Nanoscope получава международно признание за иновативната терапия MCO-010

Биотехнологичната компания Nanoscope Therapeutics Inc., която разработва новаторски терапии за хора със загуба на фоторецептори и увреждане на зрението вследствие на дегенеративни заболявания на ретината, обяви важен напредък в международната регулаторна подкрепа за своята водеща терапия MCO-010 (сонпиретиген истепарвовек).

Европейската агенция по лекарствата (EMA) е предоставила пет отделни обозначения за редки заболявания на терапията. Те обхващат различни форми на наследствени ретинални дистрофии, включително както несиндромни, така и синдромни състояния, при които са засегнати фоторецепторните клетки (пръчици и конусчета) на ретината. Това означава, че терапията може да бъде разглеждана по регулаторен път, който не зависи от конкретното заболяване и има потенциала да обхване десетки различни състояния на ретината.

В допълнение към европейските признания, Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) е предоставила обозначение RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) за MCO-010 при болестта на Старгард. Това ново признание надгражда вече съществуващите статути, които включват обозначение като лекарство за рядко заболяване (Orphan Drug) и ускорена процедура за разглеждане (Fast Track) както за пигментен ретинит, така и за болестта на Старгард. Тези действия от страна на EMA и FDA подчертават международното признание за потенциала на MCO-010 да отговори на сериозни медицински нужди при пациенти с дегенеративни заболявания на ретината.

Главният изпълнителен директор на Nanoscope, Сулагна Бхатачаря, коментира: „Получаването на RMAT обозначение за болестта на Старгард, в допълнение към предишните ни признания от FDA, е важно потвърждение за нашите терапии, които се нуждаят от ускорено разработване и регулаторен преглед. В комбинация с петте обозначения от EMA, тези постижения подчертават глобалната подкрепа за нашата MCO платформа като потенциална терапия за възстановяване на зрението при пациенти с ограничени или липсващи възможности за лечение.“

Терапията MCO, която използва многохарактерен опсин, представлява еднократна инжекция в окото, която може да бъде приложена на много места. Тя е предназначена за възстановяване на зрението при пациенти с дегенерация на фоторецепторите. Механизмът ѝ на действие се основава на активиране на незасегнатите биполярни клетки на ретината, като ги прави чувствителни към светлина и използва запазените зрителни вериги след загубата на фоторецепторите. Терапията не изисква генетично тестване, хирургическа намеса или повторно дозиране, което я прави лесно приложима в ретиналните клиники.

Клиничните програми на Nanoscope напредват в световен мащаб. Компанията отчита положителни резултати от проучването RESTORE (фаза 2b/3) при пациенти с пигментен ретинит, както и окуражаващи данни от проучването STARLIGHT (фаза 2) при болестта на Старгард. Очаква се регистрационно проучване във фаза 3 за болестта на Старгард и ново проучване във фаза 2 за географска атрофия да започнат до края на 2025 година.

Дегенеративните заболявания на ретината, сред които пигментен ретинит, болестта на Старгард, макулни дистрофии и синдромни форми, засягат милиони хора по света. Те водят до сериозни ограничения в ежедневието и все още нямат широко достъпни и ефективни терапии.

В Европейския съюз статутът на лекарство за рядко заболяване предоставя възможности за регулаторна подкрепа и до десет години пазарна защита след одобрение. В Съединените щати обозначенията Orphan, Fast Track и RMAT осигуряват ускорено разглеждане, гъвкавост в дизайна на клиничните проучвания и седем години пазарна ексклузивност след одобрение.

Източник: nanostherapeutics.com