Информираме ви, че Европейската агенция по лекарствата (EMA) предостави назначения за приоритетни лекарства (PRIME) и лекарства за напреднала терапия (ATMP) на нова генна терапия за лечение на X-свързан пигментен ретинит.
MeiraGTx и Janssen Pharmaceuticals си сътрудничат за разработване на адено-асоциираната (AAV) -RPGR генна терапия, която насочва и поправя мутациите в RPGR гена за подобряване и поддържане на зрението.
X-свързаният пигментен ретинит причинява бърза загуба на зрението и слепота и няма налични одобрени лечения. Тези обозначения ще помогнат за ускоряване на клиничното развитие на тази AAV-RPGR генна терапия и ще осигурят дългоочакваното лечение за хора, живеещи с пигментен ретинит, свързан с X.
