Opus Genetics обяви подобрения на зрението при първите трима възрастни пациенти в клиничното изпитване на генна терапия, фаза 1/2 за вродена амавроза на Leber 5 (LCA5), рядко, тежко, наследствено заболяване на ретината. Някои от пациентите, които са били почти напълно слепи от раждането си, вече могат да виждат и идентифицират предмети за първи път. Компанията също така докладва положителни данни за безопасност на изпитването досега.
Opus планира да приложи най-висока доза от своята генна терапия за LCA5 на следващата група възрастни пациенти в средата на 2024 г. Компанията също има планове в бъдеще да дозира пациенти на възраст от 13 години.
Клиничното изпитване Фаза 1/2 се ръководи от д-р Томас Алеман,, център за усъвършенствана ретинална и очна терапия (CAROT), Очен институт Scheie, Катедра по офталмология на Медицинския факултет Перелман, Университет на Пенсилвания.
„Щастливи сме да забележим някакво зрение при пациентите с LCA5, което им позволява да видят обекти, които никога не са виждали преди“, казва д-р Ръсти Кели, управляващ директор на RD Fund. „Въпреки че изпитването все още е на ранен етап, предварителните данни са обнадеждаващи за пациентите и Opus, които постигат целта си да разработят ефективни генни терапии за наследствени заболявания на ретината.“
Клиничното изпитване на генната терапия за LCA5 е първото, стартирано от Opus, компания, основана през 2021 г. от RD Fund и ръководена от д-р Бен Йеркса.
Известна като OPGx-001, генната терапия използва създаден от човека адено-асоцииран вирус (AAV), за да достави здрави копия на гена LCA5 до ретината на пациентите, като увеличава загубените (мутирали) клетки, причинили загубата на зрение. Терапията се прилага чрез еднократна инжекция под ретината. Изследователите вярват, че генните терапии ще бъдат ефективни в продължение на много години, може би дори през целия живот на пациента.
Въпреки че пациентите с LCA5 имат тежка загуба на зрение при раждането, те имат оцеляла структура на ретината, която изследователите смятат, че може да се използва за подобряване на зрението с помощта на генна терапия. Източник: fightingblindness.org
