Според проучване, проведено от изследователи от Медицинския факултет на Перелман към Медицинския факултет на Университета на Пенсилвания, пациенти с рядко наследствено заболяване, са имали бързо подобрение на зрението, което се е запазило за целия едногодишен период на проучването.
В изследването е доказано, че зрението на пациентите, диагностицирани с рядко наследствено заболяване
Възстановяващата зрението генна терапия RPE65 на Spark Therapeutics бе одобрена за пускане на пазара от Администрацията по храните и лекарствата на САЩ през 2018г., превръщайки се в първата генна терапия, получила регулаторно одобрение в САЩ за очно наследствено заболяване.
Известна като LUXTURNA (voretigene neparvovec), генната терапия показа възстановяване на зрението
Мултиинституционално клинично изпитване, включващо изследователи от Детската болница във Филаделфия (CHOP) и Scheie Eye Institute към Университета на Пенсилвания, установява, че генното редактиране с CRISPR-Cas9, доставено на четиринадесет пациенти с форма на наследствена слепота, е безопасно и води до измерими подобрения в зрението при почти половината от лекуваните участници
Read More
Opus Genetics обяви подобрения на зрението при първите трима възрастни пациенти в клиничното изпитване на генна терапия, фаза 1/2 за вродена амавроза на Leber 5 (LCA5), рядко, тежко, наследствено заболяване на ретината. Някои от пациентите, които са били почти напълно слепи от раждането си, вече могат да виждат и идентифицират предмети за първи път.
Read More
Laboratoires Théa, водещият европейски разработчик на продукти за очна грижа, придоби две нововъзникващи антисенс олигонуклеотиди (AON) за лечение на наследствени заболявания на ретината от ProQR Therapeutics. И двете терапии — сепофарсен (LCA10) и ултевурсен (USH2A) — преди това демонстрираха подобрения на зрението в клиничните изпитвания на ProQR.
Read More
Atsena Therapeutics, компания, разработваща генни терапии за наследствени заболявания на ретината (НДР), е дозирала първи пациент във Фаза 1/2 на генната терапия ATSN-201, в клинично изпитване за X-свързана ретиношиза (XLRS). Известно като Lighthouse Study, клиничното изпитване оценява ATSN-201 при мъже на възраст от 6 до 64 години, с клинична диагноза XLRS
Read More
Belite Bio, биофармацевтична компания, разработваща терапии за дегенеративни заболявания на ретината, е дозирала първи пациент във фаза 3 на клиничното изпитване PHOENIX на Tinlarebant за лечение на географска атрофия (ГА), напреднала форма на суха макулна дегенерация, свързана с възрастта. В глобалното проучване PHOENIX ще бъдат включени приблизително 430 души
Read More
Ocugen, биотехнологична компания, фокусирана върху откриването, разработването и комерсиализирането на нови генни и клетъчни терапии, обяви, че FDA е одобрила включването на педиатрични пациенти в текущото изпитване OCU400 фаза 1/2.
„Това одобрение ни приближава една стъпка по-близо в усилията ни да представим на пазара OCU400, нова генно-агностична модификаторна генна терапия
Ocugen, биотехнологична компания, обяви, че Съветът за безопасност и наблюдение на данните (DSMB), наскоро е одобрил висока доза като максимално допустима (MTD) във фазата на повишаване на дозата на OCU400.
„DSMB препоръчва напредване към дозиране на следващи субекти с генни мутации NR2E3 и RHO, свързани с пигментен ретинит (ПР) и генни мутации CEP290