През юни 2025 започна фаза 3 на клиничното изпитване HYPERION, което изследва ефективността и безопасността на sepofarsen при хора с вродена амавроза на Leber тип 10. Днес, една година по-късно, проучването навлиза в ключов момент. Първият дванадесетмесечен период е завършен и за участниците започва втората фаза, в която част от контролните очи преминават към лечение.
Read MoreSepul Bio, звено на Laboratories Théa, разработващо РНК терапии за наследствени заболявания на ретината (НДР), дозира първите участници във фаза 3 на клиничното изпитване HYPERION за сепофарсен, РНК терапия за хора с вродена амавроза на Leber 10 (LCA10), причинена от мутация в гена CEP290. Двугодишното изпитване HYPERION ще включи общо 32
Read MoreИзследователи от Nanoscope Therapeutics обявиха публикуването на статията „Синтетичен опсин възстановява зрението при пациенти с тежка дегенерация на ретината“ в престижното списание Molecular Therapy, издавано от Американското дружество по генна и клетъчна терапия. Този научен труд представлява значим пробив в мутационно-независимата оптогенна монотерапия
Read MoreOpus Genetics обяви едномесечни клинични данни от първия педиатричен пациент, лекуван с генната терапия, OPGx-LCA5, във фаза 1/2 на проучване за вродена амавроза на Leber (LCA5) – наследствено заболяване на ретината. Новите данни се основават на докладвани преди това положителни резултати от възрастни пациенти, лекувани в същото проучване.
Read MoreЕкспериментално изпитване на генна терапия е помогнало на четири малки деца – родени с една от най-тежките форми на детска слепота – да получат „променящо живота подобрения“ на зрението си, според лекари от очната болница Moorfields в Лондон.
Рядкото генетично заболяване е довело до влошаване на зрението на бебетата много бързо след раждането им.
Според проучване, проведено от изследователи от Медицинския факултет на Перелман към Медицинския факултет на Университета на Пенсилвания, пациенти с рядко наследствено заболяване, са имали бързо подобрение на зрението, което се е запазило за целия едногодишен период на проучването.
В изследването е доказано, че зрението на пациентите, диагностицирани с рядко наследствено заболяване
Възстановяващата зрението генна терапия RPE65 на Spark Therapeutics бе одобрена за пускане на пазара от Администрацията по храните и лекарствата на САЩ през 2018г., превръщайки се в първата генна терапия, получила регулаторно одобрение в САЩ за очно наследствено заболяване.
Известна като LUXTURNA (voretigene neparvovec), генната терапия показа възстановяване на зрението
Мултиинституционално клинично изпитване, включващо изследователи от Детската болница във Филаделфия (CHOP) и Scheie Eye Institute към Университета на Пенсилвания, установява, че генното редактиране с CRISPR-Cas9, доставено на четиринадесет пациенти с форма на наследствена слепота, е безопасно и води до измерими подобрения в зрението при почти половината от лекуваните участници
Read MoreOpus Genetics обяви подобрения на зрението при първите трима възрастни пациенти в клиничното изпитване на генна терапия, фаза 1/2 за вродена амавроза на Leber 5 (LCA5), рядко, тежко, наследствено заболяване на ретината. Някои от пациентите, които са били почти напълно слепи от раждането си, вече могат да виждат и идентифицират предмети за първи път.
Read More
