Неврони, унищожени от невродегенеративни заболявания, могат да бъдат регенерирани

Скорошно проучване, публикувано в Stem Cell Reports, предполага, че обещаващо решение за лечение на невродегенеративни заболявания може да се крие във възобновяем, конструиран клетъчен продукт.
Заболявания, като болестта на Паркинсон, амиотрофична латерална склероза (ALS) и пигментен ретинит, се характеризират с прогресивна загуба на неврони.

Прочетете повече

Atsena получава разрешение за стартиране на клинично изпитване на генна терапия за XLRS

Atsena Therapeutics, компания, разработваща генни терапии за наследствени заболявания на ретината (НДР), получи разрешение от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) да започне фаза 1/2 клинично изпитване на генна терапия, ATSN-201. Клиничното проучване The Lighthouse Study ще оцени ATSN-201 при мъже на възраст от 6 до 65 години

Прочетете повече

Bionic Sight докладва за значителни подобрения на зрението при пациенти с пигментен ретинит

Всички 12 пациенти, участващи във фаза 1/2 клинично изпитване с повишаване на дозата за нововъзникващото оптогенно лечение на Bionic Sight, са показали значителни подобрения на зрението. Субектите, които са получили най-високата доза от терапията, са имали най-голямо възстановяване на зрението. Изпитването, което започна през март 2020 г., продължава в Лонг Айлънд.

Прочетете повече

OCUGEN обявява включването на педиатрични пациенти в клиничното изпитване OCU400 фаза 1/2

Ocugen, биотехнологична компания, фокусирана върху откриването, разработването и комерсиализирането на нови генни и клетъчни терапии, обяви, че FDA е одобрила включването на педиатрични пациенти в текущото изпитване OCU400 фаза 1/2.
„Това одобрение ни приближава една стъпка по-близо в усилията ни да представим на пазара OCU400, нова генно-агностична модификаторна генна терапия

Прочетете повече

Подобрения на зрението при пациенти с пигментен ретинит във фаза 2B на оптогенната терапия на Nanoscope

Повечето участници с напреднал пигментен ретинит в изпитването са имали подобрена навигация и/или разпознаване на обекти при условия на намалено осветление.

Nanoscope Therapeutics съобщи, че 16 от 18 пациенти с напреднала загуба на зрение причинено от пигментен ретинит (RP) в клиничното изпитване RESTORE Phase 2b са успели да завършат по-добре поне един от два теста при ниска осветеност

Прочетете повече

В ход е новаторско клинично изпитване за подобряване на зрението при хора с напреднал пигментен ретинит

Accelagen В сътрудничество с базираната в САЩ Kiora Pharmaceuticalsи Кралската болница в Аделаида, с гордост съобщават, че е започнало дозирането във фаза 1 на изпитване при хора за KIO-301. Това изпитване представлява забележително развитие в лечението на хора с рядкото наследствено заболяване, пигментен ретинит (RP), за което в момента няма одобрено лечение.

Прочетете повече

FDA дава обозначение за лекарство сирак на ADX-2191 за пигментен ретинит

Терапията EA-2353, предназначена за лечение на пигментен ретинит получи обозначение fast track от Американската агенция по храните и лекарствата (FDA), според съобщение за пресата от Endogena Therapeutics.
Генно-независимият подход на компанията активира ендогенни стволови и прогениторни клетки на ретината, които се превръщат във фоторецептори

Прочетете повече

Пет изпитвания на генни терапии, които да следите през първата половина на 2023г.

След още една бурна година в развитието на генните терапии, всички погледи са насочени към пет основни тестови показания, определени за първата половина на 2023 г. Клиничните проучвания са насочени към редки кръвни заболявания, наследствени заболявания на ретината и метастатичен меланом – всяко от които поставя различни предизвикателства при дизайна на изпитването.

Прочетете повече

OCUGEN актуализира клиничното изпитване на OCU400 фаза 1/2

Ocugen, биотехнологична компания, обяви, че Съветът за безопасност и наблюдение на данните (DSMB), наскоро е одобрил висока доза като максимално допустима (MTD) във фазата на повишаване на дозата на OCU400.
„DSMB препоръчва напредване към дозиране на следващи субекти с генни мутации NR2E3 и RHO, свързани с пигментен ретинит (ПР) и генни мутации CEP290

Прочетете повече