Accelagen В сътрудничество с базираната в САЩ Kiora Pharmaceuticalsи Кралската болница в Аделаида, с гордост съобщават, че е започнало дозирането във фаза 1 на изпитване при хора за KIO-301. Това изпитване представлява забележително развитие в лечението на хора с рядкото наследствено заболяване, пигментен ретинит (RP), за което в момента няма одобрено лечение.
„Клиничното изследване не е с цел просто да се тества нещо върху група участници, става дума за създаване на измерими подобрения за здравето и благосъстоянието на хората“, споделя Грег Планкет, главен изпълнителен директор и основател на Accelagen. „Зрението е един от ключовите начини, по които ние, като хора, разбираме света около нас. За хората с пигментен ретинит загубата на тази способност може да бъде опустошителна. Гордеем се, че си партнираме с Kiora, за да стартираме това изпитване в Австралия, “, продължава Планкет.
RP е рядко, наследствено генетично очно заболяване, което води до значителна загуба на функционално зрение и дегенерация на фоторецепторите на ретината (пръчици и конусчета), засягащо приблизително 1 на 4000 души или 1,5 милиона души по света. Диагностицираните обикновено се раждат с него и голяма част от тях губят почти или цялото си зрение в средата на 40-те си години.
KIO-301 е светлочувствителна малка молекула, която действа като обратим „фотопревключвател“, специално проектиран да възстанови способността на очите да възприемат и интерпретират светлината при пациенти с увредено зрение.
Понастоящем в проучването е включена малка група пациенти с RP и се извършват първоначални тестове за определяне на безопасността и поносимостта на експерименталното лекарство. Оценява се дали пациентите са подобрили зрението си, чрез определяне на способността им да идентифицират обекти, да се придвижват (тест за мобилност) и заключения свързани с качеството на живот. Освен това проучването оценява как се променя мозъчната активност, по-специално в областта на обработката на изображения.
Професор Робърт Касън, главен изследовател от Кралската болница в Аделаида, участник в проектирането на програмата от самото начало споделя: „Ние вярваме, че KIO-301 е в състояние да възстанови смислено зрение при пациенти, живеещи с пигментен ретинит. Надеждата е, че обещаващите ранни резултати могат да доведат до проучвания с по-широка група пациенти, а също така биха могли да имат значение и за други засегнати, като напр. Хора с наследствена и/или свързана с възрастта дегенерация на ретината. Имаме ранни положителни отзиви, но очакваме с нетърпение да споделим още резултати, тъй като допълнителни пациенти продължават да се включват в това новаторско проучване.
Източник: prnewswire.com
