Botaretigene sparoparvovec, изследвана генна терапия, е безопасна и подобрява зрението при субекти с X-свързан пигментен ретинит с болестотворни варианти в RPGR гена, според съобщение за пресата от MeiraGTx.
Основните данни от клиничното проучване фаза 1/2 MGT009 установяват, че Botaretigene sparoparvovec, известна преди като AAV-RPGR, като цяло е безопасна и се понася добре. В допълнение, участниците в проучването са имали значителни подобрения в зрителната функция и функционалното зрение след 6 месеца в сравнение с нетретираната група.
„Изключително сме окуражени от тези данни, които демонстрират подобрение след лечение с botaretigene sparoparvovec в сравнение с нелекувана контролна група в редица крайни точки, които са от значение за това тежко заболяване“, казва д-р Александрия Форбс, президент и главен изпълнителен директор на MeiraGTx. „Тези данни ни дават по-голяма увереност в потенциала на терапията да подобри значително живота на хилядите пациенти с XLRP“.
Botaretigene sparoparvovec е съвместно разработвана от MeiraGTx и Janssen Pharmaceuticals, и е в процес на оценка във фаза 3 на проучването Lumeos, което в момента дозира субекти, които имат XLRP с болестотворни варианти в RPGR гена.
Източник: www.healio.com
