Neurophth обявява, че първи пациент е дозиран в G.O.L.D. клинично изпитване за лечение на LHON

• Нова и еднократна интравитреална инжекция на ND4 генна терапия за лечение на LHON потенциално възстановява зрението;

• Фаза I / II / III клинично изпитване, което се очаква да включи пациенти с LHON с мутация на ND4;

Neurophth Biotechnology Ltd., компания за генетични лекарства, разработваща AAV-генни терапии за лечение на очни заболявания, обяви, че първи пациент е дозиран в клинично изпитване за лечение на наследствена оптична невропатия на Leber (LHON). G.O.L.D. е фаза I / II / III проучване, насочено към оценка на безопасността, поносимостта и ефикасността на рекомбинантен адено-асоцииран вирусен вектор, носещ гена на ND4.

„Всеки ден е възможност за напредък в предоставянето на трансформативно лечение на пациентите и днешният етап е важен напредък към тази цел“, казва д-р Бин Ли, основател и председател на Neurophth. „Neurophth се ангажира да напредва по тази програма с голяма бързина в името на пациентите.“

„Целта на програмата NFS-01 е да разработи еднодозово лечение за LHON, свързано с мутация на ND4, което може да възстанови зрението“, казва д-р Син Джанг, главен медицински директор и оперативен директор в Neurophth.

„Първият пациент, дозиран в проучването GOLD, е важна стъпка за справяне с това опустошително зрително заболяване, за което понастоящем няма ефективно лечение и това е страхотна мотивация, да знаем, че работата, която вършим тук, има потенциал да промени живота на много ослепели хора. „

NR082 ще бъде оценен във фаза I / II / III, двукомпонентно, многоцентрово проучване, при пациенти с наследствена оптична невропатия на Leber (LHON) поради мутация на ND4. Допустимите субекти (на възраст 12-75 години) трябва да имат документирани доказателства за мутация G11778A в митохондриалния ген ND4 и да са претърпели загуба на зрение от 6 месеца до 10 години преди записването. Основната цел на клиничното проучване е потвърждение на безопасността, поносимостта и ефикасността на NR082. Крайните точки на изследването включват нежелани събития, лабораторни мерки (включително имунологични параметри) и офталмологични изследвания с промяната на зрителната острота от изходното ниво в различни времеви точки.

Наследствената оптична невропатия на Leber (LHON) се наследява от майката с преобладаване около 1 на 31 000 до 1 на 54 000, особено при мъже на средна възраст. Има три точкови мутации на митохондриална ДНК, които представляват около 90% от всички случаи на LHON, а именно G3460A в ND1, G11778A в ND4 и T14484C в ND6. Ганглийните клетки на ретината (RGC) са селективно уязвими към митохондриална дисфункция, водеща до клетъчна смърт, дегенерация на зрителния нерв и развитие на атрофия на зрителния нерв. Патофизиологията на LHON се характеризира със селективна загуба на RGCs и техните аксони, което води до бързо прогресираща двустранна загуба на зрение. Зрителната прогноза е лоша и повечето пациенти прогресират до зрение по-лошо от 20/200 през първата година от началото на заболяването.

Изследователският NR082, нов рекомбинантен адено-асоцииран вирусен вектор е нова офталмологична инжекция, която се разработва за лечение на наследствена оптична невропатия на Leber (LHON), свързана с ND4 мутации. През септември 2020 г. Администрацията по храните и лекарствата (FDA) предостави обозначение за лекарства сираци в САЩ на NR082. Безопасността и ефикасността на генната терапия с ND4 са демонстрирани в три проучвания, започнати от изследователи (IIT), както и клинична трайност до 90 месеца при първия IIT. Резултатите от тези три IIT на 186 пациенти с LHON демонстрират, че интравитреална инжекция на rAAV2-ND4 при пациенти с LHON се понася добре и може да бъде ефективна за подобряване на зрителната острота.

Neurophth е първата в Китай компания за генна терапия за офталмологични заболявания. Със седалище в Ухан с дъщерни дружества в Китай (Шанхай и Суджоу) и САЩ (Калифорния), Neurophth,  се стреми да открие и разработи генни терапии за пациенти, страдащи от очни заболявания в световен мащаб. Техният най-напреднал изследван кандидат, NR082 (проект NFS-01, rAAV2-ND4), разработен за лечение на наследствена оптична невропатия на Leber (LHON), е получил обозначение за лекарства сираци от FDA на САЩ, а също така е одобрен от китайския NMPA. През март 2021 г. програмите включват също медииран от ND1 LHON, автозомно доминираща оптична атрофия, оптична невропротекция (напр. глаукома), съдова ретинопатия (напр. диабетен макулен едем) и пет други предклинични кандидати.

Източник: prnewswire.com

Сподели