Университетът Джон Хопкинс (JHU) стартира фаза 3 клинично изпитване на N-ацетилцистеин (NAC) за лечение на пигментен ретинит (RP). Известно като NAC Attack, 45-месечното проучване включва приблизително 438 пациенти на 30 места в САЩ, Канада, Мексико и Европа. Участниците в проучването ще бъдат разпределени на случаен принцип, в две групи: с лечение или плацебо. Ако NAC групата покаже ползи (т.е. забавяне на загубата на зрение) на 21 месеца, участниците в плацебо групата ще започнат да получават лечение.
Питър Кампокиаро от JHU и д-р Xiangrong Kong проектират проучването и са негови водещи изследователи.
NAC е перорален антиоксидант, одобрен през 1963 г. от Американската администрация по храните и лекарствата при предозиране с ацетаминофен (Tylenol). Използва се и за лечение на кистозна фиброза и белодробни заболявания.
В нормалните ретини количеството кислород, доставен до ретината, е равно на количеството, консумирано от клетките. Д-р Кампокиаро казва, че след загуба на много фоторецепторни пръчици при пациенти с пигментен ретинит, количеството кислород надвишава консумираното. Това води до свръхпроизводство на реактивни кислородни видове (ROS), странични продукти от обработката на кислорода. ROS увреждат конусчевите фоторецептори, когато се произвеждат в излишък.
NAC забавя дегенерацията на ретината при проучвания върху животни с RP и изследователите вярват, че лекарството може да действа независимо от мутиралия ген, причиняващ състоянието.
В шестмесечното клинично изпитване Fight RP с 30 пациенти, изследователите определят най-високата поносима доза NAC, като малки подобрения в зрението са наблюдавани при хората, получаващи максимална доза.
Д-р Кампокиаро силно препоръчва хората да не приемат NAC извън клиничното изпитване, тъй като изследователите все още не знаят дали дългосрочното лечение с NAC осигурява някаква полза при RP и дали има негативни странични ефекти.
Д-р Кампокиаро казва, че пациентите с RP могат да обмислят присъединяване към изпитването и да бъдат наблюдавани отблизо за добри и лоши ефекти или просто да изчакат резултатите от изпитването, за да бъдат добре информирани за потенциалните рискове и ползи от приема на NAC. Приемането на каквото и да е лекарство или добавка без наблюдение от лекар е потенциално опасно и това, което се продава като NAC добавки, е нерегулирано, така че точните съставки са неизвестни.
Въпроси относно изпитанието могат да се изпращат на NACAttack@jh.edu.
Nacuity Pharmaceuticals провежда фаза 2 клинично изпитване в Австралия на NACA за хора със синдром на Usher. NACA е модифицирана форма на NAC, която е проектирана да бъде по-мощна и биодостъпна за ретината. Източник: fightingblindness.org