Nanoscope Therapeutics, съобщи, че Агенцията за контрол на храните и лекарствата на САЩ (FDA) е приела за разглеждане заявлението за лицензиране на биологичен лекарствен продукт (BLA) за MOGENRY (MCO 010) – оптогенетична генна терапия, предназначена за възстановяване на зрението при пациенти с пигментен ретинит (RP) и тежка загуба на зрение.
Read MoreЕкспериментално лечение помага на 10 души да възвърнат част от зрителните си способности. Подходът комбинира генна терапия със специални очила. Участниците успяват по добре да разпознават обекти, да определят местоположението им и да посягат към тях, докато използват устройството.
Съавтори на проучването, публикувано в The New England Journal of Medicine, са офталмологът Хосе Ален Саел
MeiraGTx планира да кандидатства за одобрение на Bota-vec в САЩ, Европа и Япония, като целта е терапията да бъде пусната на пазара през 2027 г.
Bota-vec представлява еднократна генна терапия, която се прилага чрез инжекция в двете очи. Тя използва адено-асоцииран вирус (AAV), за да достави функционално копие на гена
11 годишно момиче стана първият пациент в Обединеното кралство, получила иновативна генна терапия за рядкото ѝ заболяване, което причинява слепота. Лечението е разработено за синдрома на Барде Бидъл, състояние, което води до слепота в ранна възраст.
Катрин Естранж, диагностицирана още като бебе, е претърпяла процедура в болница Сейнт Хелиър през март
Read MoreПероралното лечение за болестта на Stargardt – гилдеуретинол ацетат (ALK-001) от Alkeus Pharmaceuticals – продължава да преминава през клинични изпитвания, като първият пациент в Ери, Пенсилвания, е получил лекарството във фаза 3 на глобалното проучване NORTHSTAR. Двугодишното клинично изпитване ще оцени колко добре работи потенциалното лечение, както и неговата безопасност.
Read MoreПрез юни 2025 започна фаза 3 на клиничното изпитване HYPERION, което изследва ефективността и безопасността на sepofarsen при хора с вродена амавроза на Leber тип 10. Днес, една година по-късно, проучването навлиза в ключов момент. Първият дванадесетмесечен период е завършен и за участниците започва втората фаза, в която част от контролните очи преминават към лечение.
Read MoreBeacon Therapeutics представи 12 месечни данни за безопасност и ефикасност от фаза 2 на своето проучване DAWN, което оценява водещата генна терапия на компанията – ларупаретиген зовапарвовек (laru zova) – при пациенти с XLRP. Данните бяха представени на годишната среща на Асоциацията за изследвания в областта на зрението и офталмологията (ARVO)
Read MoreКомпанията Restore Vision представи междинни резултати от фаза 1/2 на клиничното си изпитване на RV 001 – оптогенетична генна терапия, създадена да възстановява зрението при пациенти с напреднал пигментен ретинит. Данните, които обхващат проследяване до 168 дни, бяха представени на Eyecelerator – ARVO 2026.
Проучването включва шестима пациенти, разделени в групи
Ново изследване, публикувано в Cell Death Discovery, разкрива напълно нов механизъм, който стои зад загиването на ретиналните клетки при дегенеративни заболявания. Екипът на Chien, Woon и Tsai показва, че нарушената гликозилация, процес при който клетките добавят захарни структури към белтъци и липиди – може да задейства некроптоза, форма на програмирана клетъчна смърт
Read More
