SparingVision, биотехнологична компания, специализирана в изследванията и разработването на иновативни терапии за лечение на наследствени дегенеративни заболявания на ретината, като пигментен ретинит, обяви решението на Европейската комисия да предостави назначение за лекарства сираци за SPVN06 за лечение на наследствени дистрофии на ретината. Решението се основава на положително становище на Комитета за лекарства сираци (COMP) на Европейската агенция по лекарствата (EMA).
SPVN06 е пробив за лечение на пигментен ретинит, наследствено заболяване на ретината, което води до слепота и засяга почти два милиона по целия свят. SPVN06 използва подход, базиран на генна терапия, независим от мутирали гени и чрез еднократна субретинална инжекция на собствени невротрофни фактори, цели спиране и предотвратяване на дегенерацията на фоторецепторите, водеща до слепота.
„Това обозначение за сираци е много обнадеждаваща новина както за SparingVision, така и за иновативния мутационно независим подход на генната терапия, както и за пациенти, страдащи от инвалидизиращо състояние причинено от пигментен ретинит“, казва Флорънс Алуш, президент на SparingVision и главен изпълнителен директор. „Както е планирано, продължава предклиничното развитие и се очаква да започне фаза 1 изпитване при пациенти с пигментен ретинит до 2021 г. във Франция и САЩ“.
В Европа статутът на лекарства сираци се получава от Европейската агенция по лекарства (EMA) за лекарство в състояние, което засяга по-малко от 5/10 000 души, за да се насърчи разработването на „лекарство сирак“ за малък брой пациенти. Този статус дава редица предимства на по-нататъшното клинично развитие, което позволява по-бърза регистрация и допълнителна защита с 10-годишна изключителност на пазара след разрешаването.
Източник: businesswire.com
