Ранни данни за оптогенетичната терапия RV 001 при пигментен ретинит

Компанията Restore Vision представи междинни резултати от фаза 1/2 на клиничното си изпитване на RV 001 – оптогенетична генна терапия, създадена да възстановява зрението при пациенти с напреднал пигментен ретинит. Данните, които обхващат проследяване до 168 дни, бяха представени на Eyecelerator – ARVO 2026.

Проучването включва шестима пациенти, разделени в групи с по-ниска и по-висока доза. Всички участници са били без светловъзприятие в началото. Те са получили еднократна инжекция в окото, като основната цел е да се оцени безопасността, а допълнителните измервания проследяват промени в зрението.

В нито една от групите не са наблюдавани сериозни нежелани реакции, свързани с лечението, което подсказва добър ранен профил на безопасност. Това е в съответствие с други оптогенетични терапии, при които безопасността обикновено е добре контролирана, докато ефективността все още се проучва.

Първите признаци за ефект показват подобрения в няколко измервания. В групата с по-висока доза и тримата пациенти показват по-добро светловъзприятие в рамките на един месец след лечението. Един от тях демонстрира и подобрение в зрителната острота според теста на Бъркли.

RV 001 действа независимо от генетичната мутация, което го прави потенциална терапия за широка група пациенти. В групата с по-ниска доза един от тримата участници също показва светловъзприятие около третия месец. Подобренията се подкрепят и от резултати от функционални тестове, включително задачи за ориентация в пространство и разпознаване на обекти.

RV 001 доставя специално проектиран светлочувствителен протеин чрез вирусен носител (AAV) посредством инжекция в окото. Този протеин комбинира чувствителността на естествения животински родопсин със способността на микробните родопсини да се възстановяват сами, за да осигури по-устойчива реакция към светлина. Терапията активира естествени клетъчни пътища, които нормално участват във възприемането на светлина, което я отличава от по-старите оптогенетични подходи, базирани на микробни йонни канали. Тези по-ранни методи често изискваха много силна светлина или външни устройства, докато RV 001 е проектиран да работи при нормална околна светлина без допълнително оборудване.

Пигментният ретинит засяга около два милиона души по света и остава водеща наследствена причина за слепота. В напредналите стадии пациентите често губят напълно функцията на фоторецепторите, което ограничава възможностите на класическите генни терапии. Като подход, който не зависи от конкретна мутация, RV 001 представлява стъпка към лечения, които могат да възстановяват зрение в късен стадий, когато наличните опции са ограничени.

Restore Vision планира да продължи проследяването на пациентите и да разшири събирането на данни, за да оцени по-нататък безопасността и ефективността в по-широки групи. Въпреки че междинните резултати са окуражаващи, са необходими допълнителни проучвания, за да се установи дали наблюдаваните подобрения ще доведат до устойчиво и клинично значимо възстановяване на зрението.

Източник: biopharminternational.com