(„emixustat“) при пациенти с атрофия на макулата вследствие на болестта на Stargardt

В контролирано клинично проучване на emixustat, фаза 3 пациентите са били разпределени на случаен принцип в две групи(10 mg или плацебо в съотношение 2:1) и са приемали медикамента веднъж дневно в продължение на 24 месеца. Първоначалният брой субекти е бил 162, но поради големия интерес, общо 194 пациенти са включени в това проучване на 29 места в 11 страни по света. Основната цел на това проучване е да се определи дали emixustat намалява скоростта на прогресия на макулната атрофия в сравнение с плацебо лекувани пациенти с болест на Stargardt. Вторичните цели включват оценка на промените в параметрите на зрителните функции. Базата данни на това проучване ще бъде заключена през третото тримесечие на 2022 г.

Ryo Kubota, MD, PhD, председател, президент и главен изпълнителен директор на Kubota Vision Inc., заявява: „Въпреки че Stargardt е рядко заболяване, успяхме да включим повече пациенти от първоначално планираното и се чувстваме благодарни, че те се довериха на нашето лекарство и продължиха да го приемат две години, дори  по време на пандемията. Бихме искали искрено да благодарим на всички участници и техните семейства за сътрудничеството и сме много доволни, че дългосрочното, широкомащабно клинично изпитване приключи успешно. Също така очакваме с нетърпение да получим резултатите от изпитанието през следващите месеци.“

FDA (Агенцията по храните и лекарствата на САЩ) и EMA (Европейската агенция по лекарствата) признаха emixustat за лекарство сирак за лечение на болестта на Stargardt.

Болестта на Stargardt е рядко, генетично наследено заболяване, което засяга ретината и често води до бавна и прогресивна загуба на зрение при деца. Може да се нарече също макулна дистрофия на Stargardt или ювенилна макулна дегенерация и засяга приблизително 1 на 8 000 – 10 000 индивида по света. Най-честата форма на заболяването се причинява от генетична мутация на гена ABCA4, водеща до натрупване на токсични странични продукти на витамин А (предимно А2Е) в ретината, което води до постепенна загуба на фоторецептори, а оттам и на зрение. Симптомите на болестта на Stargardt обикновено се появяват по време на детството или юношеството, но в някои случаи затрудненията и загубата на зрение може да не бъдат идентифицирани до по-късен етап от живота.

Болестта на Stargardt засяга общо по-малко от 150 000 пациенти в САЩ, Европа и Япония. Понастоящем няма известни терапии, които забавят развитието на болестта и това се признава за сериозна неудовлетворена медицинска нужда.

В допълнение, намаляването на наличността на 11-цис-ретинал намалява метаболитните нужди на ретината при тъмни условия. Установено е, че Emixustat, когато се доставя перорално, като цяло се понася добре в клиничните проучвания при хора, като забавената адаптация към тъмнина е най-честата нежелана реакция.

Източник: www.businesswire.com

Сподели