Амавроза на Лебер

Théa придобива програмите на ProQR за лечение на LCA10 и USH2A

Laboratoires Théa, водещият европейски разработчик на продукти за очна грижа, придоби две нововъзникващи антисенс олигонуклеотиди (AON) за лечение на наследствени заболявания на ретината от ProQR Therapeutics. И двете терапии — сепофарсен (LCA10) и ултевурсен (USH2A) — преди това демонстрираха подобрения на зрението в клиничните изпитвания на ProQR.

Read More

Atsena дозира Първи пациент в клинично изпитване на генна терапия за XLRS

Atsena Therapeutics, компания, разработваща генни терапии за наследствени заболявания на ретината (НДР), е дозирала първи пациент във Фаза 1/2 на генната терапия ATSN-201, в клинично изпитване за X-свързана ретиношиза (XLRS). Известно като Lighthouse Study, клиничното изпитване оценява ATSN-201 при мъже на възраст от 6 до 64 години, с клинична диагноза XLRS

Read More

Belite Bio дозира Първи пациент във фаза 3 клинично изпитване на терапия за суха форма на МДСВ

Belite Bio, биофармацевтична компания, разработваща терапии за дегенеративни заболявания на ретината, е дозирала първи пациент във фаза 3 на клиничното изпитване PHOENIX на Tinlarebant за лечение на географска атрофия (ГА), напреднала форма на суха макулна дегенерация, свързана с възрастта. В глобалното проучване PHOENIX ще бъдат включени приблизително 430 души

Read More

OCUGEN обявява включването на педиатрични пациенти в клиничното изпитване OCU400 фаза 1/2

Ocugen, биотехнологична компания, фокусирана върху откриването, разработването и комерсиализирането на нови генни и клетъчни терапии, обяви, че FDA е одобрила включването на педиатрични пациенти в текущото изпитване OCU400 фаза 1/2.
„Това одобрение ни приближава една стъпка по-близо в усилията ни да представим на пазара OCU400, нова генно-агностична модификаторна генна терапия

Read More

OCUGEN актуализира клиничното изпитване на OCU400 фаза 1/2

Ocugen, биотехнологична компания, обяви, че Съветът за безопасност и наблюдение на данните (DSMB), наскоро е одобрил висока доза като максимално допустима (MTD) във фазата на повишаване на дозата на OCU400.
„DSMB препоръчва напредване към дозиране на следващи субекти с генни мутации NR2E3 и RHO, свързани с пигментен ретинит (ПР) и генни мутации CEP290

Read More

Opus Genetics ще започне клинично изпитване на генна терапия за пациенти с LCA5

Opus Genetics, компания, разработваща генни терапии за хора с наследствени заболявания на ретината, получи разрешение от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) да започне клинично изпитване на своята нова генна терапия за вродена амавроза на Leber 5 (LCA5), която причинява значителна загуба на зрението при деца с мутации в гена, който експресира протеина леберцилин

Read More

Editas докладва резултати за 14 участници във Фаза 1/2 CRISPR/Cas9 клинично изпитване за LCA10

Editas Medicine съобщава, че трима от 14 пациенти (12 възрастни) с вродена амавроза на Leber 10 (LCA10), участващи в клиничното изпитване BRILLIANCE, терапия за редактиране на гени EDIT-101, показват клинично значими подобрения в зрителната острота (BCVA). Всеки от тримата отговорили също така демонстрира постоянни подобрения в две от следните три допълнителни

Read More

Генна терапия може да възстанови нощното зрение след десетилетия на вродена слепота

Според изследователи от Scheie Eye Institute към Медицинското училище Perelman към Университета на Пенсилвания, възрастни с генетична форма на детска слепота са имали забележително възстановяване на нощното виждане в рамките на дни след получаване на експериментална генна терапия. Пациентите са имали вродена амавроза на Leber (LCA), причинена от генни мутации

Read More

Мозъкът на възрастен може да възстанови изгубеното зрение

Откритие за това как някои възрастни с увредено зрение могат да започнат да виждат отново, предлага ново проучване насочено към възможностите на мозъка.
Откритието, че мозъкът на възрастен има потенциала да се възстанови частично от наследствена слепота, идва от сътрудничеството между изследователи от Калифорнийския университет и Училището по биологични науки в Ървайн.

Read More