Слепи пациенти с надежди, че експеримент за редактиране на ген ще възстанови зрението им

54-годишната Карлен Найт е един от първите пациенти в забележително проучване, предназначено да се опита да възстанови зрението при хора, които имат рядко генетично заболяване, което причинява слепота. Карлин Найт би искала да прави неща, които повечето хора приемат за даденост, като четене на книги, каране на кола, каране на колело

Прочетете повече

Генна терапия показва обещаващи резултати за пациенти с детска слепота

Според първоначалните данни от клинично изпитване, ръководено от изследователи, нова генна терапия за една от най-често срещаните форми на вродена слепота е безопасна и подобрява зрението на пациентите. Новото проучване е ръководено от изследователи от очния Институт Scheie в Медицинското училище в Перелман към университета в Пенсилвания.

Прочетете повече

ЕК предоставя наименование Ocugen Orphan на кандидат за генна терапия OCU400

GLOBE NEWSWIRE – Ocugen, биофармацевтична компания обяви, че по препоръка на Европейската агенция по лекарствата (EMA) Европейската комисия е предоставила наименованието на лекарство-сирак за OCU400 (AAV5-hNR2E3), за лечение както на пигментен ретинит (RP), така и на вродена амавроза на Leber(LCA).

Прочетете повече

„Това ми даде нов живот“

Лий Морис описва какво означава за него да стане един от първите пациенти в Обединеното кралство, получил лечение с Luxturna, финансирано от NHS.
Страдам от пигментен ретинит, откакто съм роден

Прочетете повече

Инжектирането на генна терапия в едното око подобрява зрението и в двете

Инжектирането с генна терапия в едното око на човек, страдащ от LHON, най-честата причина за митохондриална слепота, значително подобрява зрението и на двете очи, установиха учени

Прочетете повече

Текущи клинични изпитвания за редки очни заболявания в експертните центрове, членове на ERN-EYE

Уебсайтът на Европейската Референтна Мрежа по редки Очни Болести ERN-EYE, актуализира списъка на клиничните изпитвания, които се провеждат в клиниките част от глобалната мрежа. Сега има 124 клинични изпитвания, идентифицирани в 19 категории

Прочетете повече

Лечението с CRISPR се вкарва директно в тялото за първи път

Човек с генетично заболяване, което причинява слепота, стана първият, който получи CRISPR – Cas9 генна терапия, приложена директно в тялото му.
Лечението е част от клинично проучване за тестване на способността на техниките за редактиране на гени CRISPR – Cas9 за премахване на мутации

Прочетете повече

Генна терапия постига устойчиви резултати за лечение на LHON

Леберовата наследствена оптична невропатия (LHON) е рядко и наследствено състояние на ретината, което възниква при митохондриите; „клетката“ не успява да произведе достатъчно енергия за поддържане на нормалната си активност

Прочетете повече

Нов базиран на CRISPR метод за вродена амавроза на Leber

Експериментална CRISPR-базирана терапия, чрез директно инжектиране под ретината, потенциално може да възстанови зрението чрез елиминиране на генетичната промяна във фоторецепторните клетки, която причинява вродена амавроза на Leber

Прочетете повече

Нови хоризонти за лечение на наследствени заболявания на ретината

Генната терапия предлага възможността за излекуване на заболявания като пигментен ретинит. Положителните резултати, които доведоха до одобрението на Luxturna от американската администрация по храните и лекарствата (FDA) за лечение на вродена амавроза на Leber

Прочетете повече