Изследователи предприемат ключова стъпка към ново лечение на наследствена слепота

Изследователи разработиха наночастици, способни да проникнат в невроните на ретината и да доставят информационна РНК до фоторецепторните клетки, чиято правилна работа е ключова за зрението.

Екип от изследователи от Орегонския държавен университет демонстрира в животински модели възможността за използване на липидни наночастици (LNP) и информационна РНК (иРНК), технологията, която е в основата на ваксините срещу COVID-19, за лечение на слепота, свързана с рядко генетично заболяване.

Университетът отбелязва, че проучването, ръководено от доц. на OSU Гаурав Сахай, докторанта от Орегон Марко Херера-Барера и асистента по офталмология от Орегонския университет по здравеопазване и наука Рене Риалс, е публикувано в Science Advances.

Екипът отбелязва, че учените са преодолели основното ограничение на използването на липидни наночастици, свързано с пренасянето на генетичен материал до задната част на окото, където е ретината. Липидите са мастни киселини, а наночастиците са малки парченца материал с размери от една до 100 милиардна част от метъра.

Терапията с иРНК, насочена срещу наследствени дегенерации на ретината, би инструктирала фоторецепторните клетки – дефектни поради генетична мутация – да произвеждат протеините, необходими за зрението.

Според прессъобщението на университета, учените са показали, в изследване с мишки и нечовекоподобни примати, че LNPs, оборудвани с пептиди, са в състояние да преминат през бариери в окото и да достигнат невроните в ретината – където светлината се преобразува в електрически сигнали, които в последствие мозъкът превръща в образи.

„Ние идентифицирахме нов набор от пептиди, които могат да достигнат задната част на окото“, казва Сахай в съобщението. „Използвахме тези пептиди, за да доставят наночастици, носещи генетични материали, до желания адрес в окото.“

Изследването има за цел да разработи решения за ограниченията, свързани с настоящите средства за доставка за редактиране на гени: тип вирус, известен като адено-асоцииран вирус или AAV. „AAV има ограничен капацитет в сравнение с LNP и може да предизвика реакция на имунната система“, казва Сахай. Надяваме се да използваме това, което сме научили досега, за да разработим подобрена система за доставяне на генен редактор. Източник: ophthalmologytimes.com

Сподели