Beacon дозира първи пациент във фаза 2/3 на генна терапия за XLRP

Beacon Therapeutics, компания за генни терапии, дозира първия пациент в клиничното си изпитване фаза 2/3 VISTA за AGTC-501, генна терапия за X-свързан пигментен ретинит (XLRP), причинен от мутации в гена RPGR. VISTA ще запише 75 мъже на възраст между 12 и 50 години в центрове в САЩ, с допълнителни места, които се очаква да бъдат отворени в други страни.

Read More

Имплант за наномащабно зрение обещава нова надежда при слепота

Изследователи разработиха нов зрителен имплант, включващ електроди, малки колкото един неврон. Тази усъвършенствана технология, проектирана да взаимодейства директно със зрителния кортекс, може значително да подобри зрителното възприятие при незрящи хора. Чрез използването на уникална комбинация от некорозивни материали, имплантът остава стабилен и функционален в тялото

Read More

ОПТОМЕТРИСТИТЕ са здравни специалисти, работещи в сферата на първичната диагностика на човешкото зрение

„БЪЛГАРСКИ СЪЮЗ НА ОПТОМЕТРИСТИТЕ” (БСО) е учреден през 2014г. като нестопанска организация в обществена полза. Част от основните цели на Съюза са: да представлява и защитава обединения интерес на оптометристите и на работодателите в областта на очната оптика и оптометрия в Република България, както и пред международни и други сродни организации в страната и чужбина;

Read More

Antabuse преминава в клинично изпитване за хора с пигментен ретинит

Дисулфирам (известен още като Antabuse), лекарство, одобрено от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) за възпиране на консумацията на алкохол, преминава в клинично изпитване за потенциално подобряване на зрението при хора с пигментен ретинит (RP).
Плацебо-контролирано клинично изпитване с 30 участници, фаза 1, ще се проведе в Университета на Вашингтон

Read More

Преследване на три генни терапии за редки наследствени заболявания

Когато невробиологът Дейвид Кори се появява на конференция за редки болести през 2017г., той няма представа, че ще влезе в надпревара с времето, за да разработи лечение. Конференцията е за синдрома на Usher тип 1F. Пациентите с това състояние имат генна мутация, която прави така, че да се раждат глухи и постепенно да губят зрението си, докато растат.

Read More

Кръгла маса с представители на политическите партии, журналисти и граждански организации

На 4 юни 2024 година се проведе виртуална кръгла маса – дебат по приоритетните политики, поставени в Манифест, подготвен от мрежата на гражданските организации на хората, живеещи с редки болести в България.
Участие във виртуалната кръгла маса взеха кандидати за представители в Европейския парламент с интерес към ресорите здравеопазване, наука и социални дейности;

Read More

Генната терапия на Atsena за XLRS, показва ефикасност в клинично изпитване фаза 1/2

Atsena Therapeutics, компания, разработваща иновативни генни терапии за наследствени заболявания на ретината, докладва за структурни и функционални подобрения на зрението при пациенти, получаващи ниска доза от генната терапия на компанията, в клиничното изпитване LIGHTHOUSE фаза ½ за X-свързана ретиношиза (XLRS). Известно като ATSN-201, нововъзникващото лечение се понася добре и от тримата пациенти

Read More

Докато губи бавно зрението си, писателят Андрю Леланд открива нови възприятия

Писателят Андрю Леланд е редактор в литературното списание The Believer от създаването му през 2003г.
Той започва да губи зрението си преди 20 години, когато е в гимназията, в резултат на прогресиращо очно заболяване, наречено пигментен ретинит, наследствено заболяване, което води до увреждане на ретината. Леланд първо изпитва нощна слепота, при която е объркан

Read More

Успешно лечение на пациенти с наследствена слепота, чрез редактиране на гени

Мултиинституционално клинично изпитване, включващо изследователи от Детската болница във Филаделфия (CHOP) и Scheie Eye Institute към Университета на Пенсилвания, установява, че генното редактиране с CRISPR-Cas9, доставено на четиринадесет пациенти с форма на наследствена слепота, е безопасно и води до измерими подобрения в зрението при почти половината от лекуваните участници

Read More