Компанията Ocugen започна нов етап в разработката на генна терапия за наследствени заболявания на ретината, като приложи първата доза на пациент в рамките на своето клинично проучване от фаза 2/3, наречено GARDian3. Проучването оценява ефективността на OCU410ST – иновативна генна терапия, предназначена за лечение на болестта на Старгард, свързана с мутации в гена ABCA4.
Read MoreИзследователи от Nanoscope Therapeutics обявиха публикуването на статията „Синтетичен опсин възстановява зрението при пациенти с тежка дегенерация на ретината“ в престижното списание Molecular Therapy, издавано от Американското дружество по генна и клетъчна терапия. Този научен труд представлява значим пробив в мутационно-независимата оптогенна монотерапия
Read MoreSpliceBio, пионер в справянето със заболявания, причинени от мутации в големи гени, обяви, че е дозирала първи пациент във фаза 1/2 на ASTRA – проучване на SB-007, двоен адено-асоцииран вирусен (AAV) вектор за лечение на болестта на Stargardt.
Болестта на Stargardt е най-честата форма на наследствена ювенилна дегенерация на макулата, засягаща приблизително 1 на 8 000 до 10 000 индивида
Alkeus Pharmaceuticals обяви положителни междинни данни от своето проучване TEASE-3, демонстрирайки, че допълнителни пациенти в ранен стадий на болестта на Stargardt, лекувани с перорален гилдеуретинол ацетат, не показват прогресия на заболяването и запазват стабилна зрителна острота, в продължение на няколко години.
„Тези вълнуващи резултати, показващи запазване на зрението
Ocugen обяви положителна 2-годишна актуализация на безопасността и ефикасността от фаза 1/2 на клиничното изпитване на OCU400. OCU400 е предназначен за лечение на ранен до напреднал пигментен ретинит (RP) при деца и възрастни. В момента около 2 милиона пациенти в световен мащаб (~300 000 в САЩ/ЕС) отчаяно се нуждаят от спасение
Read MoreNanoscope Therapeutics, биотехнологична компания разработваща генни терапии за наследствени заболявания на ретината (НДР) и географска атрофия (напреднала форма на макулна дегенерация), обяви, че е лицензирала технологията CatCh на Max Planck Innovation.
Въз основа на изследванията на Института по биофизика Макс Планк и пионерската работа на проф. Ернст Бамберг в областта на оптогенетиката
Базираната в Сан Диего биофармацевтична компания Belite Bio включва пациенти на възраст 12-18 години с болестт на Stargardt в DRAGON, нейното клинично изпитване Фаза 3 за Tinlarebant, нововъзникващо перорално лекарство, предназначено да забави прогресията на заболяването и загубата на зрение. Тинларебантът е предназначен да инхибира протеин, известен като ретинол-свързващ протеин
Read MoreSalioGen Therapeutics, биотехнологична компания, разработваща терапии за наследствени заболявания на ретината, обяви SGT-1001, нововъзникваща терапия за болестта на Stargardt (ABCA4 мутации), като водеща програма на своята нова платформа Gene CodingTM. Компанията планира да започне клинично изпитване за SGT-1001 през първата половина на 2025 г.
Read MoreViGeneron GmbH, компания разработваща генни терапии в Мюнхен, Германия, е дозирала първи пациент в своето клинично изпитване – Фаза 1b, на генна терапия за хора с пигментен ретинит (RP), причинен от мутации в гена CNGA1. Изпитването с шест пациенти се провежда в университета в Тюбинген, Германия.
CNGA1 играе критична роля във фототрансдукцията
