• За първи път се съобщава за клинично значимо функционално подобрение чрез оптогенна терапия
• Значително подобрение на зрителната острота за 16 седмици, съобщено на годишната среща на Американската академия по офталмология 2020, продължава и след 52 седмици при пациенти с тежка форма на пигментен ретинит
• Възстановяване на зрението към околната светлинна среда с използване на оптогенна монотерапия без необходимост от стимулиране с ретинални импланти или очила
• Една терапия за много – доказателство за възстановяване на зрението при пациенти, ослепели от различни единични, както и множествени генетични дефекти, по независещ от мутацията начин
• Значително подобрение на множество задачи за мобилност и мерки за качество на живот
• Компанията очаква да подобри терапията, като стартира изпитване във фаза 2b това лято с генна терапия, която доставя мултихарактерен опсин (MCO) до ретиналните клетки
Nanoscope Therapeutics Inc., биотехнологична компания, която разработва генни терапии за лечение на заболявания на ретината, обяви, че подобренията на зрението за всички оценени пациенти с напреднал пигментен ретинит (RP) продължават една година след една интравитреална инжекция във фаза 1 / 2а клинично проучване с MCO.
„Очакваме да започнем оптогенетично проучване Фаза 2b в САЩ това лято, за да потвърдим допълнително способността на генната терапия да подобри клинично значимото зрение при пациенти с РП. Ако успее, ще бъде първото по рода си възстановяващо лекарство за милиони пациенти с РП в световен мащаб „, заяви главният изпълнителен директор на Nanoscope Сулагна Бхатачаря.
Трима пациенти са получили ниска доза (1,75 × 1011 VG на око), а осем са получили висока доза от 3,5 × 1011 VG на око. Флоресцентното изобразяване на ретината разкрива успешна генна трансдукция. При завършването, 6 от 7 (86%) пациенти с висока доза MC имат подобрение от 0,3 logMAR (15 букви). Поради COVID-19, един от пациентите с високи дози не е оценен след 31 седмично лечение.
„Резултатите от безопасността и ефикасността от клиничното проучване демонстрират, че съотношението полза-риск е силно в полза на MCO при лечението на загубата на зрение поради RP. Пациентите са се подобрили независимо от основната генна мутация, която е причинила заболяването , „казва офталмологът д-р Сай Чавала.
Производителността в два различни теста за мобилност се подобри с 50% намаляване на времето за докосване на осветен панел. Тези резултати от теста съвпадат с подобрените резултати, съобщени от пациентите.
„След лечение с MCO, пациентите съобщават за дълготрайни подобрения в чувствителността към външната светлина и ежедневните дейности. Бяхме приятно изненадани, че след осем седмици лечение някои от хората могат да присъстват на техните последващи посещения по време на проучването без помощта на асистент. Някои от пациентите дори придобиват способността да четат букви на табло или дори големи текстове във вестник, да използват мобилен телефон, да гледат телевизия и дори могат да прокарат игла. “ казва главният изследовател д-р Сантош Махапатра, офталмолог и очен хирург.
Генната терапия на Nanoscope RP, която получи обозначение за лекарства сираци от Американската администрация по храните и лекарствата, използва патентован вектор AAV2, за да достави MCO гени в ретината. Тази мутационно независима генна терапия включва еднократна инжекция през окото, приложена в лекарски кабинет.
Д-р Самарендра Моханти, президент на Nanoscope, главен научен директор и изобретател на технологията, казва: „Оптогенетиката е мощен изследователски инструмент, но има ограничен обхват на клинична полза, тъй като опсините имат тесен обхват на активиране. За разлика от естествената светлина, MCO е чувствителен към широколентовата светлина и се активира от околната светлина, като по този начин елиминира риска от фототоксичност при продължителна употреба на външни устройства за интензивна светлинна стимулация. „
В нормални очи опсините се експресират от фоторецепторни клетки и присъщи фоточувствителни ганглийни клетки на ретината (ipRGC) и когато се активират от светлина, те задействат физиологичния процес на зрението. RP обхваща група от редки генетични заболявания, при които фоторецепторните клетки на ретината загиват с течение на времето, което води до влошаване на зрението и евентуална слепота. Смята се, че тези нарушения са свързани с над 60 различни генни мутации.
Nanoscope Therapeutics разработва оптогенни терапии, използващи светлочувствителни молекули насочени към зрението на милиони слепи индивиди, страдащи от дегенеративни заболявания на ретината, за които не съществува лечение. Компанията използва молекули MCO, за да възстанови зрението към околната светлина. Проекта включва възстановяване на зрението при пациенти с пигментен ретинит, болест на Stargardt и свързана с възрастта дегенерация на макулата.
Източник: prnewswire.com
