ProQR Therapeutics обяви първите пациенти, дозирани във фаза 2/3 клинични изпитвания Sirius и Celeste на изследвана РНК терапия QR-421a за хора с пигментен ретинит (RP) и синдром на Usher с мутации в USH2A.
„Пигментният ретинит (RP) и синдромът на Usher, свързани с USH2A, са наследствени заболявания на ретината, които могат да доведат до слепота, тъй като няма налично лечение, което да спре прогресивната загуба на зрението“, казва д-р Дейвид Бърч, изследовател в проучванията на Sirius и Celeste в Retina Foundation в Далас, Тексас. „Това са първите, потенциално ключови изпитания за тези състояния, които ние виждаме като обещаващ етап, който носи надежда на общностите на RP и синдрома на Usher.
Aniz Girach, MD, главен медицински директор на ProQR, казва, че компанията има удоволствието да въведе втората си РНК терапия в потенциално последния етап на клиничните тестове.
„В предишно клинично проучване QR-421a изглежда се понася добре и демонстрира полза при множество измервания на зрението в лекуваните очи в сравнение с нелекуваните“, казва Girach. „Нашата цел е проучванията Sirius и Celeste допълнително да потвърдят способността на QR-421a да стабилизира загубата на зрение при хора с пигментен ретинит и синдром на Usher с USH2A.
За клиничните изпитания Sirius и Celeste
Sirius и Celeste са две 24-месечни изследвания с множество дози, за да се оцени дали QR-421a е ефективен при спиране на загубата на зрение и дали е безопасен и добре поносим.
Възрастни и деца (на възраст 12 и повече години) със загуба на зрение поради мутации в екзон 13 на гена USH2A ще бъдат включени в едно от проучванията, в зависимост от изходното им зрение. И в двете проучвания участниците са разпределени на случаен принцип в три паралелни групи за изследване. В двете групи с лечение участниците получават интравитреални инжекции с QR-421a в различни дози (180 μg натоварваща доза и 60 μg поддържаща доза или 60 μg натоварваща доза и 60 μg поддържаща доза).
В третата фалшива контролна група се имитират интравитреалните инжекции, но не се прилага изследваното лекарство.
Планира се проучването Sirius да включва 81 участници с напреднала загуба на зрение (изходна най-добре коригирана зрителна острота (BCVA) по-лоша от 20/40). Първичната крайна точка в проучването е средна промяна от изходното ниво на BCVA на 18 месеца в лекуваните групи в сравнение с контролната.
Планира се проучването Celeste да включва 120 участници с ранна до умерена загуба на зрение (изходен BCVA равен или по-добър от 20/40). Първичната крайна точка в проучването е средна промяна от изходното ниво в статичната периметрия на 12 месеца в лекуваната група в сравнение с контролната.
Източник: www.ophthalmologytimes.com
