Компанията Zhongmou Therapeutics обяви първи резултати от клинично изпитване при хора на своята оптогенна терапия, предназначена за пациенти с напреднал пигментен ретинит. Това е тежко заболяване на ретината, при което стандартните генно-специфични терапии често не дават резултат.
В ранната фаза I на проучването MOON, представено на Конгреса за напреднали терапии
Компанията Nacuity Pharmaceuticals, която разработва нови терапии за очни заболявания, обяви положителни резултати от клинично изпитване на лекарството NPI-001. То е предназначено за лечение на пациенти с пигментен ретинит, свързан със синдрома на Usher.
„Данните потвърждават, че NPI-001 може да забави загубата на светлочувствителни клетки в окото при
Компанията Beacon Therapeutics обяви обнадеждаващи данни от две клинични проучвания във фаза 2 – DAWN и SKYLINE. И двете изследват експериментална генна терапия, наречена laru-zova, при пациенти с наследствено заболяване на ретината, известно като X-свързан пигментен ретинит. Това състояние засяга предимно мъже и често води до прогресивна загуба на зрението.
Read MorejCyte Inc. обяви, че първи пациенти са включени и лекувани в проучването JC02-88, оценяващо безопасността и ефикасността на jCell (famzeretcel) за лечение на пигментен ретинит (RP). Дозата jCell, изследвана в това проучване, е приблизително с 50% по-висока от най-високата доза, прилагана в предишните клинични проучвания на jCyte.
Пигментния ретинит е рядко
Изследователи от Nanoscope Therapeutics обявиха публикуването на статията „Синтетичен опсин възстановява зрението при пациенти с тежка дегенерация на ретината“ в престижното списание Molecular Therapy, издавано от Американското дружество по генна и клетъчна терапия. Този научен труд представлява значим пробив в мутационно-независимата оптогенна монотерапия
Read MoreeyeDNA Therapeutics обяви, че е получила обозначение за рядко педиатрично заболяване (RPDD) от FDA за HORA-PDE6b, тяхната генна терапия за пациенти с наследствена дистрофия на ретината (НДР), причинена от мутации на гена PDE6b.
Пигментен ретинит, причинен от PDE6b (PDE6b RP) е рядка наследствена дистрофия на ретината, която засяга около 3000 индивида
Ново проучване разкрива потенциала на две съединения за лечение на пигментен ретинит. Съединенията, идентифицирани чрез виртуален скрининг, показват обещаващи резултати при стабилизиране на протеина родопсин и предотвратяване на дегенерацията на ретината в животински модели. Откритието, публикувано в списание PLOS Biology, е ръководено от Беата Ястржебска
Read MoreПървоначалните симптоми най-често включват нощна слепота и затруднения при виждане в слабо осветени условия. С напредването на заболяването, пациентите започват да губят периферното си зрение, което води до така нареченото „тунелно зрение“. Това е хронично заболяване, което се развива постепенно и може значително да влоши качеството на живот.
Read MoreNacuity Pharmaceuticals,, биофармацевтична компания, разработваща терапии за пигментен ретинит, катаракта и други заболявания, причинени от оксидативен стрес, обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е предоставила обозначение Fast Track на таблетки NPI-001 (N-ацетилцистеин амид), патентована терапия на Nacuity за лечение на пациенти с пигментен ретинит (RP).
Read More
