Компанията Restore Vision представи междинни резултати от фаза 1/2 на клиничното си изпитване на RV 001 – оптогенетична генна терапия, създадена да възстановява зрението при пациенти с напреднал пигментен ретинит. Данните, които обхващат проследяване до 168 дни, бяха представени на Eyecelerator – ARVO 2026.
Проучването включва шестима пациенти, разделени в групи
Ново изследване, публикувано в Cell Death Discovery, разкрива напълно нов механизъм, който стои зад загиването на ретиналните клетки при дегенеративни заболявания. Екипът на Chien, Woon и Tsai показва, че нарушената гликозилация, процес при който клетките добавят захарни структури към белтъци и липиди – може да задейства некроптоза, форма на програмирана клетъчна смърт
Read MoreПигментният ретинит е едно от най-тежките наследствени очни заболявания. При него фоторецепторите в ретината постепенно загиват и човек губи нощното зрение, периферното зрение и накрая централното. За много пациенти диагнозата идва късно, когато фоторецепторите вече са почти напълно разрушени. Това прави класическите генни терапии неприложими
Read MoreПостепенната загуба на зрение при пигментен ретинит често се усеща като необратим процес. Ново изследване на Cedars-Sinai, публикувано в Nature Communications, разкрива как трансплантираните неврални стволови клетки взаимодействат с болната ретина и успяват да забавят дегенерацията за период, еквивалентен на десетилетия при хората. Това проучване
Read MoreOpus Genetics, биофармацевтична компания, която разработва генни терапии за възстановяване на зрението и предотвратяване на слепота при пациенти с наследствени заболявания на ретината, обяви нови първоначални клинични данни от текущото си проучване фаза 1/2 на терапията OPGx BEST1. Данните бяха представени на 49-ата годишна среща на Обществото на макулата в Сан Диего, Калифорния
Read MoreКомпанията Ocugen съобщи, че е завършила записването на участниците в клиничното си изпитване liMeliGhT фаза 3, което оценява OCU400, кандидат за генна терапия при пациенти с пигментен ретинит.
В проучването участват 140 пациенти, разпределени в съотношение 2:1 между група с лечение и контролна група. Включени са хора с различни генетични мутации
Read MoreПрез февруари, месеца за информираност за пигментния ретинит, ви срещнахме с Гери, която, както хиляди българи, живее с пигментен ретинит и всеки ден се справя с малките и големите предизвикателства на намаляващото си зрение.
В 8 кратки истории надникнахме в нейния свят: тъмнината, която е проблем, светлината, която понякога е прекалено ярка, и дребните моменти
SparingVision завърши дозирането на всички участници в клиничното си проучване фаза I/II PRODYGY, което оценява SPVN06 –генна терапия, създадена да запази зрението, осигурявано от конусчевите фоторецептори, при хора с пигментен ретинит (RP). Всички 27 пациенти, получили SPVN06, продължават да показват добър профил на безопасност. Първите данни за ефективност се очакват през 2027 г.
Read MoreЗа първи път в Нидерландия пациент с наследствена глухота и слепота получава нова експериментална генна терапия. Лечението се провежда в Radboudumc, националния експертен център за синдром на Usher, където специалистите се надяват да предотвратят настъпването на слепота при пациенти с това рядко наследствено заболяване.
Терапията е част от съвместно клинично изпитване
