващ терапевтичен подход“ и че 4D-110 „показва обещание за безопасно лечение на голям участък на ретината при широк кръг пациенти“.

 

Оригиналната статия от Retina International прочетете тук