За първи път в Нидерландия пациент с наследствена глухота и слепота получава нова експериментална генна терапия. Лечението се провежда в Radboudumc, националния експертен център за синдром на Usher, където специалистите се надяват да предотвратят настъпването на слепота при пациенти с това рядко наследствено заболяване.
Терапията е част от съвместно клинично изпитване
Компанията Nacuity Pharmaceuticals, която разработва нови терапии за очни заболявания, обяви положителни резултати от клинично изпитване на лекарството NPI-001. То е предназначено за лечение на пациенти с пигментен ретинит, свързан със синдрома на Usher.
„Данните потвърждават, че NPI-001 може да забави загубата на светлочувствителни клетки в окото при
Експериментална генна терапия, разработена в Института по генетика и медицина Telethon (TIGEM) в Поцуоли, показа окуражаващи клинични резултати при пациенти, засегнати от синдром на Ушер тип 1B – рядко генетично заболяване, което причинява вродена глухота и прогресивна загуба на зрение. Първите клинични данни, споделени една година след стартирането на клиничното проучване
Read MoreИзследователи от Медицинското училище в Харвард направиха още една решителна стъпка в усилията си да разработят генна терапия за хора със синдром на Usher тип 1F, рядко заболяване, което причинява глухота и прогресивна слепота.
Нов начин за доставяне на коригирана версия на дефектния ген, който причинява синдрома на Usher – PCDH15
AAVantgarde Bio дозира първи пациент в клиничното си изпитване LUCE-1 фаза 1/2, оценяващо AAVB-081, генна терапия, разработвана за лечение на пигментен ретинит, свързан със синдром на Usher тип 1B (USH1B).
AAVB-081 е двоен хибриден продукт, състоящ се от два AAV8 вектора, който е предназначен да осигури функционално копие на гена, отговорен за заболяването.
NACUITY ПРОВЕЖДА КЛИНИЧНО ИЗПИТВАНЕ ЗА ОРАЛНА АНТИОКСИДАНТНА ТЕРАПИЯ
Базираната в Далас Nacuity стартира клинично изпитване фаза 1/2 в Австралия за своята перорална антиоксидантна терапия. Изпитването е за хора със синдром на Usher. Известна като N-ацетилцистеин-амид (NACA), молекулата е предназначена да забави загубата на зрение чрез защита на клетките на ретината
Когато невробиологът Дейвид Кори се появява на конференция за редки болести през 2017г., той няма представа, че ще влезе в надпревара с времето, за да разработи лечение. Конференцията е за синдрома на Usher тип 1F. Пациентите с това състояние имат генна мутация, която прави така, че да се раждат глухи и постепенно да губят зрението си, докато растат.
Read MoreУниверситетът Джон Хопкинс (JHU) стартира фаза 3 клинично изпитване на N-ацетилцистеин (NAC) за лечение на пигментен ретинит (RP). Известно като NAC Attack, 45-месечното проучване включва приблизително 438 пациенти на 30 места в САЩ, Канада, Мексико и Европа. Участниците в проучването ще бъдат разпределени на случаен принцип, в две групи: с лечение или плацебо.
Read MoreAtsena Therapeutics, компания, разработваща генни терапии за наследствени заболявания на ретината (НДР), е дозирала първи пациент във Фаза 1/2 на генната терапия ATSN-201, в клинично изпитване за X-свързана ретиношиза (XLRS). Известно като Lighthouse Study, клиничното изпитване оценява ATSN-201 при мъже на възраст от 6 до 64 години, с клинична диагноза XLRS
Read More
