Слепи пациенти с надежди, че експеримент за редактиране на ген ще възстанови зрението им

54-годишната Карлен Найт е един от първите пациенти в забележително проучване, предназначено да се опита да възстанови зрението при хора, които имат рядко генетично заболяване, което причинява слепота. Карлин Найт би искала да прави неща, които повечето хора приемат за даденост, като четене на книги, каране на кола, каране на колело

Прочетете повече

Генна терапия показва обещаващи резултати за пациенти с детска слепота

Според първоначалните данни от клинично изпитване, ръководено от изследователи, нова генна терапия за една от най-често срещаните форми на вродена слепота е безопасна и подобрява зрението на пациентите. Новото проучване е ръководено от изследователи от очния Институт Scheie в Медицинското училище в Перелман към университета в Пенсилвания.

Прочетете повече

Оптогенна терапия на Bionic Sight дава ярки резултати

Bionic Sight, LLC обяви предварителни резултати от клинично изпитване фаза I / II. Първите четирима пациенти, на които е прилагана BS01, изследваната генна терапия на Bionic Sight за напреднал пигментен ретинит (RP), всички съобщават за способността да откриват светлина и движение, а двама от пациентите са успели да открият посоката

Прочетете повече

Изследователи използват алтернативен подход за намиране на генетични двигатели на редки очни заболявания

Анализ на хиляди геноми на хора с и без рядкото очно заболяване, известно като MacTel, разкрива повече от дузина генни варианти, които вероятно водят до развитие и влошаване на състоянието при значителен дял от пациентите.
Откритието, проведено от екип от учени от Scripps Research и института за медицински изследвания Lowy,

Прочетете повече

Пробив на CRISPR: Учените вече могат да включват и изключват гените по желание

Системата за редактиране на гени CRISPR-Cas9, която революционизира генното инженерство през последното десетилетие, включва рязане на ДНК вериги, което е процес, който може да бъде доста труден за контрол и може да доведе до нежелани генетични промени. Сега, благодарение на изследователи от Масачузетския технологичен институт

Прочетете повече

FDA предоставя обозначение за лекарства сираци на генна терапия на RetroSense Therapeutics за лечение на пигментен ретинит

Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) предоставя обозначение за лекарства сираци на RetroSense Therapeutics ‘RST-001, първокласно приложение за генна терапия, предназначено да възстанови зрението на засегнати от пигментен ретинит (RP).
Оптогенната терапия е средство за придаване на чувствителност към светлина на клетки

Прочетете повече

ProQR обявява положителни данни от проучване фаза 1/2 на кандидат за лечение на синдром на Usher

ProQR Therapeutics публикува положителни резултати от своето проучване фаза 1/2 Stellar, изследващо QR-421a при пациенти със синдром на Usher и несиндромен пигментен ретинит. Терапията се понася добре при всички дози и пациентите не са имали сериозни нежелани странични ефекти или възпаления, се казва в съобщението

Прочетете повече

Какво е X-свързан пигментен ретинит (XLRP)?

Retinitis pigmentosa (RP) обобщава група редки генетични очни заболявания, които увреждат светлочувствителните клетки в ретината, което води до загуба на зрението с течение на времето. В около 10% от случаите на RP, неработещият ген се предава от майката на нейните деца, което води до форма на RP

Прочетете повече

Какво е хороидеремия?

Хороидеремията (CHM) е рядко наследствено заболяване, което причинява прогресивна загуба на зрение и в крайна сметка води до пълна слепота. Първият симптом обикновено е нощна слепота, последван от загуба на зрение в средата на периферията. „Слепите петна“ се появяват в неправилен пръстен, оставяйки само част от периферното зрение

Прочетете повече

CiRC Biosciences получава обозначение за лекарства сираци за кандидат за лечение на пигментен ретинит

CiRC Biosciences, Inc., компания разработваща клетъчни терапии, обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е предоставила обозначение за лекарства сираци на химически индуцирани подобни на фоторецептори клетки (CiPCs) ) за лечение на пигментен ретинит (RP

Прочетете повече