сдружение Ретина България
Accelagen В сътрудничество с базираната в САЩ Kiora Pharmaceuticalsи Кралската болница в Аделаида, с гордост съобщават, че е започнало дозирането във фаза 1 на изпитване при хора за KIO-301. Това изпитване представлява забележително развитие в лечението на хора с рядкото наследствено заболяване, пигментен ретинит (RP), за което в момента няма одобрено лечение.
Прочетете повече
GenSight Biologics, биофармацевтична компания, фокусирана върху разработването и комерсиализирането на иновативни генни терапии за невродегенеративни заболявания на ретината и нарушения на централната нервна система, обяви благоприятни данни за безопасност и окуражаващи сигнали за ефикасност след 1 година прилагане на генната терапия GS030, в клиничното изпитване PIONEER
Прочетете повече
Според съобщение за пресата, Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) разрешава ново приложение на лекарство от HuidaGene Therapeutics за клинично изпитване на HG004, насочено към лечение на наследствени дистрофии на ретината, свързани с RPE65 мутации. Разрешението е подкрепено от данни от предклинично сравнително проучване
Прочетете повече
Изследователи разработиха наночастици, способни да проникнат в невроните на ретината и да доставят информационна РНК до фоторецепторните клетки, чиято правилна работа е ключова за зрението.
Екип от изследователи от Орегонския държавен университет демонстрира в животински модели възможността за използване на липидни наночастици (LNP) и информационна РНК (иРНК)
Прочетете повече
Терапията EA-2353, предназначена за лечение на пигментен ретинит получи обозначение fast track от Американската агенция по храните и лекарствата (FDA), според съобщение за пресата от Endogena Therapeutics.
Генно-независимият подход на компанията активира ендогенни стволови и прогениторни клетки на ретината, които се превръщат във фоторецептори
След още една бурна година в развитието на генните терапии, всички погледи са насочени към пет основни тестови показания, определени за първата половина на 2023 г. Клиничните проучвания са насочени към редки кръвни заболявания, наследствени заболявания на ретината и метастатичен меланом – всяко от които поставя различни предизвикателства при дизайна на изпитването.
Прочетете повече
Ocugen, биотехнологична компания, обяви, че Съветът за безопасност и наблюдение на данните (DSMB), наскоро е одобрил висока доза като максимално допустима (MTD) във фазата на повишаване на дозата на OCU400.
„DSMB препоръчва напредване към дозиране на следващи субекти с генни мутации NR2E3 и RHO, свързани с пигментен ретинит (ПР) и генни мутации CEP290
Opus Genetics, компания, разработваща генни терапии за хора с наследствени заболявания на ретината, получи разрешение от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) да започне клинично изпитване на своята нова генна терапия за вродена амавроза на Leber 5 (LCA5), която причинява значителна загуба на зрението при деца с мутации в гена, който експресира протеина леберцилин
Прочетете повече
SparingVision, френска компания, разработваща терапии за очни болести, включително наследствени заболявания на ретината, получи разрешение от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) да започне фаза 1/2 клинично изпитване, известно като PRODYGY за SPVN06, терапия за хора с пигментен ретинит (ПР). Компанията също така търси разрешение за провеждане на изпитването във Франция
Прочетете повече