Биотехнологичната компания Ocugen обяви, че Администрацията по храните и лекарствата на САЩ е предоставила разрешение за стартиране на фаза 3 на клиничното изпитване liMeliGhT за OCU400, генно-агностичната, модифицираща генна терапия на компанията, която се разработва за хора с пигментен ретинит. Изпитването ще включва приблизително 150 участници на 15 места в САЩ.
Първата група в изпитването ще включва 75 участници с мутации в гена RHO, а другата 75 участници с мутации в други гени, причиняващи пигментен ретинит. Във всеки поток участниците ще бъдат разпределени, съответно в лекувани и нелекувани контролни подгрупи.
OCU400 е еднократна терапия, инжектирана под ретината за доставяне на копия на гена NR2E3 за подобряване на регулирането на множество функции в ретината, включително: поддържане и развитие на фоторецепторите, метаболизъм, фототрансдукция, възпаление и клетъчно оцеляване. OCU400 използва създаден от човека, адено-асоцииран вирус (AAV), който работи като контейнерна система, за да достави копия на NR2E3 във фоторецепторите на получателите.
Ocugen ще използва своя новоразработен курс за мобилност, известен като Luminance Dependent Navigation Assessment system, за да измерва промените в зрението на участниците при различни нива на светлина.
Ocugen провежда и две клинични изпитвания фаза 1/2 за своите модифициращи генни терапии за хора с географска атрофия (ГА), напреднала суха макулна дегенерация, свързана с възрастта, и болест на Stargardt. Тези нововъзникващи терапии – OCU410 за ГА и OCU410ST за болестта на Stargardt – са предназначени да доставят копия на гена RORA до клетките на ретината, за да подобрят липидния метаболизъм и да намалят възпалението. Ocugen вярва, че повишаването на експресията на RORA ще забави дегенерацията на ретината и загубата на зрение при хора с ГА и болест на Stargardt.
Запитвания за изпитанията на Ocugen могат да се изпращат на financial.request@ocugen.com Източник: fightingblindness.org
