GenSight Biologics отговаря на изискванията за PEA-PME), биофармакологична компания, фокусирана върху откриването и разработването на иновативни генни терапии за невродегенеративни заболявания на ретината и заболявания на централната нервна система. Компанията обявява, че независимият съвет за мониторинг на безопасността на данните (DSMB) е приключил втория си планиран преглед на безопасността на продължаващото клинично изпитване на фаза I / II на PIONEER на GS030, новият продукт на GenSight, комбиниращ генна терапия и оптогенетика за лечение на пигментен ретинит(RP). DSMB потвърждава липсата на проблеми с безопасността за втората група от три лица, всеки от които е получил еднократна интравитреална инжекция от 1.5e11 vg (вирусни геноми) и използва носимо оптично устройство за визуална стимулация след инжектирането. DSMB препоръчва процедуратада се придвижва напред, както е планирано, без промяна в протокола и да се набира трета група с три пациенти, които трябва да получат максималната доза от 5e11 vg.
Използването на кортикостероиди преди и след генно инжектиране, извършвано като част от протокола за предотвратяване и минимизиране на възпалителни процеси, може да изложи участниците на по-висок риск от инфекция с COVID-19. Поради тази причина, за да защитят безопасността на пациентите в настоящата ситуация на COVID-19, дружеството и изследователите заедно са решили да забавят набирането на нови пациенти в третата група, докато общественото здравеопазване не се подобри. Тъй като RP е хронично заболяване, то не изисква спешно лечение. Междувременно, шестимата пациенти, лекувани в първите две групи, се следят дистанционно от изследователи за гарантиране на безопасността им.
PIONEER е първостепенно, многоцентрово, отворено проучване за повишаване на дозата при оценка на безопасността и поносимостта на GS030 при 18 пациенти с пигментен ретинит. GS030 комбинира генна терапия (GS030-DP), управлявана чрез единична интравитреална инжекция с носимо оптично устройство за визуална стимулация (GS030-MD).
GS030 се основава на нова платформа за оптогенетична технология, разработена от GenSight, която използва генна терапия за въвеждане на ген-кодиращ протеин в ретиналните ганглионни клетки чрез единична интравитреална инжекция, правейки ги чувствителни към светлината и заобикаляйки фоторецепторите, убити от заболяването. Оптичното устройство работи съвместно с генната терапия, като активира новите фоточувствителни клетки на ретиналния ганглион.
Пациентите в първите три групи са засегнати от несиндромен RP в краен стадий без нива на възприятие на светлината (NLP) или светлинно възприятие (LP) на зрителна острота. Разширената група ще включва пациенти с чувствителност към движение на ръцете (HM) и преброяване на пръстите (CF) нива на зрителна острота.
Съгласно протокол, на три групи с по трима участници ще се прилага нарастваща доза GS030-DP чрез еднократна интравитреална инжекция в по-лошо засегнатото им око. Разширената група ще получи най-високата поносима доза. DSMB е прегледала данните за безопасност на всички лекувани лица във всяка група и е дала препоръки, преди да се премине към следващата доза.
Основният акцент на резултатите ще бъде безопасността и поносимостта за една година след инжектирането.
GS030 е отбелязана за лекарства сираци в Съединените щати и Европа. PIONEER се провежда паралелно в три центъра в Обединеното кралство, Франция и Съединените щати.
Източник: gensight-biologics.com
