Nanoscope дозира първи пациент във фаза 2 клинично изпитване на оптогенна терапия за болестта на Stargardt

Nanoscope Therapeutics, биотехнологична компания, разработваща генни терапии за дегенеративни заболявания на ретината, е дозирала първия участник във фаза 2 клинично изпитване STARLIGHT на своята оптогенна терапия за хора с напреднала болест на Stargardt.
Компанията също така е завършила записването във фаза 2b клинично изпитване RESTORE на своята оптогенна терапия

Прочетете повече

Пробив при слепотата

„РЕВОЛЮЦИОННИ“ генни терапии, разработени от фирма в Обединеното кралство, могат да обърнат прогресивната загуба на зрението, причинена от наследствено очно заболяване, предотвратявайки слепотата.
MeiraGTx е базирана в Лондон компания, която използва генна терапия за „връщане на часовника назад“ при сериозни заболявания. Изпълнителният директор на MeiraGTx д-р Занди Форбс

Прочетете повече

Малки генни фрагменти са разкрити като ключови играчи в развитието на ретината и зрението

Констатациите могат да доведат до ново разбиране на необяснимите причини за наследствени заболявания на ретината.

Изследователи от Центъра за геномна регулация (CRG) в Барселона разкриват, че Srrm3 е главен регулаторен ген, който е от решаващо значение за развитието на фоторецепторите, клетки в ретината, които улавят и обработват светлината, изпращат сигнали до мозъка

Прочетете повече

Клинични предизвикателства: Генно заместващи терапии за наследствени заболявания на ретината

Наследствените болести на ретината (IRDs) са група от генетични заболявания, които водят до сериозно зрително увреждане или слепота и отдавна се считат за нелечими.
Напредъкът в изследванията през последните 20 години позволи идентифицирането на повече от 260 генетични мутации, свързани с IRDs, и са в ход проучвания на множество генно-заместващи терапии

Прочетете повече

Endogena стартира клинично изпитване на терапия със стволови клетки при пациенти с пигментен ретинит

Endogena Therapeutics е дозирала първия пациент в своето клинично изпитване фаза 1/2 за E-2353, малка молекула, предназначена да активира пасивни стволови клетки на ретината в очите на пациенти с пигментен ретинит (RP), за да произведе фоторецептори, клетките на ретината, които правят зрението възможно, но дегенерират при RP. Ендогенните стволови клетки мигрират към ретината

Прочетете повече

Пигментният ретинит води до по-голямо емоционално въздействие в сравнение с други състояния на загуба на зрение

Според проучване, колкото и да са ограничени възможностите за успешно лечение на заболяването, голяма част от пациентите с пигментен ретинит (RP) не преследват интервенции, които могат да променят хода на заболяването.
След преглед на литературата отнасяща се до пигментния ретинит и провеждане на качествени изследвания от клиницисти, лекуващи тези състояния, автори

Прочетете повече

Нова надежда за терапия срещу пигментен ретинит

Екип, ръководен от UNIGE, идентифицира молекулен механизъм, който причинява дегенерация на фоторецепторните клетки в очите, което може да доведе до слепота.
Пигментният ретинит е най-често срещаното наследствено заболяване на ретината при хората, с разпространение от един на всеки 4000 души по света. Той се характеризира с прогресивна загуба на зрението,

Прочетете повече

Генна терапия, подобрява зрението при X-свързан пигментен ретинит в проучване фаза 1/2

Botaretigene sparoparvovec, изследвана генна терапия, е безопасна и подобрява зрението при субекти с X-свързан пигментен ретинит с болестотворни варианти в RPGR гена, според съобщение за пресата от MeiraGTx.
Основните данни от клиничното проучване фаза 1/2 MGT009 установяват, че Botaretigene sparoparvovec, известна преди като AAV-RPGR, като цяло е безопасна и се понася добре

Прочетете повече

д-р Nirenberg получава награда Bressler 2022г. за изключителния си принос към напредъка на науката за зрението

„Lighthouse Guild се ангажира да подобри живота на хора със или изложени на риск от загуба на зрение. Вярваме, че е важно да признаем публично учените, които търсят и намират начини да разберат зрителните механизми и да възстановят зрението“, казва д-р Калвин Робъртс, президент и главен изпълнителен директор на Lighthouse Guild, в съобщение на компанията.

Прочетете повече