Endogena стартира клинично изпитване на терапия със стволови клетки при пациенти с пигментен ретинит

Endogena Therapeutics е дозирала първия пациент в своето клинично изпитване фаза 1/2 за E-2353, малка молекула, предназначена да активира пасивни стволови клетки на ретината в очите на пациенти с пигментен ретинит (RP), за да произведе фоторецептори, клетките на ретината, които правят зрението възможно, но дегенерират при RP. Ендогенните стволови клетки мигрират към ретината

Прочетете повече

Пигментният ретинит води до по-голямо емоционално въздействие в сравнение с други състояния на загуба на зрение

Според проучване, колкото и да са ограничени възможностите за успешно лечение на заболяването, голяма част от пациентите с пигментен ретинит (RP) не преследват интервенции, които могат да променят хода на заболяването.
След преглед на литературата отнасяща се до пигментния ретинит и провеждане на качествени изследвания от клиницисти, лекуващи тези състояния, автори

Прочетете повече

Editas Medicine провежда клинично изпитване за вродена амавроза на Leber (LCA), причинена от вариант на гена CEP290

Editas Medicine, биотехнологична компания, разположена в Кеймбридж, Масачузетс, набира участници за клинично изпитване Brilliance, което провежда, за да проучи дали изследвано лекарство, наречено EDIT-101, е безопасно и може да помогне на хора с мутация в гена CEP290, причиняваща LCA10.
„Изследвано лекарство“ означава, че то не е одобрено за употреба от широката общественост.

Прочетете повече

Нова надежда за терапия срещу пигментен ретинит

Екип, ръководен от UNIGE, идентифицира молекулен механизъм, който причинява дегенерация на фоторецепторните клетки в очите, което може да доведе до слепота.
Пигментният ретинит е най-често срещаното наследствено заболяване на ретината при хората, с разпространение от един на всеки 4000 души по света. Той се характеризира с прогресивна загуба на зрението,

Прочетете повече

Обръщане на слепотата чрез  оптогенна терапия

Хендрик Шол е директор на Института по молекулярна и клинична офталмология в Базел (IOB), професор и председател на катедрата по офталмология на Университета в Базел и ръководител на очната клиника на университетската болница в Базел, Швейцария.
„Щастливи сме от наградата от фондация Fighting Blindness, която ще ни позволи да придвижим нашата оптогенна терапия по-бързо

Прочетете повече

Генна терапия, подобрява зрението при X-свързан пигментен ретинит в проучване фаза 1/2

Botaretigene sparoparvovec, изследвана генна терапия, е безопасна и подобрява зрението при субекти с X-свързан пигментен ретинит с болестотворни варианти в RPGR гена, според съобщение за пресата от MeiraGTx.
Основните данни от клиничното проучване фаза 1/2 MGT009 установяват, че Botaretigene sparoparvovec, известна преди като AAV-RPGR, като цяло е безопасна и се понася добре

Прочетете повече

Завръщането на генната терапия: как учените се опитват да я направят по-безопасна

Нежелани имунни реакции заплашват да провалят някои генни терапии. Но изследователите търсят начини за борба с вредните възпаления.
След години на разочарования, изследванията на генните терапии претърпяха ренесанс, с няколко одобрения на лекарства с висок профил и поредица от обещаващи резултати от клинични изпитвания срещу опустошителни генетични заболявания.

Прочетете повече

д-р Nirenberg получава награда Bressler 2022г. за изключителния си принос към напредъка на науката за зрението

„Lighthouse Guild се ангажира да подобри живота на хора със или изложени на риск от загуба на зрение. Вярваме, че е важно да признаем публично учените, които търсят и намират начини да разберат зрителните механизми и да възстановят зрението“, казва д-р Калвин Робъртс, президент и главен изпълнителен директор на Lighthouse Guild, в съобщение на компанията.

Прочетете повече

„Следващата голяма стъпка“: изследователи от U of T търсят лечение за загубата на зрение

Отнема само част от секундата, докато светлината премине през окото ви, за да създаде изображение в мозъка, което ви позволява да видите думите на екрана в момента.
Тази способност обаче може да бъде отслабена, което понякога води до пълна слепота – когато ключови структури в окото са загубени поради състояния като свързана с възрастта дегенерация на макулата (МДСВ)

Прочетете повече