Наследствени ретинални дистрофии

Нова карта на клиничните изпитвания вече е достъпна в ЕС

На публичния уебсайт на Информационната система за клинични изпитвания (CTIS) вече е налична нова карта на клиничните изпитвания. Тя има за цел да улесни пациентите и здравните специалисти, като им предоставя достъп до актуална и изчерпателна информация за изпитванията, провеждани в техния район. Това ще подобри възможностите за участие в клинични изследвания

Read More

Япония е на прага на пробив в лечението на очни заболявания със стволови клетки

Япония напредва с плановете си за разработването на терапии със стволови клетки, които могат да революционизират лечението на очни заболявания като макулна дегенерация и проблеми с роговицата.
През 2014 г. офталмологът Масайо Такахаши от градската очна болница в Кобе стана първата, която използва индуцирани плурипотентни стволови клетки (iPS клетки) за лечение

Read More

Златни наночастици възстановяват зрението при макулна дегенерация

Ново проучване на изследователи от Университета Браун предполага, че златни наночастици – микроскопични парченца злато, хиляди пъти по-тънки от човешки косъм – един ден биха могли да бъдат използвани за възстановяване на зрението при хора с макулна дегенерация и други заболявания на ретината.
В проучване, публикувано в списанието ACS Nano, изследователският екип

Read More

Nanoscope Therapeutics обяви клинични данни за възстановяване на зрението при пигментен ретинит

Изследователи от Nanoscope Therapeutics обявиха публикуването на статията „Синтетичен опсин възстановява зрението при пациенти с тежка дегенерация на ретината“ в престижното списание Molecular Therapy, издавано от Американското дружество по генна и клетъчна терапия. Този научен труд представлява значим пробив в мутационно-независимата оптогенна монотерапия

Read More

Opus Genetics публикува клинични данни от фаза 1/2 от изпитване на OPGx-LCA5

Opus Genetics обяви едномесечни клинични данни от първия педиатричен пациент, лекуван с генната терапия, OPGx-LCA5, във фаза 1/2 на проучване за вродена амавроза на Leber (LCA5) – наследствено заболяване на ретината. Новите данни се основават на докладвани преди това положителни резултати от възрастни пациенти, лекувани в същото проучване.

Read More

eyeDNA Therapeutics получава признание от FDA за генната терапия HORA-PDE6b при пигментен ретинит

eyeDNA Therapeutics обяви, че е получила обозначение за рядко педиатрично заболяване (RPDD) от FDA за HORA-PDE6b, тяхната генна терапия за пациенти с наследствена дистрофия на ретината (НДР), причинена от мутации на гена PDE6b.
Пигментен ретинит, причинен от PDE6b (PDE6b RP) е рядка наследствена дистрофия на ретината, която засяга около 3000 индивида

Read More

Изследователи от NIH разработват капки за очи, които забавят загубата на зрение при животни

Изследователи от Националния институт по здравеопазване на САЩ (NIH) са разработили капки за очи, които запазват зрението при животни с наследствени очни заболявания, водещи до прогресивна загуба на зрение. Капките за очи съдържат малък фрагмент, получен от произведен от пигментния епител (PEDF)протеин, който помага за запазването на клетките в ретината.

Read More

Болест на Norrie: Рядко генетично заболяване, което кара хората да ослепяват и оглушават

Болестта на Norrie е изключително рядко, наследствено генетично заболяване, което причинява загуба на зрение и е описано за първи път в Дания през 1927 г. Точната честота на болестта на Norrie сред населението е неизвестна, като до момента само около 500 случая са докладвани по целия свят. Заболяването засяга предимно мъже

Read More

SpliceBio обяви първи лекуван с генна терапия пациент с болестт на Stargardt

SpliceBio, пионер в справянето със заболявания, причинени от мутации в големи гени, обяви, че е дозирала първи пациент във фаза 1/2 на ASTRA – проучване на SB-007, двоен адено-асоцииран вирусен (AAV) вектор за лечение на болестта на Stargardt.
Болестта на Stargardt е най-честата форма на наследствена ювенилна дегенерация на макулата, засягаща приблизително 1 на 8 000 до 10 000 индивида

Read More