Болест на Щаргард

Gildeuretinol е изследван за спиране на прогресията на болестта на Stargardt в ранен стадий

Alkeus Pharmaceuticals обяви положителни междинни данни, показващи, че gildeuretinol спира прогресията на болестта на Stargardt за 6 години в клиничното изпитване TEASE-3.
Първите трима пациенти тийнейджъри с ранен стадий на болестта на Stargardt, включени в проучването и лекувани с перорален гилдеуретинол ацетат (ALK-001), остават асимптоматични и без прогресия на заболяването

Read More

Ascidian ще започне клинично изпитване на терапия за редактиране на РНК при болест на Stargardt

Ascidian Therapeutics получи разрешение от Американската администрация по храните и лекарствата да стартира фаза 1/2 клинично изпитване за ACDN-01, терапия за редактиране на РНК за хора с болест на Stargardt, наследствена форма на макулна дегенерация, причинена от мутации в гена ABCA4. Компанията планира да започне записване за клиничното изпитване

Read More

Théa придобива програмите на ProQR за лечение на LCA10 и USH2A

Laboratoires Théa, водещият европейски разработчик на продукти за очна грижа, придоби две нововъзникващи антисенс олигонуклеотиди (AON) за лечение на наследствени заболявания на ретината от ProQR Therapeutics. И двете терапии — сепофарсен (LCA10) и ултевурсен (USH2A) — преди това демонстрираха подобрения на зрението в клиничните изпитвания на ProQR.

Read More

Нов доклад: Добавянето на витамин А не осигурява никаква полза за зрението на пациенти с пигментен ретинит

Изследователски екип на Mass Eye and Ear, ръководен от д-р Ерик Пиърс, директор на Института по очна геномика, и д-р Джейсън Командър, директор на Службата за наследствени заболявания на ретината, установява, че режим с високи дози витамин А не забавя загубата на зрение при хора с пигментен ретинит (RP). Новите констатации са от допълнителен анализ на данни

Read More

Nanoscope дозира първи пациент във фаза 2 клинично изпитване на оптогенна терапия за болестта на Stargardt

Nanoscope Therapeutics, биотехнологична компания, разработваща генни терапии за дегенеративни заболявания на ретината, е дозирала първия участник във фаза 2 клинично изпитване STARLIGHT на своята оптогенна терапия за хора с напреднала болест на Stargardt.
Компанията също така е завършила записването във фаза 2b клинично изпитване RESTORE на своята оптогенна терапия

Read More

Belite Bio стартира фаза 3 клинично изпитване за лекарство срещу болестта на Stargardt

Лекарството на компанията е предназначено да намали натрупването на токсини, които причиняват загуба на зрение.

Базираната в Сан Диего биофармацевтична компания Belite Bio включва пациенти в юношеска възраст (между 12 и 18 години) с болестта на Stargardt в DRAGON, клинично изпитване Фаза 3 за Tinlarebant, нововъзникващо перорално лекарство, предназначено да забави

Read More

(„emixustat“) при пациенти с атрофия на макулата вследствие на болестта на Stargardt

В контролирано клинично проучване на emixustat, фаза 3 пациентите са били разпределени на случаен принцип в две групи(10 mg или плацебо в съотношение 2:1) и са приемали медикамента веднъж дневно в продължение на 24 месеца. Първоначалният брой субекти е бил 162, но поради големия интерес, общо 194 пациенти са включени в това проучване на 29 места в 11 страни по света.

Read More

Клинични предизвикателства: Генно заместващи терапии за наследствени заболявания на ретината

Наследствените болести на ретината (IRDs) са група от генетични заболявания, които водят до сериозно зрително увреждане или слепота и отдавна се считат за нелечими.
Напредъкът в изследванията през последните 20 години позволи идентифицирането на повече от 260 генетични мутации, свързани с IRDs, и са в ход проучвания на множество генно-заместващи терапии

Read More

Орална терапия за болест на Щаргарт получава бързо обозначение от FDA

FDA предоставя обозначение на таблетка за орално приложение за лечение на болестта на Щаргарт, според съобщение за пресата на Belite Bio. Компанията очаква краткосрочни данни за LBS-008, известен също като Tinlarebant, от фаза 2 изпитание по-късно тази година. Терапията, за която Belite казва, че предотвратява натрупването на токсини в окото, които причиняват болестта на Щаргарт

Read More