сдружение Ретина България
Ocugen, биотехнологична компания, обяви, че Съветът за безопасност и наблюдение на данните (DSMB), наскоро е одобрил висока доза като максимално допустима (MTD) във фазата на повишаване на дозата на OCU400.
„DSMB препоръчва напредване към дозиране на следващи субекти с генни мутации NR2E3 и RHO, свързани с пигментен ретинит (ПР) и генни мутации CEP290
Opus Genetics, компания, разработваща генни терапии за хора с наследствени заболявания на ретината, получи разрешение от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) да започне клинично изпитване на своята нова генна терапия за вродена амавроза на Leber 5 (LCA5), която причинява значителна загуба на зрението при деца с мутации в гена, който експресира протеина леберцилин
Прочетете повече
Editas Medicine съобщава, че трима от 14 пациенти (12 възрастни) с вродена амавроза на Leber 10 (LCA10), участващи в клиничното изпитване BRILLIANCE, терапия за редактиране на гени EDIT-101, показват клинично значими подобрения в зрителната острота (BCVA). Всеки от тримата отговорили също така демонстрира постоянни подобрения в две от следните три допълнителни
Прочетете повече
Според изследователи от Scheie Eye Institute към Медицинското училище Perelman към Университета на Пенсилвания, възрастни с генетична форма на детска слепота са имали забележително възстановяване на нощното виждане в рамките на дни след получаване на експериментална генна терапия. Пациентите са имали вродена амавроза на Leber (LCA), причинена от генни мутации
Прочетете повече
Откритие за това как някои възрастни с увредено зрение могат да започнат да виждат отново, предлага ново проучване насочено към възможностите на мозъка.
Откритието, че мозъкът на възрастен има потенциала да се възстанови частично от наследствена слепота, идва от сътрудничеството между изследователи от Калифорнийския университет и Училището по биологични науки в Ървайн.
Atsena Therapeutics, компания за генни терапии, обяви положителни резултати от фаза I/II клинично изпитване на ATSN-101, нейното водещо изследване за генна терапия, за лечение на свързана с GUCY2D вродена амавроза на Leber (LCA1).
Данните показват, че субретиналното доставяне на ATSN-101 се понася добре и при пациентите, лекувани с най-високата доза
Наследствените болести на ретината (IRDs) са група от генетични заболявания, които водят до сериозно зрително увреждане или слепота и отдавна се считат за нелечими.
Напредъкът в изследванията през последните 20 години позволи идентифицирането на повече от 260 генетични мутации, свързани с IRDs, и са в ход проучвания на множество генно-заместващи терапии
Editas Medicine, биотехнологична компания, разположена в Кеймбридж, Масачузетс, набира участници за клинично изпитване Brilliance, което провежда, за да проучи дали изследвано лекарство, наречено EDIT-101, е безопасно и може да помогне на хора с мутация в гена CEP290, причиняваща LCA10.
„Изследвано лекарство“ означава, че то не е одобрено за употреба от широката общественост.
Editas Medicine заяви, че е започнала прилагането на своето експериментално лекарство за редактиране на ген CRISPR, EDIT-10, на първия педиатричен пациент, включен в изпитването Фаза 1/2, за лечение на вид очно заболяване, наречено вродена амавроза на Leber 10.
Няма одобрени лечения за вродена амавроза на Leber 10, която засяга предимно ретината и води до тежко зрително