BlueRock Therapeutics съобщи, че първи пациент е получил новаторската терапия OpCT-001

Фармацевтичната компания Bayer и нейното дъщерно дружество BlueRock Therapeutics, специализирано в клетъчни терапии, обявиха, че първи пациент е бил лекуван с експериментално лечение в рамките на клиничното проучване CLARICO –фаза 1/2a на терапията OpCT-001. Това лечение представлява иновативен подход, базиран на специализирани клетки, получени от стволови клетки, с цел справяне с наследствени заболявания на ретината, които засягат светлочувствителните клетки в окото.

OpCT-001 е първата терапия от подобен тип, която достига до етап на клинични изпитвания при хора. Тя е насочена към заболявания като пигментен ретинит и дистрофия на конусчетата — форми на генетични разстройства, при които зрителните клетки в ретината дегенерират.

„Началото на проучването CLARICO е от ключово значение за програмата OpCT-001“, заяви д-р Амит Ракхит, директор по научното развитие и медицинските дейности в BlueRock. „Смятаме, че това лечение има огромен потенциал за възстановяване на зрението при хора с описаните заболявания и с нетърпение очакваме да проучим неговата безопасност и приложимост.“

CLARICO е проучване в две фази – първоначално ще се оценява безопасността чрез постепенно увеличаване на дозите, а във втората фаза ще се събират допълнителни данни и ще се проследява как терапията влияе върху зрението, визуалната функция и състоянието на трансплантираните клетки. Очаква се да бъдат включени около 54 възрастни участници, диагностицирани със заболявания, водещи до дегенерация на светлочувствителните клетки.

„Имаме за цел да променим възможностите за лечение при хора, които са на път да изгубят зрението си необратимо. Терапията OpCT-001 може да предостави шанс за възстановяване на зрителната способност чрез заместване на повредените клетки в ретината с нови, функциониращи“, казва Кристиан Ромел, заместник-председател и ръководител на изследователския отдел на Bayer. „Радваме се да обявим включването на първия пациент в CLARICO — първото клинично изпитване в тази област, базирано на този тип лечение.“

Посочените заболявания на ретината причиняват трайна загуба на зрение както при деца, така и при възрастни, тъй като увреждат структурата и функцията на светлочувствителните клетки. Понастоящем съществуват много ограничени възможности за лечение на тези състояния.

Важно е да се отбележи, че OpCT-001 все още е експериментално лечение — то не е официално одобрено от здравните органи, а неговата ефективност и безопасност все още се оценяват.

Относно клиничното проучване CLARICO

CLARICO е медицинско изследване в начален етап (Фаза 1/2a), което за пръв път се провежда при хора. То включва няколко болници и се провежда на два етапа, с основна цел да се оцени безопасността, поносимостта и ефектът от експерименталната терапия OpCT-001 върху зрението на около 54 възрастни пациенти с наследствени очни заболявания, които засягат светлочувствителните клетки в ретината.

• Фаза 1 се фокусира върху безопасността и използва подход с постепенно увеличаване на дозата. Включени са 4 нива на дозиране, прилагани в 4 групи. Приблизително 12 до 24 души със сериозно зрително увреждане (законно слепи) ще получат терапията, като всяка група ще включва между 3 и 6 участници.
• Фаза 2 ще включва до 15 участници, разделени в две нови групи. Те ще получат две различни дози на терапията, избрани въз основа на резултатите от първия етап. Участниците ще бъдат разпределени на случаен принцип в една от двете групи.
• За да се гарантира обективност, участниците във Фаза 2, както и медицинският персонал извън хирургичния екип, няма да знаят каква точно доза получава всеки пациент — метод, известен като маскиране.

Източник: bluerocktx.com