Coave Therapeutics, френска биотехнологична компания, обяви, че нейната генна терапия за хора с пигментен ретинит, причинен от мутации в гена PDE6B, подобрява зрителната функция на 12-ия месец при дозирането на подгрупа от шест пациенти с по-слабо напреднало заболяване, във Фаза 1/2 на клиничното изпитване.
Компанията съобщава, че резултатите подкрепят подготовката за регистрационно изпитване за генната терапия PDE6B, като при успех ще бъде поискано одобрение за пускане на пазара от регулаторните органи, Европейската агенция по лекарствата и/или Администрацията по храните и лекарствата на САЩ.
Изследователите са получили одобрение от регулаторните органи за дозиране на шест допълнителни пациенти в настоящото клинично изпитване, на възраст от 13 до 25 години с по-малко напреднало заболяване.
Докладваните подобрения на подгрупата в изпитването отчитат положителни резултати при: зрителната острота (BCVA); зрителните полета; микропериметрията, която измерва чувствителността в централната ретина; чувствителността на полето (FST), която измерва общата чувствителност на ретината; и способността за навигация при мобилност.
Две нива на дозиране на генната терапия са оценени във фаза 1/2 на клиничното изпитване, като е лекувано само по-зле виждащото око. Пациентите с подобрена зрителна функция са получили по-висока доза. Генната терапия CTx-PDE6B се прилага чрез инжекция под ретината, като се използва създаден от човека адено-асоцииран вирус (AAV), за да достави копия на здрави PDE6B гени до фоторецепторите в ретината. Източник: fightingblindness.org
