GLOBE NEWSWIRE – Ocugen, биофармацевтична компания, фокусирана върху откриването, разработването и пускането на пазара на генни терапии за лечение на слепота и разработване на ваксина срещу COVID-19, обяви, че по препоръка на Европейската агенция по лекарствата (EMA) Европейската комисия е предоставила наименованието на лекарство-сирак за OCU400 (AAV5-hNR2E3), за лечение както на пигментен ретинит (RP), така и на вродена амавроза на Leber(LCA).
Разпространението на RP в Европа се изчислява на приблизително 165 000 пациенти, а засегнатите с LCA са приблизително 40 000 души. В световен мащаб броят на хората, страдащи от RP и LCA, се оценява съответно на около 2,0 милиона и 0,2 милиона.
„Ние вярваме, че предоставянето на това наименование от Европейската комисия потвърждава потенциала на нашата платформа за генна терапия за лечение на много наследствени заболявания на ретината (IRD). IRDs, свързани с RP и LCA заболявания, са причинени от мутации в над 175 гена и е непрактично да се разработват терапии, които са специфични за всеки ген. OCU400 има забележителния потенциал да се насочи към значителен брой пациенти в световен мащаб, които имат нужда от лечение на тези заболявания на слепотата и ние работим усърдно, за да преместим тази програма в клиника „, казва д-р. Шанкар Мусунури, председател на борда, главен изпълнителен директор и съосновател на Ocugen.
“ RP и LCA са хронично инвалидизиращи групи IRD, характеризиращи се с тежко увреждане на зрителните функции, започващи още от ранна детска възраст, прогресиращи през нощна слепота и тунелно зрение и в крайна сметка причиняващи пълна слепота още в средата на 40-те години на пациента. Съществуващата одобрена терапия засяга само малък процент от тази популация, има неудовлетворена нужда от нови възможности за лечение, насочени към по-широк кръг от пациенти с IRD, „казва д-р Мохамед Генеад, изпълняващ длъжността главен медицински директор на Ocugen.
Ядрените хормонални рецептори като NR2E3 са важни модулатори За развитието на ретината и функционират като „главни гени“ в нея. NR2E3 се доставя до целевите клетки в ретината, използвайки адено-асоцииран вирусен (AAV) вектор. Предклиничните резултати, публикувани в Nature Gene Therapy, демонстрират силата на генната терапия за постигане на широкоспектърни терапевтични ползи в ранните и напредналите стадии на RP, включително спасяване на зрението в ранните и напреднали стадии.
Пигментният ретинит е клинично и генетично хетерогенна група IRD, характеризираща се с проява на нощна слепота и прогресивна загуба на зрителното поле. Разпространението му е 1 на 3000 до 1 на 5000. Над 150 генни мутации са свързани с RP и този брой представлява само 60% от RP популацията. Останалите 40% от пациентите с RP не могат да бъдат генетично диагностицирани, което затруднява разработването на индивидуални лечения.
Вродената амавроза на Leber е семейство дистрофии на ретината, което води до тежка загуба на зрение в ранна възраст. При пациентите се срещат обикновено нистагъм, мудни или почти липсващи зенични отговори, силно намалена зрителна острота, фотофобия и висока хиперметропия. Това е най-тежката дистрофия на ретината, причиняваща слепота на възраст до 1 година. Тя е генетично хетерогенна рецесивна болест, засягаща 1 на 30 000 до 1 на 81 000 пациенти. Мутациите в един от повече от две дузини гени могат да причинят LCA.
OCU400 е първата програма с която Ocugen напредва въз основа на своята платформа за генна терапия, разработена от д-р Неена Хайдер, доцент по офталмология в Харвардското медицинско училище и асоцииран учен в Института за очни изследвания Schepens (SERI) в Масачузетс. Ocugen получава ексклузивен световен лиценз от SERI за разработване и комерсиализиране на офталмологични продукти, базирани на определени гени на ядрен хормонален рецептор, включително NR2E3. Състои се от функционално копие на гена на ядрения хормон рецептор NR2E3, OCU400 се доставя до целевите клетки в ретината, използвайки AAV вектор. Като мощен модифициращ ген, експресията на NR2E3 в ретината може да помогне за потенциално спасяване на фоторецепторите от дегенерация.
Ocugen, Inc. е биофармацевтична компания, фокусирана върху откриването, разработването и пускането на пазара на генни терапии за лечение на заболявания на слепотата и разработване на ваксина срещу COVID-19. Платформата за генна терапия има потенциала да лекува множество заболявания на ретината с едно лекарство – „едно към много“, а новият кандидат за биологичен продукт има за цел да предложи по-добра терапия на пациенти с недостатъчно подхранени заболявания, като влажна форма на макулна дегенерация, свързана с възрастта, оток и диабетна ретинопатия.
Източник: firstwordpharma.com
