Клинични предизвикателства: Генно заместващи терапии за наследствени заболявания на ретината

Наследствените болести на ретината (IRDs) са група от генетични заболявания, които водят до сериозно зрително увреждане или слепота и отдавна се считат за нелечими.
Напредъкът в изследванията през последните 20 години позволи идентифицирането на повече от 260 генетични мутации, свързани с IRDs, и са в ход проучвания на множество генно-заместващи терапии

Прочетете повече

Editas Medicine провежда клинично изпитване за вродена амавроза на Leber (LCA), причинена от вариант на гена CEP290

Editas Medicine, биотехнологична компания, разположена в Кеймбридж, Масачузетс, набира участници за клинично изпитване Brilliance, което провежда, за да проучи дали изследвано лекарство, наречено EDIT-101, е безопасно и може да помогне на хора с мутация в гена CEP290, причиняваща LCA10.
„Изследвано лекарство“ означава, че то не е одобрено за употреба от широката общественост.

Прочетете повече

Editas започва дозиране на педиатрични пациенти в опит за лечение на очно заболяване

Editas Medicine заяви, че е започнала прилагането на своето експериментално лекарство за редактиране на ген CRISPR, EDIT-10, на първия педиатричен пациент, включен в изпитването Фаза 1/2, за лечение на вид очно заболяване, наречено вродена амавроза на Leber 10.
Няма одобрени лечения за вродена амавроза на Leber 10, която засяга предимно ретината и води до тежко зрително

Прочетете повече

Актуализация на проучване Illuminate на Sepofarsen, ФАЗА 2/3 при пациенти с  LCA10

При анализ на проучването Illuminate, не е наблюдавана полза в нито една от двете кохорти на лечение със sepofarsen, спрямо фалшиво лекуваната контролна група.

Какво е LCA10?
Вродената амавроза на Leber (LCA) е най-честата генетична причина за детска слепота и засяга около 15 000 пациенти в западния свят, като за повечето от тях в момента няма

Прочетете повече

успешна история в генната терапия

След многобройни неуспехи в началото на века, генните терапии вече лекуват заболявания, вариращи от нервно-мускулни през рак до слепота. Успехът обаче често е квалифициран. Някои от тези терапии се оказват ефективни за облекчаване на заболяването, но идват с висока цена и други проблеми с достъпността. Дори когато хората знаят, че съществува протокол

Прочетете повече

Слепи пациенти се грижат за семействата си и се пребоядисват след пионерско лечение

Пациенти с увредено зрение успяват да разпознаят семействата си за първи път от години след доброволно участие в новаторски експеримент за редактиране на гени.
43 -годишният Майкъл Калберер и 54 -годишната Карлин Найт страдат от нелечимо очно заболяване, което ги лишава от зрението им в зряла възраст.
През изминалата година те са едни от седемте пациенти

Прочетете повече

Opus Genetics обявява лицензиране на трета програма за наследствено заболяване на ретината

Opus Genetics обяви споразумение за лицензиране на своята трета предклинична програма, фокусирана върху наследствено заболяване на ретината според съобщение за пресата.
Програмата OPGx-003 е терапия, предназначена за предотвратяване на дегенерация в ретината на педиатрични пациенти с мутации на NMNAT1, които причиняват вид вродена амавроза на Leber

Прочетете повече

Генна терапия дава на Райли и Саман зрение през нощта и шанс за нов живот

Преди операцията Райли не вижда през нощта. Късно една нощ след началото на терапията той се буди и вижда, че в стаята му има тъмни предмети.
„виждам призраци, ще умра “, си казва амбициозният художник.
Тъй като бавно фокусира тези тъмни предмети, 17-годишният младеж осъзнава, че те са просто сенки от рамката на вратата и мебелите в спалнята му.

Прочетете повече

Подобрения на зрението, докладвани за двама пациенти с LCA в клинично изпитване фаза 1/2

Нововъзникващо лечение се насочва към специфична мутация (c.2991+1655A> G в Intron 26) на гена CEP290, която причинява вродена амавроза на Leber (LCA).
На XIX Международен симпозиум по дегенерация на ретината (RD2021) MARK Pennesi, доктор по медицина, Орегонски университет, съобщава, че двама от трима участници в групата със средни дози на клиничното изпитване

Прочетете повече