Editas започва дозиране на педиатрични пациенти в опит за лечение на очно заболяване

Editas Medicine заяви, че е започнала прилагането на своето експериментално лекарство за редактиране на ген CRISPR, EDIT-10, на първия педиатричен пациент, включен в изпитването Фаза 1/2, за лечение на вид очно заболяване, наречено вродена амавроза на Leber 10.
Няма одобрени лечения за вродена амавроза на Leber 10, която засяга предимно ретината и води до тежко зрително

Прочетете повече

Актуализация на проучване Illuminate на Sepofarsen, ФАЗА 2/3 при пациенти с  LCA10

При анализ на проучването Illuminate, не е наблюдавана полза в нито една от двете кохорти на лечение със sepofarsen, спрямо фалшиво лекуваната контролна група.

Какво е LCA10?
Вродената амавроза на Leber (LCA) е най-честата генетична причина за детска слепота и засяга около 15 000 пациенти в западния свят, като за повечето от тях в момента няма

Прочетете повече

успешна история в генната терапия

След многобройни неуспехи в началото на века, генните терапии вече лекуват заболявания, вариращи от нервно-мускулни през рак до слепота. Успехът обаче често е квалифициран. Някои от тези терапии се оказват ефективни за облекчаване на заболяването, но идват с висока цена и други проблеми с достъпността. Дори когато хората знаят, че съществува протокол

Прочетете повече

Слепи пациенти се грижат за семействата си и се пребоядисват след пионерско лечение

Пациенти с увредено зрение успяват да разпознаят семействата си за първи път от години след доброволно участие в новаторски експеримент за редактиране на гени.
43 -годишният Майкъл Калберер и 54 -годишната Карлин Найт страдат от нелечимо очно заболяване, което ги лишава от зрението им в зряла възраст.
През изминалата година те са едни от седемте пациенти

Прочетете повече

Opus Genetics обявява лицензиране на трета програма за наследствено заболяване на ретината

Opus Genetics обяви споразумение за лицензиране на своята трета предклинична програма, фокусирана върху наследствено заболяване на ретината според съобщение за пресата.
Програмата OPGx-003 е терапия, предназначена за предотвратяване на дегенерация в ретината на педиатрични пациенти с мутации на NMNAT1, които причиняват вид вродена амавроза на Leber

Прочетете повече

Генна терапия дава на Райли и Саман зрение през нощта и шанс за нов живот

Преди операцията Райли не вижда през нощта. Късно една нощ след началото на терапията той се буди и вижда, че в стаята му има тъмни предмети.
„виждам призраци, ще умра “, си казва амбициозният художник.
Тъй като бавно фокусира тези тъмни предмети, 17-годишният младеж осъзнава, че те са просто сенки от рамката на вратата и мебелите в спалнята му.

Прочетете повече

Подобрения на зрението, докладвани за двама пациенти с LCA в клинично изпитване фаза 1/2

Нововъзникващо лечение се насочва към специфична мутация (c.2991+1655A> G в Intron 26) на гена CEP290, която причинява вродена амавроза на Leber (LCA).
На XIX Международен симпозиум по дегенерация на ретината (RD2021) MARK Pennesi, доктор по медицина, Орегонски университет, съобщава, че двама от трима участници в групата със средни дози на клиничното изпитване

Прочетете повече

Възможност за цял живот: Защо се присъединих към изпитание на генна терапия CRISPR

Michael J. Kalberer, пише за решението си да се присъедини към ново революционно проучване, изучаващо експериментална генна терапия за обръщане на форма на наследствено увреждане на ретината, което причинява слепота. Историческият процес се ръководи от Mass Eye and Ear, член на Mass General Brigham.
През септември миналата година претърпях операция

Прочетете повече

Слепи пациенти с надежди, че експеримент за редактиране на ген ще възстанови зрението им

54-годишната Карлен Найт е един от първите пациенти в забележително проучване, предназначено да се опита да възстанови зрението при хора, които имат рядко генетично заболяване, което причинява слепота. Карлин Найт би искала да прави неща, които повечето хора приемат за даденост, като четене на книги, каране на кола, каране на колело

Прочетете повече