Клинични предизвикателства: Генно заместващи терапии за наследствени заболявания на ретината

Наследствените болести на ретината (IRDs) са група от генетични заболявания, които водят до сериозно зрително увреждане или слепота и отдавна се считат за нелечими.
Напредъкът в изследванията през последните 20 години позволи идентифицирането на повече от 260 генетични мутации, свързани с IRDs, и са в ход проучвания на множество генно-заместващи терапии

Прочетете повече

Endogena стартира клинично изпитване на терапия със стволови клетки при пациенти с пигментен ретинит

Endogena Therapeutics е дозирала първия пациент в своето клинично изпитване фаза 1/2 за E-2353, малка молекула, предназначена да активира пасивни стволови клетки на ретината в очите на пациенти с пигментен ретинит (RP), за да произведе фоторецептори, клетките на ретината, които правят зрението възможно, но дегенерират при RP. Ендогенните стволови клетки мигрират към ретината

Прочетете повече

Пигментният ретинит води до по-голямо емоционално въздействие в сравнение с други състояния на загуба на зрение

Според проучване, колкото и да са ограничени възможностите за успешно лечение на заболяването, голяма част от пациентите с пигментен ретинит (RP) не преследват интервенции, които могат да променят хода на заболяването.
След преглед на литературата отнасяща се до пигментния ретинит и провеждане на качествени изследвания от клиницисти, лекуващи тези състояния, автори

Прочетете повече

Нова надежда за терапия срещу пигментен ретинит

Екип, ръководен от UNIGE, идентифицира молекулен механизъм, който причинява дегенерация на фоторецепторните клетки в очите, което може да доведе до слепота.
Пигментният ретинит е най-често срещаното наследствено заболяване на ретината при хората, с разпространение от един на всеки 4000 души по света. Той се характеризира с прогресивна загуба на зрението,

Прочетете повече

Генна терапия, подобрява зрението при X-свързан пигментен ретинит в проучване фаза 1/2

Botaretigene sparoparvovec, изследвана генна терапия, е безопасна и подобрява зрението при субекти с X-свързан пигментен ретинит с болестотворни варианти в RPGR гена, според съобщение за пресата от MeiraGTx.
Основните данни от клиничното проучване фаза 1/2 MGT009 установяват, че Botaretigene sparoparvovec, известна преди като AAV-RPGR, като цяло е безопасна и се понася добре

Прочетете повече

д-р Nirenberg получава награда Bressler 2022г. за изключителния си принос към напредъка на науката за зрението

„Lighthouse Guild се ангажира да подобри живота на хора със или изложени на риск от загуба на зрение. Вярваме, че е важно да признаем публично учените, които търсят и намират начини да разберат зрителните механизми и да възстановят зрението“, казва д-р Калвин Робъртс, президент и главен изпълнителен директор на Lighthouse Guild, в съобщение на компанията.

Прочетете повече

Проучване за повишаване на дозата на EA-2353 при пациенти с пигментен ретинит

Стартира отворено проучване на Endogena Therapeutics, Inc с нарастващи дози за оценка на безопасността, поносимостта и ефикасността на EA-2353 при пациенти с RP.
Ще има 4 кохорти, като във всяка от първите три групи ще бъдат лекувани 3 субекта с 4 седмични инжекции на EA-2353. Интравитреалните инжекции (IVT) ще се прилагат в едното око на субекта, което се определя като око

Прочетете повече

MeiraGTx представя клинични данни за Botaretigene Sparoparvovec за лечение на X-свързан пигментен ретинит на годишната среща ARVO 2022

MeiraGTx обяви, че допълнителни клинични данни от фаза 1/2 изпитване на botaretigene sparoparvovec за лечение на x-свързан пигментен ретинит (XLRP) са представени на годишната среща на Асоциацията за изследвания в областта на зрението и офталмологията (ARVO) 2022 в Денвър, Колорадо от професор Michel Michaelides професор по офталмология, UCL институт по офталмология

Прочетете повече

Ocugen обявява първия пациент, дозиран във фаза 1/2 клинично изпитване на генна терапия OCU400 за лечение на наследствена дегенерация на ретината

Ocugen Inc. обяви, че първият пациент е бил дозиран във фаза 1/2 клинично изпитване (NCT05203939) на OCU400, кандидат за генна терапия с модификатор за лечение на пигментен ретинит (RP), предизвикан от мутации в ядрените рецептори(NR2E3) и гени на родопсин (RHO).
Според д-р Шанкар Мусунури, главен изпълнителен директор, председател на борда и съосновател на Ocugen

Прочетете повече