Амавроза на Лебер

Успешно лечение на пациенти с наследствена слепота, чрез редактиране на гени

Мултиинституционално клинично изпитване, включващо изследователи от Детската болница във Филаделфия (CHOP) и Scheie Eye Institute към Университета на Пенсилвания, установява, че генното редактиране с CRISPR-Cas9, доставено на четиринадесет пациенти с форма на наследствена слепота, е безопасно и води до измерими подобрения в зрението при почти половината от лекуваните участници

Read More

Opus Genetics съобщава за подобрения на зрението при пациенти с вродена амавроза на Leber LCA5

Opus Genetics обяви подобрения на зрението при първите трима възрастни пациенти в клиничното изпитване на генна терапия, фаза 1/2 за вродена амавроза на Leber 5 (LCA5), рядко, тежко, наследствено заболяване на ретината. Някои от пациентите, които са били почти напълно слепи от раждането си, вече могат да виждат и идентифицират предмети за първи път.

Read More

Théa придобива програмите на ProQR за лечение на LCA10 и USH2A

Laboratoires Théa, водещият европейски разработчик на продукти за очна грижа, придоби две нововъзникващи антисенс олигонуклеотиди (AON) за лечение на наследствени заболявания на ретината от ProQR Therapeutics. И двете терапии — сепофарсен (LCA10) и ултевурсен (USH2A) — преди това демонстрираха подобрения на зрението в клиничните изпитвания на ProQR.

Read More

Atsena дозира Първи пациент в клинично изпитване на генна терапия за XLRS

Atsena Therapeutics, компания, разработваща генни терапии за наследствени заболявания на ретината (НДР), е дозирала първи пациент във Фаза 1/2 на генната терапия ATSN-201, в клинично изпитване за X-свързана ретиношиза (XLRS). Известно като Lighthouse Study, клиничното изпитване оценява ATSN-201 при мъже на възраст от 6 до 64 години, с клинична диагноза XLRS

Read More

Belite Bio дозира Първи пациент във фаза 3 клинично изпитване на терапия за суха форма на МДСВ

Belite Bio, биофармацевтична компания, разработваща терапии за дегенеративни заболявания на ретината, е дозирала първи пациент във фаза 3 на клиничното изпитване PHOENIX на Tinlarebant за лечение на географска атрофия (ГА), напреднала форма на суха макулна дегенерация, свързана с възрастта. В глобалното проучване PHOENIX ще бъдат включени приблизително 430 души

Read More

OCUGEN обявява включването на педиатрични пациенти в клиничното изпитване OCU400 фаза 1/2

Ocugen, биотехнологична компания, фокусирана върху откриването, разработването и комерсиализирането на нови генни и клетъчни терапии, обяви, че FDA е одобрила включването на педиатрични пациенти в текущото изпитване OCU400 фаза 1/2.
„Това одобрение ни приближава една стъпка по-близо в усилията ни да представим на пазара OCU400, нова генно-агностична модификаторна генна терапия

Read More

OCUGEN актуализира клиничното изпитване на OCU400 фаза 1/2

Ocugen, биотехнологична компания, обяви, че Съветът за безопасност и наблюдение на данните (DSMB), наскоро е одобрил висока доза като максимално допустима (MTD) във фазата на повишаване на дозата на OCU400.
„DSMB препоръчва напредване към дозиране на следващи субекти с генни мутации NR2E3 и RHO, свързани с пигментен ретинит (ПР) и генни мутации CEP290

Read More

Opus Genetics ще започне клинично изпитване на генна терапия за пациенти с LCA5

Opus Genetics, компания, разработваща генни терапии за хора с наследствени заболявания на ретината, получи разрешение от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) да започне клинично изпитване на своята нова генна терапия за вродена амавроза на Leber 5 (LCA5), която причинява значителна загуба на зрението при деца с мутации в гена, който експресира протеина леберцилин

Read More

Editas докладва резултати за 14 участници във Фаза 1/2 CRISPR/Cas9 клинично изпитване за LCA10

Editas Medicine съобщава, че трима от 14 пациенти (12 възрастни) с вродена амавроза на Leber 10 (LCA10), участващи в клиничното изпитване BRILLIANCE, терапия за редактиране на гени EDIT-101, показват клинично значими подобрения в зрителната острота (BCVA). Всеки от тримата отговорили също така демонстрира постоянни подобрения в две от следните три допълнителни

Read More