Базираната в Сан Диего биофармацевтична компания Belite Bio включва пациенти на възраст 12-18 години с болестт на Stargardt в DRAGON, нейното клинично изпитване Фаза 3 за Tinlarebant, нововъзникващо перорално лекарство, предназначено да забави прогресията на заболяването и загубата на зрение. Тинларебантът е предназначен да инхибира протеин, известен като ретинол-свързващ протеин
Read More
SalioGen Therapeutics, биотехнологична компания, разработваща терапии за наследствени заболявания на ретината, обяви SGT-1001, нововъзникваща терапия за болестта на Stargardt (ABCA4 мутации), като водеща програма на своята нова платформа Gene CodingTM. Компанията планира да започне клинично изпитване за SGT-1001 през първата половина на 2025 г.
Read More
ViGeneron GmbH, компания разработваща генни терапии в Мюнхен, Германия, е дозирала първи пациент в своето клинично изпитване – Фаза 1b, на генна терапия за хора с пигментен ретинит (RP), причинен от мутации в гена CNGA1. Изпитването с шест пациенти се провежда в университета в Тюбинген, Германия.
CNGA1 играе критична роля във фототрансдукцията
Биотехнологичната компания Ocugen обяви, че Администрацията по храните и лекарствата на САЩ е предоставила разрешение за стартиране на фаза 3 на клиничното изпитване liMeliGhT за OCU400, генно-агностичната, модифицираща генна терапия на компанията, която се разработва за хора с пигментен ретинит. Изпитването ще включва приблизително 150 участници на 15 места в САЩ.
Read More
Alkeus Pharmaceuticals обяви положителни междинни данни, показващи, че gildeuretinol спира прогресията на болестта на Stargardt за 6 години в клиничното изпитване TEASE-3.
Първите трима пациенти тийнейджъри с ранен стадий на болестта на Stargardt, включени в проучването и лекувани с перорален гилдеуретинол ацетат (ALK-001), остават асимптоматични и без прогресия на заболяването
Ascidian Therapeutics получи разрешение от Американската администрация по храните и лекарствата да стартира фаза 1/2 клинично изпитване за ACDN-01, терапия за редактиране на РНК за хора с болест на Stargardt, наследствена форма на макулна дегенерация, причинена от мутации в гена ABCA4. Компанията планира да започне записване за клиничното изпитване
Read More
Laboratoires Théa, водещият европейски разработчик на продукти за очна грижа, придоби две нововъзникващи антисенс олигонуклеотиди (AON) за лечение на наследствени заболявания на ретината от ProQR Therapeutics. И двете терапии — сепофарсен (LCA10) и ултевурсен (USH2A) — преди това демонстрираха подобрения на зрението в клиничните изпитвания на ProQR.
Read More
Изследователски екип на Mass Eye and Ear, ръководен от д-р Ерик Пиърс, директор на Института по очна геномика, и д-р Джейсън Командър, директор на Службата за наследствени заболявания на ретината, установява, че режим с високи дози витамин А не забавя загубата на зрение при хора с пигментен ретинит (RP). Новите констатации са от допълнителен анализ на данни
Read More
Nanoscope Therapeutics, биотехнологична компания, разработваща генни терапии за дегенеративни заболявания на ретината, е дозирала първия участник във фаза 2 клинично изпитване STARLIGHT на своята оптогенна терапия за хора с напреднала болест на Stargardt.
Компанията също така е завършила записването във фаза 2b клинично изпитване RESTORE на своята оптогенна терапия