REPISTAT е нова молекула, способна да забави прогресията на пигментния ретинит, генетично очно заболяване, което може да доведе до пълна слепота с напредването на годините. Откритието е направено в проучване, Насочено към откриване на подходящи методи за подпомагане на оцеляването на конусчевите фоторецептори при наследствени заболявания на ретината.
Read MoreLaru-zova демонстрира положителен профил на безопасност и ефикасност за подобряване на зрителната острота при ниска яркост за пациенти с X-свързан пигментен ретинит, според презентация на срещата FLORetina-ICOOR.
„Данните показват обещаващи подобрения в зрителната острота при ниска осветеност и могат да предложат модификация на патологията на основното заболяване“
Nanoscope Therapeutics, биотехнологична компания разработваща генни терапии за наследствени заболявания на ретината (НДР) и географска атрофия (напреднала форма на макулна дегенерация), обяви, че е лицензирала технологията CatCh на Max Planck Innovation.
Въз основа на изследванията на Института по биофизика Макс Планк и пионерската работа на проф. Ернст Бамберг в областта на оптогенетиката
AAVantgarde Bio дозира първи пациент в клиничното си изпитване LUCE-1 фаза 1/2, оценяващо AAVB-081, генна терапия, разработвана за лечение на пигментен ретинит, свързан със синдром на Usher тип 1B (USH1B).
AAVB-081 е двоен хибриден продукт, състоящ се от два AAV8 вектора, който е предназначен да осигури функционално копие на гена, отговорен за заболяването.
Възстановяващата зрението генна терапия на Spark Therapeutics получи през 2017г. одобрение за пускане на пазара, превръщайки се в първата генна терапия, получила регулаторно одобрение за наследствено очно заболяване.
Известна като LUXTURNA (voretigene neparvovec), генната терапия възстанови зрението в клинично изпитване при хора на възраст между 4 и 44 години с вродена амавроза на Leber
Пигментният ретинит (RP) е група от наследствени очни заболявания, характеризиращи се с прогресивна дегенерация на ретината, водеща до постепенна загуба на зрението и, потенциално, слепота. RP обикновено се проявява с нощна слепота, последвана от постепенно стесняване на зрителното поле, известно като тунелно зрение, и евентуална загуба на централно зрение.
Read MoreBeacon Therapeutics, компания за генни терапии, дозира първия пациент в клиничното си изпитване фаза 2/3 VISTA за AGTC-501, генна терапия за X-свързан пигментен ретинит (XLRP), причинен от мутации в гена RPGR. VISTA ще запише 75 мъже на възраст между 12 и 50 години в центрове в САЩ, с допълнителни места, които се очаква да бъдат отворени в други страни.
Read MoreДисулфирам (известен още като Antabuse), лекарство, одобрено от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) за възпиране на консумацията на алкохол, преминава в клинично изпитване за потенциално подобряване на зрението при хора с пигментен ретинит (RP).
Плацебо-контролирано клинично изпитване с 30 участници, фаза 1, ще се проведе в Университета на Вашингтон
Atsena Therapeutics, компания, разработваща иновативни генни терапии за наследствени заболявания на ретината, докладва за структурни и функционални подобрения на зрението при пациенти, получаващи ниска доза от генната терапия на компанията, в клиничното изпитване LIGHTHOUSE фаза ½ за X-свързана ретиношиза (XLRS). Известно като ATSN-201, нововъзникващото лечение се понася добре и от тримата пациенти
Read More
