Ново проучване разкрива потенциала на две съединения за лечение на пигментен ретинит. Съединенията, идентифицирани чрез виртуален скрининг, показват обещаващи резултати при стабилизиране на протеина родопсин и предотвратяване на дегенерацията на ретината в животински модели. Откритието, публикувано в списание PLOS Biology, е ръководено от Беата Ястржебска от университета Case Western Reserve, САЩ, и нейния екип.
Пигментен ретинит може да възникне, когато генетични мутации причинят неправилно нагъване на протеина родопсин, причинявайки смърт на клетки в ретината и прогресивна загуба на зрение. Приблизително 100 000 души в Съединените щати са засегнати от това състояние, което създава спешна нужда от откриване на лечение, за коригиране на неправилното нагъване на родопсина. Съществуващите експериментални терапии често разчитат на ретиноидни съединения, като синтетични производни на витамин А. Но тези лечения са силно чувствителни към светлина и могат да бъдат токсични, което ограничава ефективността и безопасността им.
В новото проучване изследователите използват виртуален скрининг, за да търсят нови молекули, които да свързват и стабилизират структурата на родопсина, за да подобрят неговото движение през клетката. Идентифицирани са две неретиноидни съединения, които отговарят на тези критерии и имат способността да преминават кръвно-мозъчната и кръвно-ретиналната бариери.
Екипът тества съединенията в лаборатория и показва, че те подобряват експресията на родопсина в клетъчната повърхност в 36 от 123 генетични подтипа на пигментния ретинит, включително най-често срещаните.
„Важно е, че лечението с двете съединения подобрява цялостното здраве и функция на ретината при мишки чрез удължаване на оцеляването на техните фоторецептори“, казват авторите. Те обаче отбелязват, че са необходими допълнителни изследвания на съединенията, преди да се тестват при хора.
Авторите добавят: „Наследствените мутации в гена на родопсина причиняват пигментен ретинит, прогресивно и понастоящем нелечимо ослепяващо заболяване. Това проучване идентифицира малки молекули, които потискат патогенните ефекти на различни мутации на родопсина и забавят смъртта на фоторецепторните клетки в миши модели с RP, предлагайки потенциален нов терапевтичен подход за предотвратяване на загубата на зрение.
Източник: scitechdaily.com
