AAVantgarde Bio дозира първи пациент в клиничното си изпитване LUCE-1 фаза 1/2, оценяващо AAVB-081, генна терапия, разработвана за лечение на пигментен ретинит, свързан със синдром на Usher тип 1B (USH1B).
AAVB-081 е двоен хибриден продукт, състоящ се от два AAV8 вектора, който е предназначен да осигури функционално копие на гена, отговорен за заболяването.
Възстановяващата зрението генна терапия на Spark Therapeutics получи през 2017г. одобрение за пускане на пазара, превръщайки се в първата генна терапия, получила регулаторно одобрение за наследствено очно заболяване.
Известна като LUXTURNA (voretigene neparvovec), генната терапия възстанови зрението в клинично изпитване при хора на възраст между 4 и 44 години с вродена амавроза на Leber
Пигментният ретинит (RP) е група от наследствени очни заболявания, характеризиращи се с прогресивна дегенерация на ретината, водеща до постепенна загуба на зрението и, потенциално, слепота. RP обикновено се проявява с нощна слепота, последвана от постепенно стесняване на зрителното поле, известно като тунелно зрение, и евентуална загуба на централно зрение.
Read MoreBeacon Therapeutics, компания за генни терапии, дозира първия пациент в клиничното си изпитване фаза 2/3 VISTA за AGTC-501, генна терапия за X-свързан пигментен ретинит (XLRP), причинен от мутации в гена RPGR. VISTA ще запише 75 мъже на възраст между 12 и 50 години в центрове в САЩ, с допълнителни места, които се очаква да бъдат отворени в други страни.
Read MoreДисулфирам (известен още като Antabuse), лекарство, одобрено от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) за възпиране на консумацията на алкохол, преминава в клинично изпитване за потенциално подобряване на зрението при хора с пигментен ретинит (RP).
Плацебо-контролирано клинично изпитване с 30 участници, фаза 1, ще се проведе в Университета на Вашингтон
Atsena Therapeutics, компания, разработваща иновативни генни терапии за наследствени заболявания на ретината, докладва за структурни и функционални подобрения на зрението при пациенти, получаващи ниска доза от генната терапия на компанията, в клиничното изпитване LIGHTHOUSE фаза ½ за X-свързана ретиношиза (XLRS). Известно като ATSN-201, нововъзникващото лечение се понася добре и от тримата пациенти
Read MoreУниверситетът Джон Хопкинс (JHU) стартира фаза 3 клинично изпитване на N-ацетилцистеин (NAC) за лечение на пигментен ретинит (RP). Известно като NAC Attack, 45-месечното проучване включва приблизително 438 пациенти на 30 места в САЩ, Канада, Мексико и Европа. Участниците в проучването ще бъдат разпределени на случаен принцип, в две групи: с лечение или плацебо.
Read MoreViGeneron GmbH, компания разработваща генни терапии в Мюнхен, Германия, е дозирала първи пациент в своето клинично изпитване – Фаза 1b, на генна терапия за хора с пигментен ретинит (RP), причинен от мутации в гена CNGA1. Изпитването с шест пациенти се провежда в университета в Тюбинген, Германия.
CNGA1 играе критична роля във фототрансдукцията
Биотехнологичната компания Ocugen обяви, че Администрацията по храните и лекарствата на САЩ е предоставила разрешение за стартиране на фаза 3 на клиничното изпитване liMeliGhT за OCU400, генно-агностичната, модифицираща генна терапия на компанията, която се разработва за хора с пигментен ретинит. Изпитването ще включва приблизително 150 участници на 15 места в САЩ.
Read More
