Ново изследване разкрива възможностите на генната терапия за по-широк спектър от дегенеративни заболявания на ретината

Изследвания, публикувани в Nature Gene Therapy, показват как светлочувствителният протеин (MCO1 опсин) може да възстанови зрението при слепи мишки, когато е прикрепен към биполярни клетки на ретината с помощта на генна терапия. Изследването отваря полето за генна терапия за редица дегенеративни заболявания на ретината, при които фоторецепторите са повредени.

Опсините са протеини, които сигнализират на други клетки като част от поредица от сигнали, необходими за зрението. Редица често срещани очни заболявания - включително свързана с възрастта дегенерация на макулата и пигментен ретинит - увреждат фоторецепторите. Но докато те вече не могат да функционират напълно, други неврони на ретината, включително биполярни клетки, остават непокътнати. Изследователите са намерили начин биполярните клетки да поемат част от работата на повредените фоторецептори, така че когато към тези биополярни клетки се добави генът на MC01 опсин, чувствителността към светлина може да бъде възстановена.

Учените изследват ефикасността на доставката и анализират резултатите през първите 6 месеца след раждането при мишки. Те откриват, че лекуваните мишки са могли да изпълняват значително по-бързо стандартизирани визуални тестове, като навигация в лабиринти и откриване на промени в движението.

Към днешна дата генно-заместителната терапия е действала главно при заболявания, които оставят фоторецепторите непокътнати.

Новото изследване означава, че терапията с MC01 може да бъде изследвана за по-широк спектър от дегенеративни заболявания на ретината, без да е необходимо фоторецепторите да оцелеят. Изследователите предполагат, че в най-добрия случай терапията може да помогне на пациентите да постигнат зрение 20/60. Вероятно тя ще бъде ограничена до пациенти с тежко заболяване на ретината и по-нататъшни тестове ще изследват как биполярните клетки могат да бъдат използвани.

 

Източник: biopharma-reporter.com