MeiraGTx и Janssen Pharmaceuticals Inc. си сътрудничат за разработване на генна терапия AAV-RPGR като част от по-широко сътрудничество за разработване и комерсиализиране на генни терапии за лечение на наследствени заболявания на ретината. Продължаващото клинично изпитване фаза 1/2 MGT009 се състои от три фази: ескалация, потвърждаване и разширяване на дозата. Във фазата на ескалация на дозата (n = 10), на възрастните се прилага ниска, междинна или висока доза AAV-RPGR. Всеки пациент е лекуван с субретинално приложение на AAV-RPGR в окото, което е по-силно засегнато в началото. Другото око на пациента служи като нелекувана контрола. Основната крайна точка на изпитването е безопасността, като вторичните крайни точки оценяват промените във визуалната функция в предварително зададени времеви точки след третиране.
Представените данни показват, че генната терапия обикновено се понася добре, като повечето нежелани ефекти са свързани с хирургичната процедура на доставяне и се разрешават без намеса.
Допълнителни данни по отношение на ефикасността на терапията:
- Значителни разлики в средната чувствителност на ретината са наблюдавани за период от шест месеца между третирани и нелекувани очи в групата на междинната доза: 1,02 dB (90% CI: 0,75, 1,31).
- Сигналите за ефикасност са наблюдавани при първите оценки след лечението на три месеца, като подобренията обикновено се запазват или увеличават на шест месеца.
Според Michel Michaelides, изследовател, консултант офталмолог, Moorfields Eye Hospital и професор по офталмология, University College London; „Шестмесечните данни показват, че AAV-RPGR може да подобри зрителната функция при пациенти с XLRP. Първоначалните данни също предполагат, че лечението с AAV-RPGR има потенциал да стабилизира или забави прогресиращата загуба на зрението. Тези резултати подкрепят AAV-RPGR като важен напредък в лечението на XLRP, за който понастоящем няма налична терапия.”
Източник: investors.meiragtx.com
