MeiraGTx се подготвя за регулаторно одобрение на генната терапия bota-vec за X-свързан пигментен ретинит (XLRP)

MeiraGTx планира да кандидатства за одобрение на Bota-vec в САЩ, Европа и Япония, като целта е терапията да бъде пусната на пазара през 2027 г.

Bota-vec представлява еднократна генна терапия, която се прилага чрез инжекция в двете очи. Тя използва адено-асоцииран вирус (AAV), за да достави функционално копие на гена RPGR директно в ретината. RPGR е генът, който най-често е засегнат при XLRP. Заболяването е рядко и наследствено, и води до прогресивна загуба на зрение, започваща в детството и често достигаща до пълна слепота около третото десетилетие от живота. Поради начина на наследяване XLRP засяга основно мъже, но жените носители също могат да проявят симптоми с различна тежест. В момента няма одобрено лечение.

Данните от фаза 3 на проучването LUMEOS, включващо 95 пациенти, с лекувани две очи, показват значителни подобрения в множество показатели на зрението. Основната крайна точка – тестът в зрителния лабиринт – не достига статистическа значимост, но вторичните крайни точки показват ясни положителни резултати. Чувствителността на ретината се подобрява значително във всички измервания. По отношение на зрителната острота, 45% от лекуваните пациенти са постигнали подобрение от повече от 10 букви при слаба светлина, а 20% – повече от 15 букви. Пациентите съобщават за осезаеми подобрения в мобилността, зрението при ниска осветеност и емоционалното благополучие. Важно е да се отбележи, че 40% от лекуваните пациенти показват подобрение в две или повече отделни зрителни области, докато в контролната група не е отчетено нито едно такова подобрение. Профилът на безопасност остава без нови рискове.

MeiraGTx е в силна позиция да премине бързо към регулаторно подаване. Като производител на bota-vec компанията вече е завършила всички необходими стъпки за валидиране на производството. FDA е предоставила на терапията обозначения Fast Track и Лекарство сирак, а европейските регулатори – PRIME и Лекарство сирак. Всички тези обозначения са създадени, за да ускорят процеса на оценка и одобрение.

За общността, засегната от XLRP, свързан с RPGR, новината представлява важен напредък. С очаквано подаване на документите в близко бъдеще и потенциално пускане през 2027 г., bota-vec може да стане първото одобрено лечение за това тежко заболяване.

Източник: fightingblindness.org