Генната терапия предлага възможността за излекуване на заболявания като пигментен ретинит. Положителните резултати, които доведоха до одобрението на Luxturna от американската администрация по храните и лекарствата (FDA) за лечение на вродена амавроза на Leber, причинена от мутации на RPE65, създадоха оптимистична атмосфера в изследователската, клиничната и пациентската общност. Въпреки този първи успех, трябва да разберем, че това не е „лечение за всички проблеми“.

През 2017 г. FDA одобри първото лечение с генна терапия. Успоредно с това привличат внимание и други подходи. В момента се тестват различни методи за доставяне (адено-асоцииран вирус, лентивирус), места за инжектиране (субретинални, интравитреални, супрахороидални) и методологии (заместване на ген, заглушаване, редактиране).

Генната терапия е развиваща се област в медицината и офталмологията. Успехът и приложението и зависи от няколко фактора, които са специфични за лечението на заболяването. Засега се знае, че това е сравнително безопасен подход и се очаква напредъка на текущите продължаващи клинични изпитвания.

Източник: journals.lww.com

Сподели