Амавроза на Лебер

Nanoscope Therapeutics обяви клинични данни за възстановяване на зрението при пигментен ретинит

Изследователи от Nanoscope Therapeutics обявиха публикуването на статията „Синтетичен опсин възстановява зрението при пациенти с тежка дегенерация на ретината“ в престижното списание Molecular Therapy, издавано от Американското дружество по генна и клетъчна терапия. Този научен труд представлява значим пробив в мутационно-независимата оптогенна монотерапия

Read More

Opus Genetics публикува клинични данни от фаза 1/2 от изпитване на OPGx-LCA5

Opus Genetics обяви едномесечни клинични данни от първия педиатричен пациент, лекуван с генната терапия, OPGx-LCA5, във фаза 1/2 на проучване за вродена амавроза на Leber (LCA5) – наследствено заболяване на ретината. Новите данни се основават на докладвани преди това положителни резултати от възрастни пациенти, лекувани в същото проучване.

Read More

Променяща живота генна терапия за деца, родени слепи

Експериментално изпитване на генна терапия е помогнало на четири малки деца – родени с една от най-тежките форми на детска слепота – да получат „променящо живота подобрения“ на зрението си, според лекари от очната болница Moorfields в Лондон.
Рядкото генетично заболяване е довело до влошаване на зрението на бебетата много бързо след раждането им.

Read More

100 пъти подобрение на зрението, установено при изпитване на генна терапия

Според проучване, проведено от изследователи от Медицинския факултет на Перелман към Медицинския факултет на Университета на Пенсилвания, пациенти с рядко наследствено заболяване, са имали бързо подобрение на зрението, което се е запазило за целия едногодишен период на проучването.
В изследването е доказано, че зрението на пациентите, диагностицирани с рядко наследствено заболяване

Read More

Изследвания за вродена амавроза на Leber

Възстановяващата зрението генна терапия RPE65 на Spark Therapeutics бе одобрена за пускане на пазара от Администрацията по храните и лекарствата на САЩ през 2018г., превръщайки се в първата генна терапия, получила регулаторно одобрение в САЩ за очно наследствено заболяване.
Известна като LUXTURNA (voretigene neparvovec), генната терапия показа възстановяване на зрението

Read More

Успешно лечение на пациенти с наследствена слепота, чрез редактиране на гени

Мултиинституционално клинично изпитване, включващо изследователи от Детската болница във Филаделфия (CHOP) и Scheie Eye Institute към Университета на Пенсилвания, установява, че генното редактиране с CRISPR-Cas9, доставено на четиринадесет пациенти с форма на наследствена слепота, е безопасно и води до измерими подобрения в зрението при почти половината от лекуваните участници

Read More

Opus Genetics съобщава за подобрения на зрението при пациенти с вродена амавроза на Leber LCA5

Opus Genetics обяви подобрения на зрението при първите трима възрастни пациенти в клиничното изпитване на генна терапия, фаза 1/2 за вродена амавроза на Leber 5 (LCA5), рядко, тежко, наследствено заболяване на ретината. Някои от пациентите, които са били почти напълно слепи от раждането си, вече могат да виждат и идентифицират предмети за първи път.

Read More

Théa придобива програмите на ProQR за лечение на LCA10 и USH2A

Laboratoires Théa, водещият европейски разработчик на продукти за очна грижа, придоби две нововъзникващи антисенс олигонуклеотиди (AON) за лечение на наследствени заболявания на ретината от ProQR Therapeutics. И двете терапии — сепофарсен (LCA10) и ултевурсен (USH2A) — преди това демонстрираха подобрения на зрението в клиничните изпитвания на ProQR.

Read More

Atsena дозира Първи пациент в клинично изпитване на генна терапия за XLRS

Atsena Therapeutics, компания, разработваща генни терапии за наследствени заболявания на ретината (НДР), е дозирала първи пациент във Фаза 1/2 на генната терапия ATSN-201, в клинично изпитване за X-свързана ретиношиза (XLRS). Известно като Lighthouse Study, клиничното изпитване оценява ATSN-201 при мъже на възраст от 6 до 64 години, с клинична диагноза XLRS

Read More