SparingVision започва клиничното проучване NYRVANA с терапията SPVN20 за напреднал пигментен ретинит
SparingVision, компания за геномна медицина, която работи за трансформиране на лечението на заболявания на ретината, обяви, че първи пациент е успешно включен и дозиран в първото клинично проучване върху хора, наречено NYRVANA.
SPVN20 представлява иновативна генна терапия, която не е обвързана с конкретна генетична мутация. Тя се прилага чрез интравитреална инжекция и използва AAV вектор. Целта е да се възстанови зрителната острота и възприятието на цветовете при хора със заболявания на ретината. Терапията е насочена към така наречените „спящи колбички“ – светлочувствителни клетки в ретината, които остават живи, но са загубили способността си да реагират на светлина. Чрез този механизъм клетките могат отново да преобразуват светлината в електрически сигнали, които мозъкът възприема като зрение. Тъй като методът действа независимо от конкретната генетична причина за заболяването, SPVN20 може да бъде приложим при широк кръг дегенеративни състояния на ретината.
Проучването NYRVANA е отворено, провежда се в няколко медицински центъра и включва постепенно увеличаване на дозата. То има за цел да оцени безопасността, поносимостта и първоначалната ефективност на еднократно интравитреално приложение на SPVN20 в рамките на шест месеца при пациенти с напреднал пигментен ретинит, които имат запазени спящи фоторецептори. След този период участниците ще бъдат проследявани дългосрочно в продължение на пет години. Очаква се данните за безопасност и ефективност да бъдат налични през 2026 и 2027 година.
Проучването започна в Белгия и вече се разширява във Франция и Ирландия. Заявлението за клинично изпитване беше подкрепено от обширни предклинични данни, които показват, че SPVN20 може да предизвика светлинни отговори и да възстанови функцията на конусчевите фоторецептори в различни лабораторни и животински модели. Също така беше доказано, че терапията има благоприятен профил на безопасност при примати след еднократно приложение.
Заедно със SPVN06, другата водеща програма на компанията, SPVN20 поставя основите на първия цялостен подход за лечение на пигментен ретинит, който не зависи от генетичната мутация или стадия на заболяването.
Главният изпълнителен директор на SparingVision, Стефан Боасел, заяви: „Стартирането на NYRVANA е ключов етап за нашата компания и потвърждава терапевтичния потенциал на нашето портфолио. С две клинични програми, които се развиват паралелно, ние се приближаваме към мисията си да променим живота на пациентите със заболявания на ретината.“
Главният медицински директор Кали Стаси допълни: „Оптогенетиката вече доказа, че зрението може да бъде възстановено при късни стадии на ретинална дистрофия. С SPVN20 ние надграждаме този напредък, като реактивираме спящите колбички –клетки в ретината, които използват естествения фоточувствителен протеин опсин. Така увеличаваме шансовете за възстановяване на централната зрителна функция по физиологичен начин, което може значително да подобри живота на пациентите, за които досега не е имало лечение.“ Източник: retinaldegenerationfund.org
