Актуализация на проучване Illuminate на Sepofarsen, ФАЗА 2/3 при пациенти с LCA10
При анализ на проучването Illuminate, не е наблюдавана полза в нито една от двете кохорти на лечение със sepofarsen, спрямо фалшиво лекуваната контролна група.
Какво е LCA10?
Вродената амавроза на Leber (LCA) е най-честата генетична причина за детска слепота и засяга около 15 000 пациенти в западния свят, като за повечето от тях в момента няма