ENCELTO – нова надежда за хора с прогресивна загуба на зрение

В края на август 2025 г. Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) одобри първото по рода си лечение за рядко очно заболяване, наречено макулна телангиектазия тип 2 (MacTel). Това заболяване засяга централната част на ретината – тъканта в задната част на окото, която е отговорна за ясното и фокусирано зрение. С времето MacTel води до постепенно замъгляване и загуба на способността да се виждат детайли, което силно затруднява четенето, разпознаването на лица и ориентирането в пространството.

MacTel тип 2се характеризира с прогресивно увреждане на капилярите (малките кръвоносни съдове) в макулата. ССъдовете стават разширени и нестабилни, което води до нарушено кръвоснабдяване и отмиране на светлочувствителните клетки в ретината. В резултат зрението започва да се замъглява, особено в центъра на зрителното поле, докато периферното зрение остава относително незасегнато.

Макулната телангиектазия тип 2 се проявява най-често при възрастни хора над 40 години, като заболяването има по-висока честота сред жените. То е придобито, а не наследствено, което означава, че не се предава по генетичен път, но се развива с времето, често без ясна причина.

Лечението, наречено ENCELTO, представлява миниатюрно устройство, което се поставя в окото чрез кратка хирургична процедура. То съдържа специално обработени клетки, които произвеждат защитен протеин. Този протеин има способността да забавя увреждането на светлочувствителните клетки в ретината – именно тези, които позволяват на човека да вижда ясно. Устройството е обвито в защитна капсула, която не позволява на имунната система да го атакува, като същевременно осигурява постоянна и локална доставка на лечебното вещество.

Технологията е разработена от екип учени от института Scripps Research в САЩ, в партньорство с Националния здравен институт и компанията Neurotech Pharmaceuticals. Те са работили по проекта повече от десет години, като целта им е била да създадат лечение, което не просто облекчава симптомите, а реално забавя прогресията на заболяването.

ENCELTO е тестван в две международни клинични проучвания, обхващащи общо 228 участници от 47 медицински центъра по света. В рамките на две години учените наблюдават как се променя състоянието на ретината при хора, получили импланта, в сравнение с тези, които са преминали симулирана процедура без реално лечение. Резултатите показват значително забавяне на увреждането на ретината – в едното проучване с над 50%, а в другото с над 30%.

Освен структурни промени, изследователите измерват и функционални показатели като способност за четене, чувствителност към светлина и реакция на ретината към визуални стимули. Макар резултатите да варират между отделните участници, обединените данни показват, че лечението има реален ефект върху запазването на зрителната функция, особено когато се прилага в ранен стадий на заболяването.

Според проф. Мартин Фридландер от Scripps Research, който е ръководител на проекта, това е първото лечение, което променя хода на MacTel. Вместо да се чака клетките да загинат, ENCELTO предлага начин да бъдат защитени и запазени. Той допълва, че технологията зад импланта може да бъде адаптирана и за други очни и неврологични заболявания, при които е важно да се запазят уязвимите нервни клетки.

Пациентите, участвали в проучванията, са понесли добре процедурата, без сериозни странични ефекти. Имплантът е проектиран така, че да остане в окото дългосрочно, без да се налага подмяна или допълнителни интервенции. Това го прави удобен и достъпен вариант за хора, които иначе нямат ефективно лечение.

Изследователите планират да проследят дали положителният ефект се запазва или дори се увеличава след повече от две години. Те ще анализират и защо някои пациенти реагират по-добре от други, което може да помогне за създаване на персонализирани терапии в бъдеще.

Одобрението на ENCELTO от FDA е важна крачка напред в борбата с прогресивната слепота. То показва, че съвременната наука вече разполага с инструменти, които не просто компенсират загубата на зрение, а активно я забавят и предотвратяват. За хората, засегнати от MacTel, това означава нова надежда – възможност да запазят зрението си и качеството си на живот.

Източник: sciencedaily.com