Частично възстановяване на зрението при незрящи пациенти чрез ново експериментално лечение

Експериментално лечение помага на 10 души да възвърнат част от зрителните си способности. Подходът комбинира генна терапия със специални очила. Участниците успяват по‑добре да разпознават обекти, да определят местоположението им и да посягат към тях, докато използват устройството.

Съавтори на проучването, публикувано в The New England Journal of Medicine, са офталмологът Хосе‑Ален Саел от Университета в Питсбърг и изследователят в областта на зрението Ботонд Рошка от Института по молекулярна и клинична офталмология в Базел, Швейцария.

Пигментните ретинити (RP) са група наследствени заболявания, при които генетични промени увреждат фоторецепторите на ретината – клетките, които улавят светлината. Симптомите могат да се появят още в детството или по‑късно, а скоростта на прогресия е различна. Заболяването може да засегне и хора без известни роднини с това състояние.

Причина за RP могат да бъдат вариации в над 100 гена, което затруднява разработването на лечение за всяка отделна генетична причина. Оптогенетичните терапии дават на оцелелите нервни клетки нов начин, по който да реагират на светлина.

Всеки участник в проучването е получил по една инжекция в окото с по‑слабо зрение. Модифициран вирус доставя инструкции за производство на светлочувствителен протеин, наречен ChrimsonR, в ганглийните клетки на ретината – нервните клетки, които предават зрителните сигнали към мозъка.

„Генната терапия доставя светлинен сензор в ретината и я прави отново чувствителна към светлина. Очилата осигуряват светлинна стимулация с дължина на вълната, на която реагира този сензор“, обясняват Саел и Рошка пред ScienceAlert.

Камерата в очилата улавя промените в яркостта, а процесорът ги преобразува в светлина, която проектор насочва към ретината, за да активира протеина. „Също така очилата се адаптират към външните светлинни условия и модифицират сигнала, за да осигурят оптимална стимулация на ретината“, допълват Саел и Рошка.

Участниците преминават през обучение, което да им позволи да използват правилно очилата. По време на зрителните тестове окото, което не е подложено на лечение, е закрито. Изпитването е насочено основно към оценка на безопасността, но изследователите проучват и светлочувствителността, и способността за разпознаване на обекти.

Учените измерват най‑слабата светлина, която участниците могат да засекат чрез очилата, преди и след лечението.

Седем пациенти показват повишена чувствителност – от около два до 62 пъти.

Шестима постигат приблизително четирикратно или по‑голямо увеличение, което екипът определя като клинично значимо.

Осем участници са включени в тестове за разпознаване на обекти със и без очилата. Те се опитват да открият и докоснат бележник или малка кутия с телбод.

Четирима от пациентите се представят по-добре при откриването на преносим компютър с очилата в повтарящи се сесии, обхващащи около година до година и половина.

„Разликите между пациентите най-вероятно отразяват колко добре векторът за генна терапия достига до клетките на ретината, колко клетки са останали живи и други фактори, като проведени сесии на обучение за използване на очилата“, обясняват Саел и Рошка. По‑доброто представяне е свързано с повече тренировъчни сесии.“

„Безопасността бе на много високо ниво“, казват Саел и Рошка. Авторите обаче предупреждават, че изводите за безопасност са на база само 10 участници.

Изследователите регистрират 34 нежелани събития, свързани с очите, при девет участници – предимно леки или умерени.

Седем развиват вътреочно възпаление, което преминава с лечение без трайни последствия.

Едно тежко събитие включва временно блокиране на централната артерия на ретината веднага след инжекцията, но отзвучава в рамките на минути след поставянето на медикамент.

Има докладвани 70 системни нежелани събития, включително шест тежки. Главният изследовател, под надзора на борда за наблюдение на данните и безопасността, преценява, че нито едно от системните събития не е свързано с генната терапия или инжекцията. Три леки системни събития са свързани с очилата.

Четирима от участниците са завършили петгодишно проследяване. Няколко други са наблюдавани между две и четири години и половина, а двама са се оттеглили по‑рано.

GenSight Biologics финансира изпитването, участва в проектирането му и управлява данните. Проучването не е рандомизирано и няма контролна група, поради това са необходими допълнителни изследвания, за да се оценят ползите и рисковете.

„Това, което все още липсва, е способността да се разпознават лица и да се чете; по‑голямата чувствителност на оптогенетичния сензор също би била ценна“, казват Саел и Рошка. Работим за преодоляване на тези ограничения.“

Изследването е публикувано в The New England Journal of Medicine.

Източник: sciencealert.com