Nacuity Pharmaceuticals представя обнадеждаващи резултати от изпитване на лекарство за пигментен ретинит, свързан със синдрома на Usher
Компанията Nacuity Pharmaceuticals, която разработва нови терапии за очни заболявания, обяви положителни резултати от клинично изпитване на лекарството NPI-001. То е предназначено за лечение на пациенти с пигментен ретинит, свързан със синдрома на Usher.
„Данните потвърждават, че NPI-001 може да забави загубата на светлочувствителни клетки в окото при пациенти с това заболяване“, заяви Халдън Конър, изпълнителен директор и съосновател на компанията. „Резултатите ще помогнат за оформянето на следващото по-мащабно проучване, което планираме да започнем през 2026 година. Това е важна стъпка към одобрението на лекарството за пациенти, които досега не са имали ефективно лечение.“
Изпитването, наречено SLO-RP, е проведено в четири клиники в Австралия и включва 49 участници. Те са приемали таблетки NPI-001 или плацебо два пъти дневно в продължение на две години. Изследователите са проследили здравето на ретината чрез специални образни методи и тестове за зрителна чувствителност. Събирането на данни е приключило през юни 2025 година.
Основни резултати от проучването:
- Лекарството NPI-001 забавя загубата на светлочувствителни клетки с над 50 процента за период от две години
- Ефектът се проявява още от шестия месец и се запазва през целия период на наблюдение
- Макар че промяната в зрителната чувствителност не е статистически значима, участниците, лекувани с NPI-001, показват близо 30 процента по-бавна загуба на зрителна функция в сравнение с групата, получаваща плацебо
- Има силна връзка между запазването на ретиналната структура и зрителната чувствителност
- Лекарството е безопасно и добре поносимо при дневна доза от 500 милиграма, като над 80 процента от участниците са спазвали режима на прием.
„Съществуващите терапии за пигментен ретинит помагат на много малко пациенти“, коментира д-р Джейми Керн, старши вицепрезидент на клиничния отдел на Nacuity. „Новите данни показват, че NPI-001 може да бъде ценна възможност за по-широк кръг от хора, които все още нямат ефективно лечение.“
„Това е първото лекарство с малки молекули, което показва измерим лечебен ефект при това заболяване“, допълва д-р Марк Пенези, директор на отдела по генетика на очните заболявания във Foundation Retina в Далас. „Резултатите подкрепят идеята за по-нататъшни изследвания на NPI-001 като универсално лечение, независимо от генетичната причина.“
За NPI-001
NPI-001 представлява таблетна форма на вещество, наречено N-ацетилцистеин амид. То е създадено да се справя с вредния оксидативен стрес, който уврежда ретината. Предклинични изследвания показват, че лекарството увеличава нивата на глутатион – естествен антиоксидант в организма – и така предпазва клетките на окото. Таблетките са стабилни, лесни за прием и се произвеждат по утвърдени стандарти.
Източник: retinaldegenerationfund.org
