• Администрацията по храните и лекарствата на САЩ (FDA) одобрява включването на педиатрични пациенти в текущото изпитване фаза 1/2 OCU400, които имат: 1) Пигментен ретинит, свързан с NR2E3 и RHO мутации и 2) Вродена амавроза на Лебер, свързана с генни мутации в CEP290;
• Ocugen завърши включването на възрастни пациенти с NR2E3 и RHO мутации в изпитването Фаза 1/2 и разшири проучването с включването на пациенти с мутации в CEP290;
Ocugen, биотехнологична компания, фокусирана върху откриването, разработването и комерсиализирането на нови генни и клетъчни терапии, обяви, че FDA е одобрила включването на педиатрични пациенти в текущото изпитване OCU400 фаза 1/2.
„Това одобрение ни приближава една стъпка по-близо в усилията ни да представим на пазара OCU400, нова генно-агностична модификаторна генна терапия, като потенциално променящо живота лечение за деца, страдащи от наследствени заболявания на ретината, отбелязва д-р Арун Упадхяй, главен научен директор на Ocugen. „Това одобрение допълнително демонстрира последователния, положителен напредък, който постигаме с изпитването Фаза 1/2 при възрастни пациенти. Тъй като значителен брой индивиди в педиатричната възрастова група са диагностицирани с пигментен ретинит и вродена амавроза на Лебер, за нас е много важно да обхванем тази популация в нашите клинични изпитвания.
Записването на възрастни пациенти с RP в изпитването Фаза 1/2 е завършено — по протокол — и продължава записването на пациенти с LCA. Компанията планира да започне изпитание Фаза 3 към края на 2023 г.
За разлика от терапиите за заместване на единичен ген, които са насочени само към една генетична мутация, Ocugen вярва, че неговата модифицираща платформа за генна терапия, чрез използването на ядрени хормонални рецептори (NHR), представлява нов подход, който има потенциала да се справи с множество заболявания на ретината, причинени от мутации в множество гени с един продукт. Въпреки че заместителните терапии с един ген са показали огромно обещание при редки заболявания на ретината, те са силно специфични и не могат да подобрят множество генетични дефекти, причиняващи заболяване. Например, RP и LCA са свързани с мутации, съответно в повече от 100 и в повече от 25 гена. Ocugen е единствената компания с генно-агностична платформа, която има за цел да промени тази парадигма на едногенна терапия чрез въвеждането на функционален ген за модифициране на експресията на множество гени и генни мрежи. NR2E3 регулира различни физиологични функции в ретината – като развитие и поддържане на фоторецептори, метаболизъм, фототрансдукция, възпаление и мрежи за оцеляване на клетките. Чрез разнообразната си функционалност OCU400 нулира променените/засегнати клетъчни генни мрежи и установява хомеостаза – състояние на баланс, което има потенциала да подобри здравето и функцията на ретината при пациенти с наследствени заболявания на ретината.
Източник: ir.ocugen.com
