Наследствени ретинални дистрофии

Борба с нощната слепота

Регенеративната медицина се дефинира като съвкупност от интервенции, които възстановяват тъкани и органи, увредени от заболяване и травма или износени от времето. Това включва пълния спектър от химически, генни и протеинови лекарства, клетъчно базирани терапии и биомеханични интервенции, с които да се постигнат тези цели.

Read More

Beacon Therapeutics съобщава окуражаващи междинни резултати от фаза 2 на генна терапия за XLRP

Beacon Therapeutics съобщава за подобрения на зрението при пет от осем пациенти, получаващи висока доза от генната им терапия за X-свързан пигментен ретинит (XLRP) във фаза 2 на клиничното изпитване SKYLINE. Известна като AGTC-501, новата генна терапия е за пациенти с мутации в RPGR, генът, който най-често се свързва с XLRP. Междинните 12-месечни резултати

Read More

Ascidian ще започне клинично изпитване на терапия за редактиране на РНК при болест на Stargardt

Ascidian Therapeutics получи разрешение от Американската администрация по храните и лекарствата да стартира фаза 1/2 клинично изпитване за ACDN-01, терапия за редактиране на РНК за хора с болест на Stargardt, наследствена форма на макулна дегенерация, причинена от мутации в гена ABCA4. Компанията планира да започне записване за клиничното изпитване

Read More

Théa придобива програмите на ProQR за лечение на LCA10 и USH2A

Laboratoires Théa, водещият европейски разработчик на продукти за очна грижа, придоби две нововъзникващи антисенс олигонуклеотиди (AON) за лечение на наследствени заболявания на ретината от ProQR Therapeutics. И двете терапии — сепофарсен (LCA10) и ултевурсен (USH2A) — преди това демонстрираха подобрения на зрението в клиничните изпитвания на ProQR.

Read More

2023 – Актуализации на изследвания за наследствени заболявания на ретината

Някои от изследователските открития през 2023г., са насочени към нови лечения на различни наследствени дистрофии на ретината (НДР). Продължавайки да четете, ще научите повече за актуализациите на изследванията за дистрофия на конусчетата, вродена амавроза на Leber, пигментен ретинит, болест на Stargardt, синдром на Usher, X-свързан пигментен ретинит и X-свързана ретиношиза.

Read More

Нов доклад: Добавянето на витамин А не осигурява никаква полза за зрението на пациенти с пигментен ретинит

Изследователски екип на Mass Eye and Ear, ръководен от д-р Ерик Пиърс, директор на Института по очна геномика, и д-р Джейсън Командър, директор на Службата за наследствени заболявания на ретината, установява, че режим с високи дози витамин А не забавя загубата на зрение при хора с пигментен ретинит (RP). Новите констатации са от допълнителен анализ на данни

Read More

Kiora съобщава за възстановяване на зрението при терапия с фотопревключвател

Kiora Pharmaceuticals обяви, че се наблюдава известно възстановяване на зрението на участниците в клиничното изпитване ABACUS-1, Фаза ½, за KIO-301, молекула, предназначена да придаде чувствителност към светлина на ганглийните клетки на ретината при хора с напреднал пигментен ретинит и други заболявания на ретината.
Резултатите за шест пациенти в проучването

Read More

Клетки в ретината запазват зрителните си функции, дори при загуба на зрение

В ретината клетките, отговорни за визуалното изживяване, са пръчици и конусчета. Те се наричат фоторецептори и абсорбират и преобразуват светлината в електрически сигнали. Пръчиците са активни при слаба светлина, а конусчетата през деня, помагайки на човек да вижда цветовете.

Alapakkam Sampath, председател на офталмологичния отдел в Калифорнийския университет

Read More

Ocugen докладва резултати от клинично изпитване на генна терапия

Биотехнологичната компания Ocugen предоставя актуализация от фаза 1/2 на клиничното изпитване за OCU400, нововъзникваща модифицираща генна терапия, която доставя копия на гена NR2E3 за подобряване на регулирането на множество функции в ретината, включително: поддръжка и развитие на фоторецепторите, метаболизъм, фототрансдукция, възпаление и клетъчно оцеляване

Read More