Наследствени ретинални дистрофии

Успешно лечение на пациенти с наследствена слепота, чрез редактиране на гени

Мултиинституционално клинично изпитване, включващо изследователи от Детската болница във Филаделфия (CHOP) и Scheie Eye Institute към Университета на Пенсилвания, установява, че генното редактиране с CRISPR-Cas9, доставено на четиринадесет пациенти с форма на наследствена слепота, е безопасно и води до измерими подобрения в зрението при почти половината от лекуваните участници

Read More

SalioGen разработва нова терапия с вмъкване на ген за болестта на Stargardt

SalioGen Therapeutics, биотехнологична компания, разработваща терапии за наследствени заболявания на ретината, обяви SGT-1001, нововъзникваща терапия за болестта на Stargardt (ABCA4 мутации), като водеща програма на своята нова платформа Gene CodingTM. Компанията планира да започне клинично изпитване за SGT-1001 през първата половина на 2025 г.

Read More

Изследване на микробиома разкрива нови лечения за генетични заболявания

Нова молекула CRISPR-Cas9, открита в микробиома на червата, може да има клиничен потенциал за лечение на генетични заболявания.

Анна Церезето и Никола Сегата от катедрата по клетъчна, изчислителна и интегративна биология на университета в Тренто обединиха усилия и опит, за да разработят нови терапии за лечение на генетични заболявания. Тя ръководи лаборатория

Read More

Стартира клинично изпитване фаза 3 на NAC за пациенти с пигментен ретинит

Университетът Джон Хопкинс (JHU) стартира фаза 3 клинично изпитване на N-ацетилцистеин (NAC) за лечение на пигментен ретинит (RP). Известно като NAC Attack, 45-месечното проучване включва приблизително 438 пациенти на 30 места в САЩ, Канада, Мексико и Европа. Участниците в проучването ще бъдат разпределени на случаен принцип, в две групи: с лечение или плацебо.

Read More

ViGeneron стартира клинично изпитване на генна терапия за пигментен ретинит, причинен от CNGA1 мутации

ViGeneron GmbH, компания разработваща генни терапии в Мюнхен, Германия, е дозирала първи пациент в своето клинично изпитване – Фаза 1b, на генна терапия за хора с пигментен ретинит (RP), причинен от мутации в гена CNGA1. Изпитването с шест пациенти се провежда в университета в Тюбинген, Германия.
CNGA1 играе критична роля във фототрансдукцията

Read More

Ocugen ще започне клинично изпитване фаза 3 на генна терапия за пигментен ретинит

Биотехнологичната компания Ocugen обяви, че Администрацията по храните и лекарствата на САЩ е предоставила разрешение за стартиране на фаза 3 на клиничното изпитване liMeliGhT за OCU400, генно-агностичната, модифицираща генна терапия на компанията, която се разработва за хора с пигментен ретинит. Изпитването ще включва приблизително 150 участници на 15 места в САЩ.

Read More

Nanoscope планира да кандидатства за одобрение на своята оптогенна терапия

Nanoscope Therapeutics обяви, че е постигнала първичните и вторичните крайни точки за своето клинично изпитване фаза 2b RESTORE на MCO-010, оптогенна терапия за възстановяване на част от зрението при хора с напреднала загуба, причинена от пигментен ретинит (RP). В резултат на това компанията планира да подаде заявление за лиценз за биологични лекарства

Read More

Opus Genetics съобщава за подобрения на зрението при пациенти с вродена амавроза на Leber LCA5

Opus Genetics обяви подобрения на зрението при първите трима възрастни пациенти в клиничното изпитване на генна терапия, фаза 1/2 за вродена амавроза на Leber 5 (LCA5), рядко, тежко, наследствено заболяване на ретината. Някои от пациентите, които са били почти напълно слепи от раждането си, вече могат да виждат и идентифицират предмети за първи път.

Read More

Gildeuretinol е изследван за спиране на прогресията на болестта на Stargardt в ранен стадий

Alkeus Pharmaceuticals обяви положителни междинни данни, показващи, че gildeuretinol спира прогресията на болестта на Stargardt за 6 години в клиничното изпитване TEASE-3.
Първите трима пациенти тийнейджъри с ранен стадий на болестта на Stargardt, включени в проучването и лекувани с перорален гилдеуретинол ацетат (ALK-001), остават асимптоматични и без прогресия на заболяването

Read More