SalioGen Therapeutics, биотехнологична компания, разработваща терапии за наследствени заболявания на ретината, обяви SGT-1001, нововъзникваща терапия за болестта на Stargardt (ABCA4 мутации), като водеща програма на своята нова платформа Gene CodingTM. Компанията планира да започне клинично изпитване за SGT-1001 през първата половина на 2025 г.
Платформата за генно кодиране на SalioGen работи чрез добавяне на нов геномен код за включване, изключване или модифициране на генната функция. Генното кодиране се основава на ензими, получени от бозайници, наречени SaliogaseTM. Saliogase безпроблемно интегрира нова ДНК от всякакъв размер (напр. цял ген) в точни, дефинирани геномни местоположения.
Технологията на SalioGen е проектирана да бъде по-ефективна и надеждна от други подходи за редактиране и модифициране на гени (напр. CRISPR/Cas9), тъй като не включва двойно верижно прекъсване и последващо възстановяване.
Компанията е разработила наночастици на базата на липиди, за да достави салиогазата и новата ДНК, която може да бъде с практически всякакъв размер. За разлика от тях, настоящите системи за доставяне на вируси за генни терапии са ограничени по отношение на размера на генетичния товар, който могат да доставят. Много гени за заболявания на ретината – включително ABCA4 – са твърде големи за вирусните контейнери, използвани в тези системи.
SGT-1001 е предназначен да бъде еднократно лечение, доставено чрез субретинална инжекция.
„Развълнувани сме да видим SalioGen да обяви кандидат за лечение на болестта на Stargardt, прогресивно заболяване на ретината, което често причинява значителна загуба на централно зрение и правна слепота“, казва проф. Ръсти Кели. „В момента няма терапии за болестта на Stargardt. Радваме се, че помагаме на компанията да премести SGT-1001 към изследване при хора – стъпка по-близо до посрещането на значителна незадоволена нужда.“ Източник: fightingblindness.org
