Изследователи от Медицинското училище в Харвард направиха още една решителна стъпка в усилията си да разработят генна терапия за хора със синдром на Usher тип 1F, рядко заболяване, което причинява глухота и прогресивна слепота.
Нов начин за доставяне на коригирана версия на дефектния ген, който причинява синдрома на Usher – PCDH15
REPISTAT е нова молекула, способна да забави прогресията на пигментния ретинит, генетично очно заболяване, което може да доведе до пълна слепота с напредването на годините. Откритието е направено в проучване, Насочено към откриване на подходящи методи за подпомагане на оцеляването на конусчевите фоторецептори при наследствени заболявания на ретината.
Read MoreLaru-zova демонстрира положителен профил на безопасност и ефикасност за подобряване на зрителната острота при ниска яркост за пациенти с X-свързан пигментен ретинит, според презентация на срещата FLORetina-ICOOR.
„Данните показват обещаващи подобрения в зрителната острота при ниска осветеност и могат да предложат модификация на патологията на основното заболяване“
Обичаш ли очите си?
Пазите ли зрението си?
Оценете грижите, които полагате за зрението си.
• Редовен годишен очен преглед;
• Без тютюнопушене;
• 7 часа сън (минимум);
Вродената нощна слепота е наследствено заболяване, което засяга зрението в среда с ниска осветеност. Сега нови изследвания свързват това състояние с неочакван виновник: високочестотен електрически шум.
Скорошно изследване, ръководено от Националния очен институт (NEI) и университета Джон Хопкинс, установи, че специфични мутации в протеина родопсин, може да са източникът на проблема
Nanoscope Therapeutics, биотехнологична компания разработваща генни терапии за наследствени заболявания на ретината (НДР) и географска атрофия (напреднала форма на макулна дегенерация), обяви, че е лицензирала технологията CatCh на Max Planck Innovation.
Въз основа на изследванията на Института по биофизика Макс Планк и пионерската работа на проф. Ернст Бамберг в областта на оптогенетиката
AAVantgarde Bio дозира първи пациент в клиничното си изпитване LUCE-1 фаза 1/2, оценяващо AAVB-081, генна терапия, разработвана за лечение на пигментен ретинит, свързан със синдром на Usher тип 1B (USH1B).
AAVB-081 е двоен хибриден продукт, състоящ се от два AAV8 вектора, който е предназначен да осигури функционално копие на гена, отговорен за заболяването.
Според проучване, проведено от изследователи от Медицинския факултет на Перелман към Медицинския факултет на Университета на Пенсилвания, пациенти с рядко наследствено заболяване, са имали бързо подобрение на зрението, което се е запазило за целия едногодишен период на проучването.
В изследването е доказано, че зрението на пациентите, диагностицирани с рядко наследствено заболяване
Възстановяващата зрението генна терапия на Spark Therapeutics получи през 2017г. одобрение за пускане на пазара, превръщайки се в първата генна терапия, получила регулаторно одобрение за наследствено очно заболяване.
Известна като LUXTURNA (voretigene neparvovec), генната терапия възстанови зрението в клинично изпитване при хора на възраст между 4 и 44 години с вродена амавроза на Leber
