Opus Genetics обяви едномесечни клинични данни от първия педиатричен пациент, лекуван с генната терапия, OPGx-LCA5, във фаза 1/2 на проучване за вродена амавроза на Leber (LCA5) – наследствено заболяване на ретината. Новите данни се основават на докладвани преди това положителни резултати от възрастни пациенти, лекувани в същото проучване.
Read MoreeyeDNA Therapeutics обяви, че е получила обозначение за рядко педиатрично заболяване (RPDD) от FDA за HORA-PDE6b, тяхната генна терапия за пациенти с наследствена дистрофия на ретината (НДР), причинена от мутации на гена PDE6b.
Пигментен ретинит, причинен от PDE6b (PDE6b RP) е рядка наследствена дистрофия на ретината, която засяга около 3000 индивида
Изследователи от Националния институт по здравеопазване на САЩ (NIH) са разработили капки за очи, които запазват зрението при животни с наследствени очни заболявания, водещи до прогресивна загуба на зрение. Капките за очи съдържат малък фрагмент, получен от произведен от пигментния епител (PEDF)протеин, който помага за запазването на клетките в ретината.
Read MoreБолестта на Norrie е изключително рядко, наследствено генетично заболяване, което причинява загуба на зрение и е описано за първи път в Дания през 1927 г. Точната честота на болестта на Norrie сред населението е неизвестна, като до момента само около 500 случая са докладвани по целия свят. Заболяването засяга предимно мъже
Read MoreSpliceBio, пионер в справянето със заболявания, причинени от мутации в големи гени, обяви, че е дозирала първи пациент във фаза 1/2 на ASTRA – проучване на SB-007, двоен адено-асоцииран вирусен (AAV) вектор за лечение на болестта на Stargardt.
Болестта на Stargardt е най-честата форма на наследствена ювенилна дегенерация на макулата, засягаща приблизително 1 на 8 000 до 10 000 индивида
Експериментално изпитване на генна терапия е помогнало на четири малки деца – родени с една от най-тежките форми на детска слепота – да получат „променящо живота подобрения“ на зрението си, според лекари от очната болница Moorfields в Лондон.
Рядкото генетично заболяване е довело до влошаване на зрението на бебетата много бързо след раждането им.
Ново проучване разкрива потенциала на две съединения за лечение на пигментен ретинит. Съединенията, идентифицирани чрез виртуален скрининг, показват обещаващи резултати при стабилизиране на протеина родопсин и предотвратяване на дегенерацията на ретината в животински модели. Откритието, публикувано в списание PLOS Biology, е ръководено от Беата Ястржебска
Read MoreПървоначалните симптоми най-често включват нощна слепота и затруднения при виждане в слабо осветени условия. С напредването на заболяването, пациентите започват да губят периферното си зрение, което води до така нареченото „тунелно зрение“. Това е хронично заболяване, което се развива постепенно и може значително да влоши качеството на живот.
Read MoreNacuity Pharmaceuticals,, биофармацевтична компания, разработваща терапии за пигментен ретинит, катаракта и други заболявания, причинени от оксидативен стрес, обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е предоставила обозначение Fast Track на таблетки NPI-001 (N-ацетилцистеин амид), патентована терапия на Nacuity за лечение на пациенти с пигментен ретинит (RP).
Read More
