SpliceBio обяви първи лекуван с генна терапия пациент с болестт на Stargardt
SpliceBio, пионер в справянето със заболявания, причинени от мутации в големи гени, обяви, че е дозирала първи пациент във фаза 1/2 на ASTRA – проучване на SB-007, двоен адено-асоцииран вирусен (AAV) вектор за лечение на болестта на Stargardt.
Болестта на Stargardt е най-честата форма на наследствена ювенилна дегенерация на макулата, засягаща приблизително 1 на 8 000 до 10 000 индивида