Eyevensys, биотехнологична компания, разработваща невирусни генни терапии за офталмологични заболявания, обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е предоставила обозначение за лекарства сираци на EYS611 за лечение на пигментен ретинит(RP).
Eyevensys разработва EYS611, ДНК плазмид, който кодира човешкия трансферинов протеин, в полза на пациенти с диагноза RP, както и други дегенеративни заболявания на ретината, включително късен стадий на суха възрастова дегенерация на макулата и глаукома.
Трансферинът е ендогенен протеин, който помага за управление на нивата на желязо в окото. Желязото е от съществено значение за метаболизма на ретината и зрителния цикъл, но прекомерно високото му ниво може да предизвика оксидативен стрес и е изключително токсично за ретината. Претоварването с желязо е свързано със смъртта на фоторецепторите при няколко дегенеративни заболявания на ретината. Действайки като железен невропротективен агент, EYS611 помага да се забави прогресията на заболявания като RP, независимо от специфичната генетична мутация, причиняваща състоянието.
EYS611 е безопасен и ефективен за запазване на фоторецепторите и функционалността на ретината при остра токсичност и наследствени модели на дегенерация на ретината. “С EYS611 се очаква да има терапевтична възможност за всички пациенти с RP, независимо от основната генетична мутация, която да е по-малко инвазивна и може да се използва за лечение на пациенти в по-ранен стадий на заболяването, отколкото традиционните терапии за генно заместване на вирусни вектори, които са насочени и се разработват само за избрана шепа пациенти с РП със специфични мутации”, съобщава д-р Роналд Багаж, главен медицински директор на Eyevensys.
Източник: biospace.com
