Gyroscope Therapeutics получава от FDA Обозначение за GT005, генна терапия за суха форма на възрастова макулна дегенерация

Gyroscope Therapeutics Limited, компания с ретинална генна терапия в клинична фаза, обявява, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е предоставила обозначението Fast Track на GT005 за лечение на географска атрофия (GA). GT005 е изследвана еднократна AAV-базирана генна терапия, която се доставя под ретината и е предназначена да забави прогресията на GA, която може да доведе до слепота.

Обозначението Fast Track е дадено на GT005 за лечение на хора с GA, които имат специфични мутации в техния ген с комплементарен фактор I (CFI) и ниски нива на CFI протеин в кръвта. Тече записване във фаза II проучване EXPLORE за оценка на GT005 при група хора.

            Сухата AMD е диагноза, която променя живота и в момента няма одобрени от FDA лекарства за нея. Изследванията показват, че хората със суха AMD, които имат определени CFI мутации, които корелират с ниски нива на CFI в кръвта, имат по-висок риск от развитие на AMD.

В допълнение към EXPLORE, се планира да започне второ изпитване във Фаза II през 2020 г., което ще оцени GT005 при по-широка група хора с GA.

AMD е водеща причина за слепота, засягаща приблизително 196 милиона души в световен мащаб. AMD обикновено засяга хора на възраст над 50 години и причинява постепенна и трайна загуба на централното зрение, което се влошава с течение на времето. Няма одобрени лечения за суха форма на AMD, която е най-честата форма, засягаща приблизително 90% от хората с болестта. С напредването на сухото AMD това води до GA, необратима дегенерация на клетките на ретината. Тази загуба на зрение може да бъде опустошителна, да повлияе сериозно на ежедневието на човека, тъй като той губи способността да шофира, чете и дори да вижда лицата на близките си.

Изчислено е че близо 3,5 милиона души в Съединените щати и европейските страни от ЕС имат GA и че над 100 000 души с GA имат определени CFI мутации, които корелират с ниски нива на CFI в кръвта и по-висок риск от развитие на AMD.

Gyroscope Therapeutics е компания с ретинална генна терапия в клинична фаза, разработваща и предоставяща генна терапия отвъд рядкото заболяване за лечение на водеща причина за слепота, сухото AMD. Водещата изследвана генна терапия, GT005, е еднократна терапия, предоставяна под ретината. GT005 е проектиран да възстанови баланса в свръхактивна система на комплемента чрез увеличаване на производството на протеин на комплементарен фактор I. GT005 понастоящем се оценява във фаза I / II клинично изпитване, наречено FOCUS и във фаза II клинично изпитване, наречено EXPLORE.

 

Източник: gyroscopetx.com