След още една бурна година в развитието на генните терапии, всички погледи са насочени към пет основни тестови показания, определени за първата половина на 2023 г. Клиничните проучвания са насочени към редки кръвни заболявания, наследствени заболявания на ретината и метастатичен меланом – всяко от които поставя различни предизвикателства при дизайна на изпитването.
Две малки проучвания за наследствени заболявания на ретината – Фаза II на VMCO-1 на Nanoscope и фаза II/III на AGTC-501 на Applied Genetic Technologies (AGT) – се стремят да противодействат на редки форми на загуба на зрение.
Като цяло, едно от най-големите предизвикателства при проектирането на успешен опит за генна терапия е изборът на правилните крайни точки, обяснява д-р Байрън Лам, невроофталмолог в Университета на Маями и изследовател на опити за генни терапии. Няколко неуспешни опити за генна терапия са насочени към нереалистични резултати, преследвайки строги мерки за подобряване на заболяването, вместо по-достижими крайни точки за забавяне на прогресията на болестта, отбелязва той.
Nanoscope и AGT разглеждат загубата на зрение
Както Nanoscope, така и AGT са фокусирани върху заболявания на ретината, тествайки генни терапии, целящи възстановяване на загубата на зрение. Първо, Nanoscope очаква основни данни през първото тримесечие на 2023 г. за проучването фаза II RESTORE (NCT04945772) на MCO-10, което е насочено към група редки заболявания на ретината, известно като пигментен ретинит.
Основната крайна точка за ефикасност на проучването фаза II е тестът за мобилност, който измерва способността на пациентите да навигират между светодиоди в слабо осветена стая. Лам отбелязва, че има оптимистични очаквания за крайните точки на теста за мобилност, водещи до одобрение от FDA. Luxturna (voretigene neparvovec, единствената одобрена от FDA терапия за наследствено заболяване на ретината, използва подобна крайна точка за мобилност във фаза III проучване (NCT00999609).
Междувременно AGTC-501 на AGT, известен също като laruparetigene zovaparvovec, има междинни резултати от фаза II (NCT04850118), очаквани да бъдат представени през първата половина на 2023 г. Изследването е насочено към X-свързан пигментен ретинит, причинен от мутации в гена RPGR, което е тежка форма на дегенерация на ретината с ранно начало. Като първична крайна точка, проучването тества реакция на очи, въпреки че списъкът с изпитванията не предлага подробности за специфичните параметри на измерване.
Петте големи изпитвания за генна терапия с показания през първата половина на 2023 г. са част от по-голяма тенденция в започването на изпитвания. Според базата данни за клинични изпитания на GlobalData, проучванията за генна терапия представляват 0,91% от всички планирани изпитания през 2023 г. спрямо едва 0,25% през 2014 г. Наред с тези основни показания за генни терапии, през 2023 г. може да се очаква и първото одобрение от FDA за генна терапия CRISPR. Междувременно GlobalData открива, че инвестициите в адено-асоциирани вирусни вектори (AAV) – типичната стратегия за доставка на генни терапии – продължават да нарастват. Източник: clinicaltrialsarena.com
