Според съобщение за пресата, Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) разрешава ново приложение на лекарство от HuidaGene Therapeutics за клинично изпитване на HG004, насочено към лечение на наследствени дистрофии на ретината, свързани с RPE65 мутации. Разрешението е подкрепено от данни от предклинично сравнително проучване, което изследва ефикасността на HG004, при еднократна офталмологична инжекция.
Многонационалното проучване за определяне на дозата ще оцени безопасността, поносимостта, ефикасността и дългосрочната клинична издръжливост на еднократно инжектиране на HG004 при възрастни и педиатрични участници за период до 52 седмици. След като проучването приключи, участниците ще бъдат наблюдавани дългосрочно. Началото на изпитанията се очаква през първата половина на тази година.
„Развълнувани сме, че получихме разрешение за нашата терапия HG004 от FDA, отбелязвайки първата ни програма за заболяване на ретината, достигнала етап на клинично развитие“, казва д-р Суан Яо, съосновател и главен изпълнителен директор на HuidaGene. „Целта на програмата HG004 е да се разработи еднократна, не-AAV2 генна заместителна терапия за възстановяване, лечение и предотвратяване на слепота на деца и възрастни, дължаща се на свързани с RPE65 мутации.“ Източник: healio.com
