РНК терапията на Sepul Bio за LCA10 преминава във фаза 3 на клинично изпитване
Sepul Bio, звено на Laboratories Théa, разработващо РНК терапии за наследствени заболявания на ретината (НДР), дозира първите участници във фаза 3 на клиничното изпитване HYPERION за сепофарсен, РНК терапия за хора с вродена амавроза на Leber 10 (LCA10), причинена от мутацията c.2991+1655A>G (IVS26) в гена CEP290. Двугодишното изпитване HYPERION ще включи общо 32 пациенти, сред които възрастни и деца на шест или повече години, в центрове в САЩ, Канада и Европа.
Проучването HYPERION е двойномаскирано, рандомизирано и плацебо контролирано. В началото на проучването двете очи на всеки пациент се рандомизират, което означава че едното око получава сепофарсен, а другото плацебо лечение през първата година. Сепофарсен и плацебо ще се инжектират в стъкловидното тяло, мек гел в средата на окото, на всеки шест месеца.
През декември 2024 г. Sepul Bio приложи на първи пациент доза на ултевурсен, РНК терапия за хора с пигментен ретинит или синдром на Ушер, причинени от мутации в екзон 13 на гена USH2A. Двугодишното клинично изпитване ще включи 81 пациенти, възрастни и деца над осем години, на множество места по целия свят. Както сепофарсен, така и ултевурсен се състоят от малки парченца генетичен материал, наречени антисенс олигонуклеотиди (AON). AON маскират болестната мутация в РНК, генетичните съобщения, които клетките четат, за да произвеждат протеини, критични за здравето и функцията им. Маскирането на мутацията позволява на клетките да произвеждат функционален протеин. AON могат да бъдат предимство, когато големи гени за заболявания на ретината, като CEP290 и USH2A, надвишават капацитета на системите за доставяне на вирусни генни заместители, което прави разработването на генна терапия предизвикателство.
През декември 2023 г. Théa придоби офталмологичните активи на ProQR, които включваха сепофарсен и ултевурсен. Théa стартира Sepul Bio, за да продължи клиничното разработване на ултевурсен и сепофарсен, като и двете терапии показаха подобрение на зрението в по-ранни клинични изпитвания.
Източник: fightingblindness.org
