Генна терапия може да възстанови нощното зрение след десетилетия на вродена слепота

Според изследователи от Scheie Eye Institute към Медицинското училище Perelman към Университета на Пенсилвания, възрастни с генетична форма на детска слепота са имали забележително възстановяване на нощното виждане в рамките на дни след получаване на експериментална генна терапия. Пациентите са имали вродена амавроза на Leber (LCA), причинена от генни мутации

Прочетете повече

Течна изкуствена ретина: ефективна при напреднал пигментен ретинит

Екипът изцяло работещ в Италия, в който участва и д-р Грация Пертиле, публикува отлични резултати, получени върху лабораторни модели: Това е още една стъпка напред към експерименти с хора с пигментен ретинит, генетично заболяване, което може да доведе до слепота.

Болницата IRCCS Sacro Cuore Don Calabria в Неграр, Италианският технологичен институт в Милано

Прочетете повече

Kiora Pharmaceuticals дозира първи пациент в проучването ABACUS фаза 1b, оценяващо KIO-301

Kiora Pharmaceuticals обяви дозирането на първия пациент в отворено клинично изпитване при хора за KIO-301, предназначено да възстанови загубата на зрение при пациенти с пигментен ретинит (ПР). ПР е рядко, наследствено генетично очно заболяване, водещо до дегенерация на фоторецепторите на ретината (пръчици и конусчета) и значителна загуба на функционално зрение

Прочетете повече

Генна терапия – винаги ли трябва да е генно-специфична?

Лечението с генната терапия Luxturna, осигурява на ретината здрави копия на увреден ген, наречен RPE65, но работи само за тези, чиято загуба на зрението е причинена от мутация в него. Малък брой други генни терапии са в клинични тестове, но отново, те почти винаги са насочени към конкретен ген. С над 300 различни гена, потенциално отговорни за наследствени заболявания

Прочетете повече

Как РНК терапиите могат да се използват за лечение на пигментен ретинит

Sahm Nasseri говори за обещаващи предклинични резултати от РНК-базирано терапевтично средство, разработено за лечение на пигментен ретинит тип 11.

Наследствените заболявания на ретината (НДР) имат генетичен двигател, което ги прави силни кандидати за лечение с РНК терапии. Пигментния ретинит тип 11 (RP11) е автозомно доминантен.

Прочетете повече

Генната терапия AGTC-501 води до подобряване на зрението при X-свързан пигментен ретинит

Наследствените заболявания на ретината (IRDs), наричани също наследствени ретинални дистрофии (НРД), са клинично и генетично хетерогенна група от невродегенеративни заболявания, предимно на фоторецепторите, пигменттния епител на ретината (RPE) и/или хороидеята. Взети като цяло, НРД имат приблизително глобално разпространение от около 1 на 2000 индивида

Прочетете повече

Мозъкът на възрастен може да възстанови изгубеното зрение

Откритие за това как някои възрастни с увредено зрение могат да започнат да виждат отново, предлага ново проучване насочено към възможностите на мозъка.
Откритието, че мозъкът на възрастен има потенциала да се възстанови частично от наследствена слепота, идва от сътрудничеството между изследователи от Калифорнийския университет и Училището по биологични науки в Ървайн.

Прочетете повече

Всеки ген разказва история: Откритие за детската слепота, направено в Монреал

Многогодишно сътрудничество между братята Джонатан, Себастиан и Кристофър Варан, които са с прогресивно зрително увреждане поради заболяване, известно като пигментен ретинит, Детската болница в Монреал и Националната лаборатория в Монреал (IRCM) води до откриването на една от най-честите причини за детска слепота.

Обещаващо откритие, публикувано наскоро

Прочетете повече

Текущи клинични изпитвания

ClinicalTrials.gov е база данни от частно и публично финансирани клинични проучвания, провеждани по целия свят.

ГЕННИ ТЕРАПИИ
• Ахроматопсия (CNGB3), AGTC – Фаза 1/2;
• Ахроматопсия (CNGB3), MeiraGTx / Janssen – Фаза 1/2;
• Ахроматопсия (CNGA3), AGTC – Фаза 1/2;

Прочетете повече