Клинични предизвикателства: Генно заместващи терапии за наследствени заболявания на ретината

Наследствените болести на ретината (IRDs) са група от генетични заболявания, които водят до сериозно зрително увреждане или слепота и отдавна се считат за нелечими.
Напредъкът в изследванията през последните 20 години позволи идентифицирането на повече от 260 генетични мутации, свързани с IRDs, и са в ход проучвания на множество генно-заместващи терапии

Прочетете повече

ProQR дозира първи пациенти в изпитване QR-421a за пигментен ретинит, и синдром на Usher

ProQR Therapeutics обяви първите пациенти, дозирани във фаза 2/3 клинични изпитвания Sirius и Celeste на изследвана РНК терапия QR-421a за хора с пигментен ретинит (RP) и синдром на Usher с мутации в USH2A.
„Пигментният ретинит (RP) и синдромът на Usher, свързани с USH2A, са наследствени заболявания на ретината, които могат да доведат до слепота

Прочетете повече

ProQR обявява положителни данни от проучване фаза 1/2 на кандидат за лечение на синдром на Usher

ProQR Therapeutics публикува положителни резултати от своето проучване фаза 1/2 Stellar, изследващо QR-421a при пациенти със синдром на Usher и несиндромен пигментен ретинит. Терапията се понася добре при всички дози и пациентите не са имали сериозни нежелани странични ефекти или възпаления, се казва в съобщението

Прочетете повече

Текущи клинични изпитвания за редки очни заболявания в експертните центрове, членове на ERN-EYE

Уебсайтът на Европейската Референтна Мрежа по редки Очни Болести ERN-EYE, актуализира списъка на клиничните изпитвания, които се провеждат в клиниките част от глобалната мрежа. Сега има 124 клинични изпитвания, идентифицирани в 19 категории

Прочетете повече

ProQR с резултати за лечение на синдром на Ушер и пигментен ретинит

ProQR обявява обещаващи резултати от междинен анализ в клиничната фаза 1/2 пробно изследване на QR-421a РНК терапия за синдром на Ушер. Тези резултати се основават на данни от две групи, включващи общо 14 пациенти

Прочетете повече